环球医讯创新药物

多特蒙德马克斯·普朗克分子生理学研究所的吴鹏团队开发出一种新型IRE1抑制剂，该抑制剂通过独特机制在激酶口袋处结合却能别构抑制RNase活性，成功破解了癌细胞的应激保护机制；这种"一处结合、另一处抑制"的创新方法有望克服现有抑制剂药代动力学差和胰腺毒性等局限性，为白血病、胶质母细胞瘤、骨髓瘤、乳腺癌和结肠癌等多种癌症及其他严重疾病的治疗开辟全新途径，代表了靶向未折叠蛋白反应治疗策略的重要突破。

本研究主题聚焦肿瘤微环境在癌症转移和耐药性中的核心作用，强调TME不仅是癌细胞的结构支架，更是动态参与肿瘤进展的关键因素。研究旨在突破当前临床转化瓶颈，通过解析免疫细胞作用、基质成分交互及器官特异性转移机制，探索小分子药物、靶向递送系统等新型干预策略，为开发能重塑肿瘤免疫微环境的精准疗法提供理论框架，最终改善癌症患者预后并降低治疗副作用，推动肿瘤学从基础研究向临床实践的实质性跨越。

美国宾夕法尼亚大学Abramson癌症中心的科学家发现，一种成本仅5便士/片、已广泛用于治疗疟疾数十年的药物羟氯喹，对清除乳腺癌治疗后残留的"休眠细胞"效果显著。研究表明，约40%成功接受原发性乳腺癌治疗的女性在缓解期仍存在这些惰性细胞，其中五分之一的患者癌症会复发。羟氯喹通过阻断细胞自噬过程有效清除休眠癌细胞，在临床试验中使80%携带休眠细胞的患者成功清除，42个月后接受该药物治疗的患者91.7%未检测到癌细胞。专家表示，这种方法有望彻底改变乳腺癌治疗方式，但寻找骨髓样本中稀少的休眠细胞仍是重大挑战，目前需要更大规模临床试验验证其阻止继发性乳腺癌发展的能力。

文章讲述了科学家在复活节岛（拉帕努伊岛）土壤中发现雷帕霉素这一重要免疫抑制剂的历史。这种源自20世纪60年代土壤样本的药物，如今广泛应用于器官移植排斥反应、癌症治疗等领域，成为价值数十亿美元的药物。然而，尽管药物名称"rapamycin"源自"Rapa Nui"，该岛原住民却未获得任何经济补偿或历史认可，揭示了科学殖民主义的问题。文章指出，1964年加拿大研究团队在岛上采集土壤样本时存在偏见，忽视了该岛历史上与外界的接触，而世界知识产权组织已于2024年6月通过条约保护"传统知识"不被商业公司专利化，希望未来能更公平地对待所有参与科学发现的群体。

美国正兴起家用GLP-1减肥药混配热潮，民众通过网络获取研究级肽类原料自行配制"灰色GLP-1"注射剂以规避高昂药价，但此类行为已被FDA明确定性为非法且存在严重安全隐患，医疗专家警告其可能含有致命污染物且缺乏质量监管，消费者因保险覆盖限制和正品短缺被迫铤而走险，凸显美国处方药可及性危机与监管漏洞，亟需建立安全合法的替代方案以保障慢性病患者权益。

爱丁堡大学对数千项动物药物研究的调查显示，超过三分之二的实验存在设计缺陷，主要因未实施随机分组、盲法评估等关键措施导致结果偏差，致使候选药物在人体临床试验中浪费大量时间金钱并造成无效痛苦，麦吉尔大学研究更证实此类缺陷使肾癌药物舒尼替尼的有效性被高估达45%，凸显医药研发中动物实验标准化的紧迫性。

Cochrane最新系统评价分析37项随机对照试验共3201名参与者数据，表明目前尚无充分证据支持任何药物可有效治疗大麻使用障碍，现有疗法中仅心理干预被推荐，各类测试药物包括THC制剂、CBD、抗惊厥药等均显示效果有限或证据质量低下，且部分药物可能增加治疗中断风险，强调此类药物仍处于实验阶段需谨慎应用。

一项最新研究显示袖状胃切除术和胃旁路手术在减重效果上比GLP-1受体激动剂药物（如司美格鲁肽注射剂Ozempic、Wegovy及替尔泊肽注射剂Mounjaro）有效五倍，手术患者两年后平均减重58磅，而药物使用者仅减重12磅；研究指出实际用药减重效果远低于临床试验数据，70%患者一年内停药，专家呼吁调整对减肥针剂的期望值，并强调肥胖管理需结合个体医疗评估，药物仅是综合方案的一部分，减重手术虽风险较高但长期效果显著。

本文系统比较了欧盟和美国对新生物药物的监管命名体系差异，指出欧盟采用"新活性物质"(NAS)统一指代生物与非生物药物，而美国则分别通过《联邦食品、药品和化妆品法》和《生物制品价格竞争与创新法案》监管两类药物。文章分析了双方在"生物类似药"、"参考产品"等概念上的不同界定，特别探讨了胰岛素类似物和Retatrutide等争议案例，并提出基于"新型"术语的统一命名系统"新型治疗实体"，旨在解决全球药物审批报告中的术语混淆问题，促进医药研发和监管领域的国际协调，为药物化学家提供清晰的术语指导。

第15届中欧制药技术研讨会将于2025年9月25日至27日在斯洛文尼亚布莱德的Rikli Balance Hotel举行，纪念该会议成立30周年。由卢布尔雅那大学药学院和斯洛文尼亚药学会联合主办，聚焦制药（纳米）技术、工业药学、生物药学及分析学领域，设置主旨演讲、特邀报告与口头及海报展示环节，为年轻研究人员提供成果展示平台。会议旨在促进资深与青年科学家间的科学思想交流，强化学术界、工业界及监管机构合作，核心议题涵盖制药制造与工程、优化药理治疗以改善临床结果及患者友好型药物递送策略、纳米药物与生物制药递送技术，以及制药分析与生物相关评估方法的最新趋势，推动全球制药技术创新与健康应用。