环球医讯创新药物

Precirix是一家专注于开发创新靶向放射性药物疗法的临床阶段生物制药公司，近日宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已受理其针对CAM-FAP-Ac-225的新药研究申请（IND），这意味着Precirix可以启动针对FAP阳性肿瘤患者的I期临床试验。

FDA批准用于儿科群体的药物数量有限，这是一个巨大的障碍。许多较新的药物，甚至一些并不算新的药物，如维多珠单抗和乌司奴单抗，已存在近十年，但在招募患者进入儿科试验方面，以及获得儿科试验的资金和兴趣方面，都存在重大障碍。此外，关于试验的伦理问题也引起了关注，比如在儿科群体中进行安慰剂对照试验的伦理问题，因为有人会接受安慰剂而不是实际的药物。所有这些问题导致我们在一线使用这些已知有效甚至更有效的药物方面往往落后十年或更多。精准医学的概念强调根据诊断、疾病位置、肠外表现等因素选择最适合的药物，而不是“一刀切”的方法。这也是对我们的一种限制，因为有时有其他非抗TNF药物，如果可以选择，我会说“我想从这里开始。根据我们掌握的所有数据，这似乎是最适合你的。”但同样，这里存在一个困境：我们是否要追求这些药物，从而浪费大量时间并因审批过程而感到沮丧，然后感觉我们只是选择了获批的药物？这种困境始终存在。这对我们来说是一个巨大的挑战。最终，这是患者、家庭和提供者共同决定的问题：你感觉如何，我们是否有时间、精力去坚持到底？有时我们会有所收获，例如在州一级推翻拒绝决定，这感觉像是一个重大胜利。但相反，当你经历

文章探讨了美国药品价格高企的问题，并分析了其他国家如何通过不同的政策手段干预药品市场，以平衡药品可及性与创新激励之间的关系，同时指出美国在借鉴这些经验时面临的独特挑战。

文章主要介绍了奥司匹克（Ozempic）与穆南卓（Mounjaro）这两种GLP-1类药物在成分、用途及副作用方面的异同。虽然它们都能抑制食欲、减缓消化，但奥司匹克仅用于治疗2型糖尿病，而穆南卓则获批用于减肥。两者的主要区别在于活性成分，奥司匹克含有semaglutide，而穆南卓含有tirzepatide，后者同时作用于GLP-1和GIP受体，有助于更好地控制血糖和食欲。副作用方面，两者均以胃肠道问题为主，但个体反应不同。文章还引用了两药制造商Novo Nordisk和Eli Lilly的研究数据，说明穆南卓在减重效果上优于奥司匹克。

一项新研究表明，尽管晚期癌症患者的生物标志物检测率在上升，但仍远低于临床指南推荐水平，同时全面基因组分析（CGP）并未增加一线治疗的总体医疗成本，反而提高了靶向治疗的使用率。

一项发表在《新英格兰医学杂志》上的研究显示，抗寄生虫药物伊维菌素在肯尼亚开展的群组随机试验中，使疟疾发病率降低了26%，为疟疾防控提供了新的有效工具。

吉利德科学公司（Gilead Sciences, Inc.）的Yeztugo（lenacapavir）于2025年6月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，作为预防HIV感染的暴露前预防（PrEP）药物。该药物是首个也是唯一一种在美国上市的每年只需注射两次的预防药物，预计未来销售额将大幅增长，到2035年可能达到64亿美元。

一项新研究发现，人们在停用GLP-1类减肥药物（如Ozempic）后，通常在八周左右开始逐渐增重，平均在停药20周后增重达2.5公斤，但体重最终趋于稳定，仍低于治疗前的水平。

随着越来越多英国人使用GLP-1类药物减重，人们开始关注停药后体重是否会反弹。家庭医学医师助理Madison Brown在TikTok上解释了为何大多数人会在停药后一年内恢复大部分体重，并提供了避免体重反弹的策略，包括锻炼、饮食调整、肌肉训练和改善肠道健康。

欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会对zuranolone（Zurzuvae，百健荷兰有限公司）采取了积极意见，这是首个治疗成人产后抑郁症的口服药物，临床试验结果显示两周治疗后产后抑郁症状减少，该药通过增强神经递质γ-氨基丁酸（GABA）的活性来发挥抗抑郁作用，在一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究中显示，50毫克剂量在治疗第3天、第15天（主要终点）和第45天显著改善症状，该药在2023年8月获得美国FDA批准，此前的疗法需要静脉注射，该药有20毫克、25毫克和30毫克胶囊剂型，常见副作用包括嗜睡、头晕、混乱、行走困难和镇静作用，患者被建议避免饮酒，并在14天疗程期间每次服药后至少12小时内避免驾驶、操作机械或其他危险活动，24岁及以下人群可能出现自杀念头和行为增加的风险，动物研究表明可能存在致畸风险，因此建议可能怀孕的女性在治疗期间及末次给药后一周内采取有效的避孕措施，若治疗期间怀孕应通知医疗提供者。