法国制药巨头Servier通过一项最高达4.5亿美元的交易，获得英国生物技术公司Kaerus Bioscience开发的临床阶段候选药物KER-0193，用于治疗罕见遗传疾病脆性X综合征。根据9月8日公告，Kaerus将获得首付款及后续基于研发和商业化里程碑的附加付款。
Servier计划于明年在欧洲和美国启动KER-0193的II期临床试验。公司研发首席科学官Claude Bertrand博士表示："这是Servier神经疾病领域的首次资产收购，标志着2030战略的重要里程碑。我们致力于建立罕见病神经治疗领域的领导地位，该疗法有望为目前无治疗选择的脆性X综合征患者带来希望。"该候选药物将与Servier现有两条临床前管线（针对神经发育障碍和罕见运动障碍）形成协同。
脆性X综合征由FMR1基因突变引起，该基因编码对大脑发育至关重要的蛋白质。患者多为男性，常伴智力障碍和癫痫症状，约三分之一患者会发展为自闭症，是已知最常见的遗传性自闭症病因。Kaerus研发的KER-0193通过恢复神经元中BK钾离子通道功能设计，该通道通常与FMR1相互作用且在脆性X综合征中受阻。该小分子药物已在美国获得孤儿药资格认定和罕见儿科疾病资格认定。
此次交易是Servier实现2030战略目标（聚焦肿瘤、心代谢静脉疾病、神经免疫炎症三大支柱）的关键布局。此前该公司已在肿瘤领域动作频频：本周早些时候以2.1亿美元首付款获得Ideaya Biosciences创新PKC抑制剂darovasertib的美国以外权益，该药物正在开展多个中晚期试验；3月还以7000万美元收购Black Diamond Therapeutics停滞的实体瘤候选药物。
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