环球医讯创新药物

Quotient Therapeutics与默克公司签署多年研究合作协议，利用其体细胞基因组学平台技术探索炎症性肠病（IBD）的新药物靶点。Quotient将获得2000万美元预付款，并有资格获得高达22亿美元的里程碑付款。该平台通过分析患者组织中自然积累的体细胞突变，寻找致病或保护性突变，有望为IBD等疾病提供全新治疗策略。Quotient总裁兼CEO Rahul Kakkar表示，结合默克在药物开发和商业方面的深厚经验，有望重新定义IBD的理解和治疗。默克副总裁Marc Levesque博士指出，全球数百万患者缺乏改善病情疗法，该合作将助力开发更有效的治疗选择。

英国生物技术公司Immutrin宣布完成8700万美元A轮融资，用于推进其先导抗体药物治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的早期临床试验。ATTR-CM是一种由毒性转运蛋白累积导致心力衰竭和死亡的遗传性渐进性心脏病。Immutrin的候选药物通过引导免疫系统清除体内组织中的转甲状腺素蛋白沉积，与现有稳定剂和RNA干扰疗法机制不同。该轮融资由Frazier Life Sciences领投，启明创投、F-Prime、SR One及Immutrin创始投资者剑桥企业创投和剑桥创新资本参与。目前该领域已有辉瑞、BridgeBio和Alnylam的获批药物，竞争激烈，但Immutrin认为其独特机制仍有市场空间。

肿瘤学专家在休斯顿IVBM会议上强调，虽然创新疗法如基因检测、CAR-T细胞疗法和双特异性抗体已能治愈部分白血病和乳腺癌，但基础设施、支付模式和护理交付生态系统的滞后导致患者无法平等获得这些治疗。专家们呼吁建立学术-社区合作模式，解决基因组检测可及性、支付方审批延迟、以及价值医疗的实践障碍，同时指出科学进步已超越系统承载能力，需要各方协作才能弥合从可能到现实之间的鸿沟。

Ocugen在2026年第一季度财报电话会议上宣布，通过1.15亿美元可转换优先票据融资，预计现金及等价物在交易完成后为1.121亿美元，若剩余认股权证行权可达1.271亿美元，现金跑道延长至2028年。公司计划在2026年第三季度启动OCU400（色素性视网膜炎）的滚动BLA提交，2027年第二季度完成，目标2027年第四季度获得FDA批准；OCU410ST（Stargardt病）的BLA提交预计在2027年中；OCU410（地图样萎缩）的III期设计将在2026年第三季度与FDA和EMA达成一致，BLA提交可能在2028年。公司已治疗超过250名患者，未观察到药物相关严重不良事件，并强调平台战略而非独立药物开发。

美国FDA批准了实验性胰腺癌药物daraxonrasib的扩展访问计划，允许更多患者提前使用该药。此前研究显示，该RAS抑制剂在既往治疗过的转移性胰腺癌患者中使中位总生存期从6.7个月翻倍至13.2个月，且两项小型研究报道了约50-60%的缓解率和90-92%的疾病控制率。前参议员本·萨斯（Ben Sasse）在临床试验中肿瘤缩小76%。该批准距离公司提交申请仅2天，体现了FDA对重症治疗的早期支持。

美国FDA肿瘤药物咨询委员会以6比3的投票结果，否决了一项基于ESR1基因突变切换乳腺癌治疗方案的创新策略。该策略旨在通过液体活检检测循环肿瘤DNA中的ESR1突变，在影像学进展前将患者从芳香化酶抑制剂联合CDK4/6抑制剂治疗切换至口服选择性雌激素受体降解剂卡美斯特兰联合CDK4/6抑制剂。尽管SERENA-6试验显示无进展生存期延长7个月，但FDA工作人员认为研究设计未能证明早期切换优于标准影像学进展后再切换，且专家组担忧该范式转变可能使大量无获益机会的患者接受不必要的检测与治疗，最终投票反对批准。

在AD/PD 2026国际会议上，罗氏公布了其抗α-突触核蛋白单克隆抗体Prasinezumab的五年数据。尽管其II期PASADENA研究在52周随机期内未达主要终点，但通过开放标签扩展和数学建模分析，与外部对照组相比，药物治疗组在五年内持续延缓了运动及功能衰退。罗氏还引入了“时间获益”新指标，以患者为中心衡量疾病进展延迟，为后续III期PARAISO研究采用时间至事件终点提供了依据。研究结果支持Prasinezumab的疾病修饰潜力，但仍需大型III期试验验证。

杰克逊维尔的一个研究团队正在探索GLP-1减肥药之外的新路径，研究一种名为“淀粉样蛋白激动剂”的肠促胰岛素，旨在帮助那些使用GLP-1后体重反弹或停滞的人，通过联合用药实现更持久的减肥效果。该研究由杰克逊维尔临床研究中心的心脏病专家Michael Koren博士领导，目前已有数十名参与者参与双盲试验，预计结果需要两到三年。

英国国家医疗服务体系（NHS）推出一种一分钟注射疗法，可帮助数万名癌症患者。以往需通过静脉滴注数小时给药的帕博利珠单抗（可瑞达），现改为皮下注射，治疗时间缩短90%。该药通过激活免疫系统识别并杀死癌细胞，适用于肺癌、乳腺癌、头颈癌、宫颈癌等十多种癌症。首批患者已接受治疗，官方称此举将释放大量医疗资源，减少患者等待时间。

美国食品药品监督管理局(FDA)批准了德纳利治疗公司(Denali Therapeutics)的酶替代疗法Avlayah，用于治疗亨特综合征(Hunter syndrome，一种遗传性溶酶体贮积症)。这是首个获批能够应对该疾病认知症状的药物，结束了罕见病候选药物接连被拒的局面。该批准基于一项开放标签1/2期试验，该试验显示Avlayah能使关键生物标志物硫酸乙酰肝素水平正常化，并降低神经元损伤标志物水平。这一批准被认为是对罕见病社区的一次重大胜利，此前FDA拒绝了包括Regenxbio的基因疗法在内的多个罕见病候选药物，引发了广泛批评。