环球医讯创新药物

日本制药巨头第一三共（Daiichi Sankyo）与Interna Therapeutics签署研究合作协议，共同开发基于分子纳米马达（MNM）技术的靶向药物递送解决方案。该合作将评估Interna的MNM技术作为治疗方式递送增强剂的应用，旨在通过将MNM分子与靶向方法相结合来增强功能活性、细胞内递送和整体治疗效果。MNM技术设计用于实现核酸等治疗货物的有效细胞内递送，无需依赖传统递送系统，有望在多种疾病治疗中提高靶向疗法的疗效。此次合作反映了全球制药行业对新型药物递送技术的持续关注，也是第一三共近期继与Tempus AI合作后的又一重要战略举措。

美国加州大学圣塔芭芭拉分校研究团队在太平洋珊瑚礁中发现大量前所未有的生物活性分子，这些分子可能成为新药研发的基础。通过"塔拉太平洋"考察项目，科学家们研究了32个群岛并采集了58,000个样本，重建了13,000多个宏基因组组装的微生物基因组，发现了3,700种新细菌。研究表明，珊瑚礁微生物组的生物合成潜力甚至超过海绵，可用于开发抗生素、癌症疗法等药物及工业产品。然而，这些珍贵资源正面临海洋变暖的严重威胁，强调了保护珊瑚礁作为分子多样性关键储藏库的紧迫性，因为这些生态系统一旦破坏将导致人类错失潜在的重大医学突破。

本文全面报道了美国食品药品监督管理局近期重要监管动态，包括发布抗生素中有机杂质的新指南、警示组合产品中潜在的亚硝胺杂质问题、计划于6月23日举办药品用户收费计划财务规划会议、4月29日与杜克-马戈利斯研究所合作举办RCT-DUPLICATE倡议网络研讨会，以及多项药品和医疗器械监管动态，如Travere Therapeutics公司肾脏药物Filspari获批成为首个治疗儿童局灶节段性肾小球硬化症的药物、多家医疗器械公司产品召回等，反映了FDA在药品安全、医疗器械监管和临床试验数据应用等方面的最新进展和监管重点。

一项发表在《Molecular Metabolism》期刊上的新研究挑战了减肥药物领域的一个重要假设，研究表明靶向GIP(胃抑制多肽)和胰高血糖素而非GLP-1(胰高血糖素样肽-1)的药物在动物实验中产生与现有减肥药物相当甚至更好的减肥效果，且高剂量下耐受性更好，副作用更少，但该方法在人体中的效果和心血管益处仍需进一步验证，这为开发新一代减肥药物提供了新思路。

罗氏制药宣布将启动Elevidys（delandistrogene moxeparvovec）基因疗法的全球III期临床试验，该决定是在欧洲药品管理局于2025年7月拒绝批准该药物用于杜氏肌营养不良症(DMD)治疗后作出的。此次研究将评估Elevidys与安慰剂相比在约100名早期行动能力DMD男孩中72周内的有效性和安全性，主要终点为"从地面站起时间"变化速度。尽管该药物在美国已获批准，但此前因急性肝损伤相关不良事件曾导致部分试验和销售暂停，现已恢复，新标签增加了急性肝损伤和急性肝衰竭风险的黑框警告。

科学家最新研究发现，减肥药物如Mounjaro和Wegovy会导致显著的肌肉流失，包括面部肌肉，造成"Ozempic脸"现象。研究显示三分之二的使用者会流失关键肌肉质量，可能导致威胁生命的并发症，如跌倒风险增加。专家警告，老年人使用这些药物需特别谨慎，并建议结合抗阻训练和充足蛋白质摄入以保护肌肉健康，避免出现面部凹陷、颧骨突出等外貌变化。这项研究结果将在美国医师学会内科学会议中公布。

温哥华近日启用adMare M4创新中心，为生物科技初创企业提供3万平方英尺的即用型实验室空间，涵盖医学、农业、生物多样性和国防等领域。该设施配备完善的实验设备和共享服务，已吸引多家生命科学公司入驻。不列颠哥伦比亚省就业与经济增长部长表示，希望将生命科学打造为该省经济的基石产业，与传统林业和采矿业并驾齐驱。adMare已投资超1亿美元支持该领域发展，致力于解决加拿大缺乏本土大型制药公司的行业缺口，推动罕见疾病治疗、癌症检测等医疗突破，重振因资金短缺而放缓的生命科学研究势头。

美国白宫计划重新评估对伊博格aine药物的管制政策，该物质作为迷幻药物在国际上被用于治疗创伤后应激障碍等心理健康问题。根据知情人士透露，特朗普总统将下令放宽这一非洲原产植物提取物的限制措施，尽管其在美国仍被列为与海洛因同级的一级管制物质。此举获得退伍军人倡导团体支持，最新斯坦福大学研究证实其在镁补充剂配合下能显著改善认知灵活性并缓解PTSD症状，但心脏风险仍需医学监管。德州已投入五千万美元推动FDA审批进程，标志着美国在精神健康治疗领域迎来重要政策转向。

美国食品药品监督管理局(FDA)批准更新法利昔单抗(Vabysmo®)的标签信息，允许该药物用于治疗视网膜静脉阻塞(RVO)相关黄斑水肿的持续时间超过6个月。此次更新移除了此前6个月的治疗期限限制，推荐剂量为6mg，每4周一次玻璃体内注射。法利昔单抗作为一种双特异性抗体，可同时抑制血管内皮生长因子(VEGF)和血管生成素-2(Ang-2)，此前已于2023年10月基于BALATON和COMINO两项3期临床试验数据获批用于RVO相关黄斑水肿的治疗。全球产品开发首席医学官Levi Garraway博士表示，此次标签更新将有助于维持已从该药物中获益的RVO患者治疗连续性，避免不必要的治疗转换。该药物还被批准用于治疗新生血管性(湿性)年龄相关性黄斑变性和糖尿病性黄斑水肿，为眼科疾病治疗提供了更多长期管理选择。

日内瓦大学科学家开发出基于合成DNA链的智能药物系统，该系统通过双重生物标志物识别机制实现癌细胞精准靶向治疗，其工作原理类似双因素认证仅在两种癌细胞标志物同时存在时激活药物释放，既能显著提高局部药物浓度又避免损伤健康组织，这种分子级"计算机"技术为开发自主调节型抗癌药物开辟新路径，有望解决传统抗体-药物偶联物组织渗透性差和载药量有限的瓶颈问题，为个性化癌症治疗带来突破性希望。