赛诺菲SNY宣布，其新型BTK抑制剂Wayrilz（rilzabrutinib）已获美国FDA批准，用于治疗对既往疗法反应不足的成人持续性或慢性免疫性血小板减少症（ITP）。此次获批使Wayrilz成为美国首个获准治疗ITP的BTK抑制剂。
FDA的批准基于LUNA 3期临床试验数据。结果显示，Wayrilz治疗显著提高了持续性血小板计数并改善了ITP相关症状，达到研究的主要和次要终点。赛诺菲管理层表示，该药通过调节多重免疫通路从疾病根源进行干预，其选择性BTK抑制机制相较于现有药物可能具有更高安全性。
获得处方的患者可加入赛诺菲的HemAssist项目，该项目为公司罕见血液病药物组合提供全方位用药支持。目前Wayrilz正在欧盟和中国接受审批，用于ITP治疗。此前该药已在阿联酋获批用于治疗成人持续性或慢性ITP。
在研适应症拓展
除ITP外，赛诺菲正推动Wayrilz治疗其他罕见疾病的研究。目前一项II期试验正在评估其治疗IgG4相关疾病（IgG4-RD）的效果——这是一种可导致多器官炎症、肿胀和纤维化的慢性免疫介导疾病。该药已获FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予IgG4-RD孤儿药资格。此前FDA亦授予其温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）和镰状细胞病（SCD）孤儿药资格。Wayrilz当前正开展wAIHA的II期临床研究，SCD适应症则尚未进入临床阶段。
Wayrilz的研发源于赛诺菲2020年对Principia Biopharma公司的并购。
【全文结束】
