环球医讯创新药物

Congruence公司宣布获得迈克尔·J·福克斯基金会提供的500万美元研究资助，用于开发针对GBA1突变引起的帕金森病的创新疗法。该公司以其计算驱动的生物技术平台Revenir著称，专注于纠正蛋白质错误折叠相关疾病，包括MC4R缺陷型遗传性肥胖、GBA驱动的帕金森病和α-1抗胰蛋白酶缺乏症。此次资助将加速其对GCase激活剂和校正剂的研究，为帕金森病患者带来新的希望。

研究人员发现了一种新的药物组合策略，该策略在对抗某些难治性癌症方面显示出潜力。这种药物组合靶向PRMT5和MAP激酶通路，增强了对缺乏CDKN2A和MTAP基因的癌症细胞的杀伤力，这可能为5%的癌症患者提供新的治疗希望。

欧洲药品管理局（EMA）专家组建议拒绝Sarepta Therapeutics与Roche合作开发的杜氏肌营养不良症基因疗法Elevidys的上市申请，这给本已陷入困境的Sarepta带来了进一步的打击。尽管Roche表示将寻求可能的解决方案，但此次拒绝加剧了该公司未来的不确定性，并影响其潜在的里程碑付款和授权费用收入。

一项研究发现，用于减肥的GLP-1受体激动剂（GLP1-RAs）不仅有助于减重，还可能改善肥胖哮喘患者的症状，特别是对类固醇治疗反应不佳的人群。研究人员建议应进一步探索这类药物在哮喘控制中的作用。

美国加州大学旧金山分校和Gladstone研究所的研究人员发现，两种现有用于治疗癌症的药物——来曲唑和伊立替康——在小鼠模型中显示出逆转阿尔茨海默病脑损伤的潜力，为开发更个性化和有效的治疗方案提供了新方向。

一项最新研究发现，用于减肥的GLP-1类药物（如Wegovy和Mounjaro）可能对肥胖人群的哮喘症状控制有积极作用，因为这些人群往往对类固醇治疗不敏感，而GLP-1类药物通过不同的机制改善气道炎症反应，同时即使在体重下降幅度不大的情况下，也能对哮喘控制产生明显益处，这为肥胖哮喘患者提供了一种潜在的治疗选择。

文章介绍了一种名为Mounjaro的减肥药物可能引发的罕见但严重的副作用——急性胰腺炎，以及如何识别和应对。医生强调了这种副作用的严重性，并解释了药物如何导致胰腺炎的发生机制，同时提供了相关症状的识别方法。

弗吉尼亚理工大学的研究人员发现，马陆的防御性分泌物中含有独特的生物碱化合物，这些化合物不仅能使蚂蚁迷失方向，还可能与人类与疼痛和认知相关的神经受体相互作用，为开发新型止痛药和神经系统药物提供新路径。尽管目前仍面临化合物规模化生产的挑战，但这一发现为未来的药物研究开辟了新方向。

一项新研究表明，一种常用于治疗痛风的药物秋水仙碱（colchicine）可能有助于延缓骨关节炎的发展，从而推迟膝关节或髋关节置换手术的需要。该研究由荷兰Sint Maartenskliniek和Radboud大学医学中心的研究人员主导，参与人数超过5000人，研究结果显示服用低剂量秋水仙碱的患者在29个月期间接受关节置换手术的比例低于服用安慰剂的患者。这一发现为骨关节炎患者提供了新的治疗希望，但仍需进一步研究其长期安全性。

韩国科学技术研究院与忠南大学医院合作开发了一种基于工程益生菌的新型术中成像平台，该细菌可在肿瘤部位发出荧光，帮助外科医生更精准地切除肿瘤，降低复发风险。该技术利用肿瘤微环境的共同特征，适用于多种实体瘤，具有广泛的临床和商业化潜力。