环球医讯创新药物

哈佛大学化学与化学生物学系克里斯蒂娜·吴教授团队联合葛兰素史克及斯克里普斯研究所，在《自然》杂志发表突破性研究，首次发现克莱布隆蛋白存在变构结合位点。该隐藏口袋能调控靶向蛋白降解过程，通过改变正构配体的结合位置，选择性增强特定疾病蛋白的降解效率并减少脱靶毒性，为癌症药物开发提供全新策略，有望显著提升现有疗法的精准度和安全性，同时揭示人体内可能存在天然小分子调控该机制，为理解E3连接酶的生理调节开辟新方向。

美国食品药品监督管理局(FDA)已批准礼来公司(Eli Lilly)研发的新型口服减肥药Foundayo上市，但同时要求该公司开展额外研究以评估该药物可能带来的心脏、肝脏及其他风险。FDA特别要求研究心肌梗死、中风、药物相关肝损伤以及可能的甲状腺癌风险，并需对患者进行至少15年的长期追踪。Foundayo使用新型活性成分orforglipron，相较于已有药物缺乏充分的长期安全数据，这与已研究多年的司美格鲁肽(semaglutide)形成对比，专家表示此举旨在获取更明确的长期安全证据。

一项最新研究对当前流行的GLP-1类减肥药物的必要性提出了质疑。研究人员测试了一种针对GIP和胰高血糖素两种激素的新药物，在动物实验中显示出与GLP-1药物相似甚至更好的减肥效果，且副作用更少。这种"减法加法"方法完全摒弃了GLP-1靶点，可能为减肥治疗开辟新途径。尽管动物研究结果不能直接应用于人类，且新药物可能缺乏GLP-1药物已知的心脏保护作用，但专家认为这一研究提供了看待减肥机制的新视角，具有重要的科学价值。

费城科学家珍·贝内特、凯瑟琳·海和阿尔伯特·马奎尔因开发出首个获得FDA批准的遗传疾病基因疗法Luxturna，荣获2026年突破奖。该疗法用于治疗由RPE65基因突变引起的莱伯先天性黑蒙症，不仅为视网膜疾病治疗开辟了新途径，还为基因疗法建立了科学和监管路线图，推动了十几种类似疗法的获批，确立了费城作为生物技术中心的地位，对人类健康领域产生了深远影响。

澳大利亚加文医学研究所开展的INTIMET临床试验揭示，二甲双胍虽未显著改善1型糖尿病患者的胰岛素抵抗，但能使患者每日胰岛素用量减少12%，且糖化血红蛋白水平保持稳定。这项发表于《自然·通讯》的研究表明，这种传统用于2型糖尿病的药物可能通过调节肠道微生物群的新机制发挥作用，为1型糖尿病管理提供新策略——在维持血糖控制的同时减轻患者每日胰岛素注射负担，但专家强调仍需更多研究验证其作为常规辅助疗法的安全性与有效性。

阿尔茨海默病协会正式启动第五期Tau蛋白管道赋能计划（T-PEP），该计划旨在加速针对Tau蛋白病（包括阿尔茨海默病、进行性核上性麻痹和额颞叶痴呆）的新型疾病修饰疗法的开发。T-PEP专注于候选药物选择、先导化合物优化、体内概念验证和新药临床试验申请支持性研究，为学术界创新研究与制药行业搭建转化桥梁，最高可提供750,000美元资助，项目期限最长2年，面向全球学术机构、非营利组织和小型营利公司开放，意向书提交截止日期为2026年5月28日，旨在丰富Tau靶向疗法研发管线，推动阿尔茨海默病等神经退行性疾病的治疗进展。

西尔维斯特综合癌症中心分析显示，未婚成年人，尤其是男性，患多种癌症的风险显著更高，其中未婚男性患癌风险比已婚男性高出约70%，未婚女性则高出约85%。研究还探讨了南佛罗里达地区日益流行的私人医生服务模式及其对低收入人群的影响、耳机使用与听力损失的关联、带状疱疹的早期预警信号，以及针对胰腺癌、帕金森病、阿尔茨海默病和脑癌的最新治疗研究进展，同时介绍了佛罗里达州医疗机构获得的大额资金捐赠和医院新闻。

这篇《柳叶刀·神经病学》发表的评论文章探讨了Dravet综合征治疗的新方向，介绍了Linda Laux团队在《新英格兰医学杂志》报告的zorevunersen（一种旨在上调SCN1A表达的反义寡核苷酸）早期临床数据。研究表明，这种直接靶向基因机制的新型治疗方法可显著降低高度难治性癫痫患者的惊厥发作频率并改善整体临床状况，为这种通常由SCN1A单倍体不足引起的发育性脑病提供了希望，有望改变当前仅限于症状治疗且无法改变疾病进程的现状，为患者带来实质性改善。

特朗普总统签署行政命令，加速审查使用致幻药物治疗抑郁症、创伤后应激障碍和其他心理健康疾病的可行性，特别关注退伍军人群体。该命令指示卫生与公众服务部投资5000万美元研究包括伊博格碱在内的致幻疗法，同时加速对已被指定为突破性疗法药物的致幻剂的FDA审查流程，以期为数百万对现有治疗无反应的美国人提供新的治疗选择，特别是解决退伍军人自杀率居高不下的严峻问题，为那些需要尝试新疗法的患者开辟"尝试权法"途径。

特朗普总统签署行政命令要求加速审查包括伊博格碱在内的致幻剂药物，该药物因对创伤后应激障碍和阿片类药物成瘾的潜在疗效获得退伍军人和保守派议员支持，但存在严重心血管风险仍被列为一级管制物质；美国食品药品监督管理局将启动优先审批程序并推动首次人体试验，此举可能改变该药物长期处于小众隐秘状态的局面，但临床应用仍需克服保险覆盖和安全监测等障碍，目前墨西哥诊所年治疗量已达两千人次。