环球医讯创新药物

美国研究人员发现，原本用于治疗阿尔茨海默病的药物美金刚(memantine)可能有效提升自闭症青少年的社交沟通能力。在一项针对42名平均年龄13岁的自闭症青少年的试验中，56%服用美金刚的参与者在12周内社交缺陷严重程度显著降低，而安慰剂组仅为21%。研究还发现，谷氨酸水平较高的自闭症青少年对药物反应更好，这表明该药物对沟通问题更为严重的患者效果最佳。尽管结果令人鼓舞，专家提醒仍需更大规模的对照试验来证实药物疗效，并指出研究样本主要为白人青少年且仅包括无智力障碍者，可能不适用于其他种族群体和所有自闭症患者类型，同时强调自闭症评估需求在新冠疫情后已达到创纪录水平，英格兰有近13万名18岁以下儿童在等待评估，形成"隐形危机"。

2024年，美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）在药物审批领域取得显著成果，FDA批准50种创新药物，其中26种用于罕见病治疗，EMA推荐114种药物获得上市许可，创下15年新高，包括46种含新活性物质的药物和28种生物类似药，凸显监管机构在促进医疗创新、解决特定健康需求及优化审批流程方面的关键作用，为全球药物研发和患者护理的持续进步提供了有力支持。

日本武田制药宣布将停止其细胞疗法研究项目并寻求合作伙伴推进相关研究，这一决定标志着这家日本制药公司的重大战略转变，此前该公司已投入多年时间试图在细胞疗法领域特别是癌症治疗方面建立影响力。武田制药将把重点转向小分子药物、生物制剂和抗体药物偶联物等治疗领域，认为这些领域能更快、更大规模地为患者提供创新药物。公司预计将在2025财年第二季度确认与γδ T细胞平台相关的约580亿日元减值损失，但大部分已在全年预测中考虑，同时优先发展包括血液癌症贫血治疗药物elritercept在内的六种候选产品，预计峰值销售额总计可达100亿至200亿美元。

2024年欧洲药品管理局（EMA）推荐114种新药获上市许可，其中46种含欧盟首次授权的新活性成分，涵盖首种早期阿尔茨海默病治疗药物、无针式肾上腺素、希佩尔-林道病相关肿瘤疗法及新型抗生素；同时推荐预防基孔肯雅病疫苗、RSV下呼吸道疾病mRNA疫苗，并将猴痘疫苗适用范围扩展至12-17岁青少年；癌症领域获28项肿瘤产品推荐，28种生物类似药覆盖癌症、骨质疏松等多类疾病，显著提升治疗可及性；EMA与欧盟成员国持续监测已授权药品的质量与效益-风险平衡，确保患者安全并优化监管措施。

美国食品药品监督管理局（FDA）已正式批准礼来公司的Inluriyo（imlunestrant）口服药物用于治疗雌激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性且携带ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌成人患者，这些患者在至少接受过一线内分泌治疗后病情出现进展。该药物通过结合、阻断并促进过度活跃雌激素受体降解来延缓疾病发展，基于III期EMBER-3试验数据显示，与标准内分泌治疗相比，Inluriyo将疾病进展或死亡风险显著降低38%，中位无进展生存期延长至5.5个月（对照组为3.8个月）。这一突破性疗法为近半数因激素治疗产生耐药性的ESR1突变患者提供了重要的口服治疗新选择，具有显著的临床价值和应用前景。

默克宣布终止10亿美元英国扩张计划并裁员125人，引发对英国生命科学投资环境的担忧；多家药企如赛诺菲、阿斯利康相继缩减在英投入，主因包括高达31.3%的药品回扣率、NHS预算削减至9%、临床试验人员短缺及商业化融资困难；尽管英国政府承诺860亿英镑研发资金并拥有顶尖大学资源，但风险资本短缺导致创新成果难以跨越"死亡之谷"，迫使企业转向中美等融资更活跃的市场寻求发展。

本文深入探讨了新型口服抗凝药的命名争议，分析了NOAC(非维生素K口服抗凝药)、DOAC(直接口服抗凝药)和TSOAC(靶向特异性口服抗凝药)等术语的优缺点，指出自2010年达比加群上市以来经过6年发展这些药物已不再"新颖"，需要更具持久性的名称；文章系统回顾了华法林与新型口服抗凝药的作用机制差异，介绍了CHEST指南将NOAC中的"N"重新定义为"非维生素K"的考量，以及国际血栓与止血学会调查结果表明89.6%专家认为需要统一术语，尽管CHEST指南采用NOAC，但DOAC因能避免"NO AntiCoagulants"的致命误解风险且更准确描述药物机制，应被临床医生广泛采纳以促进医疗安全与沟通效率。

特拉华大学生物医学工程副教授杰森·格莱戈恩开发出微型器官芯片模型，旨在突破传统药物研发高成本与长周期瓶颈。其模块化设备仅邮票大小，通过模拟人体组织结构加速疾病研究与药物筛选，已在七国实验室推广应用于妇女健康及母胎医学领域。作为创新大使，他推动技术民主化使非专业实验室也能操作，显著降低研发门槛，并助力初创企业孵化，为全球健康事业提供可快速部署的解决方案，彰显科研转化对公共健康的深远价值。

美国食品药品监督管理局(FDA)已授予UB-VV111快速通道指定，这是一种创新的体内CAR T细胞疗法，专门用于治疗经过两种或更多先前治疗后复发/难治性大B细胞淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病患者。该疗法突破了传统体外CAR T细胞治疗的局限性，有望解决高成本、漫长等待时间及产品供应不足等问题，目前正在进行覆盖美国和澳大利亚的1期临床试验，重点关注安全性与总体缓解率，预计2029年3月完成研究，为血液系统恶性肿瘤患者提供革命性的治疗选择，标志着癌症免疫治疗领域的重要进展。

休斯顿德克萨斯大学健康科学中心研究人员获得美国国家药物滥用研究所近300万美元资助，开展为期四年的研究，探索糖尿病药物司美格鲁肽对可卡因使用障碍的治疗效果。该双盲对照试验将评估司美格鲁肽是否能降低可卡因的奖赏效应和使用者的渴望感，同时结合认知行为疗法，为目前缺乏FDA批准药物的可卡因成瘾问题提供新的治疗思路，有望改善130万美国患者的治疗效果，这项研究建立在先前GLP-1受体激动剂改善戒烟成功率的研究基础上，可能为药物成瘾治疗开辟新途径，通过脑电图技术深入分析大脑对可卡因相关刺激的神经反应机制，为成瘾治疗提供科学依据。