环球医讯创新药物

美国食品药品监督管理局（FDA）于2026年1月27日批准达雷妥尤单抗和透明质酸酶-fihj（Darzalex Faspro）联合硼替佐米、来那度胺和地塞米松（VRd）方案，用于治疗不适合自体干细胞移植的新诊断多发性骨髓瘤成人患者；该批准基于CEPHEUS III期临床试验数据，显示与单独VRd相比，联合疗法显著提升微小残留病灶（MRD）阴性率（52.3%对34.8%）并延长无进展生存期（风险比0.60），为这一占新诊断患者相当比例且历史上治疗选择有限的群体确立了新的前线治疗标准，同时其安全性与达雷妥尤单抗疗法已知风险一致，无新增安全信号，通过皮下给药减少输注负担，将深度缓解导向的现代策略与患者实际需求相结合，有望改善高未满足需求人群的长期疾病控制。

凯瑞斯生命科学公司发表在《npj Breast Cancer》的研究通过分析2799例转移性乳腺癌患者接受德曲妥珠单抗治疗的真实世界数据，首次证实多组学分析（包括全外显子组和转录组测序）在预测患者总生存期方面优于传统HER2免疫组化检测；研究发现HER2高表达与较好预后相关，而ABCC1基因高表达则导致药物外排增强，成为抗体药物偶联物治疗耐药的关键机制，这一发现对优化序贯ADC疗法及开发新一代抗癌药物具有重要指导价值。

本研究专题聚焦肿瘤代谢重编程在癌症治疗中的关键作用，深入探讨肿瘤细胞能量通路异常如何驱动恶性增殖和治疗耐药性，重点分析氧化还原稳态失衡、线粒体功能障碍及代谢酶失调等核心机制，并系统梳理靶向肿瘤代谢的新型合成化合物与天然药物研发进展，同时指出当前面临的主要挑战包括肿瘤代谢异质性、代谢网络适应性以及临床转化难题，强调需通过多学科协作深化代谢依赖性研究以推动精准抗癌药物开发。

关键路径研究所预测安全性测试联盟在《临床药理学与治疗学》发表的突破性研究证实，FDA认证的六种尿液生物标志物（包括簇集蛋白、半胱氨酸蛋白酶抑制剂C等）在药物开发早期阶段显著提升了肾损伤检测能力，通过更敏感地监测药物诱导肾损伤的动态变化（如上升至峰值及恢复过程），帮助制药企业及时做出"继续/终止"决策和剂量优化，避免后期开发中的重大挫折和可避免成本，该研究汇总了基因泰克、默克等多家制药公司的实际案例，显示自2018年FDA认证以来，这些生物标志物在临床试验中的应用率持续上升，不仅补充了传统实验室检测的局限性，还为肾病患者治疗监测和疾病进展评估提供了新方向，有望推动下一代安全实验室建设和药物安全性科学的发展。

澳大利亚格里菲斯大学研究人员开发的新型脓毒症药物STC3141在中国成功完成II期临床试验，结果显示该基于碳水化合物的药物能有效抑制导致器官衰竭的危险免疫过度反应。目前全球尚无针对脓毒症的特异性疗法，此次180名患者的试验成功标志着重大突破，研究团队计划推进III期试验，有望在未来数年内上市，每年拯救数百万患者生命。脓毒症是全球主要致死和致残原因之一，早期识别和治疗对防止脓毒性休克及多器官衰竭至关重要，该研究为转化医学带来全球性影响。

加拿大成为全球首个允许仿制Ozempic上市的主要市场，诺和诺德(Novo Nordisk)在加拿大的市场保护于2026年1月4日到期，六家制药公司已申请生产司美格鲁肽(semaglutide)仿制药，预计到2030年代初全球减肥和糖尿病药物市场需求将超过每年1500亿美元，加拿大有望成为全球仿制药竞争的试验场，多家公司正加速布局，包括艾伯塔省应用药物创新公司(API)与意大利Steriline合作建设先进生产线，以及Vimy Pharma等新创企业试图打造加拿大本土生产的仿制药，同时诺和诺德和礼来公司(Eli Lilly)也在开发新剂型和新适应症以应对竞争，这场竞争不仅将影响药品价格和可及性，还可能重塑全球制药行业格局。

本报告深入分析2026年制药行业并购趋势，指出企业正从单纯获取知识产权转向能力建设战略，重点关注放射性药物、GLP-1类药物和抗体药物偶联物领域的垂直整合与生产控制。随着生物制品复杂度提升和供应链脆弱性凸显，确保同位素等稀缺原料供应和无菌灌装能力成为战略重点。并购交易结构更倾向于许可协议而非完全收购，基于里程碑的付款方式占比达95%，有效降低下行风险。同时，与中国企业的合作显著增加，既获取世界级肿瘤学研发管线又管理地缘政治风险，AI在并购中的应用也大幅增长，三分之一的交易方系统性部署这些工具以增强情报分析和加速整合效率，这种以战略为导向的并购方法对在竞争日益激烈的环境中取得成功至关重要。

本研究主题聚焦天然产物与计算机辅助药物发现（CADD）技术在热带疾病治疗中的创新整合，旨在通过虚拟筛选、分子建模和机器学习加速药物开发进程。研究重点涵盖利用病原体基因组学鉴定新型可成药靶点、构建天然产物专用AI预测模型、解析多靶点协同作用机制等关键环节，特别针对被忽视的热带疾病开发能克服耐药性且符合全球健康优先事项的疗法，要求所有成果必须经过实验或临床验证以确保科学严谨性，从而填补传统天然产物提取复杂性与计算工具适配性之间的鸿沟。

普华永道在美国旧金山摩根大通医疗保健会议上发布深度行业分析，探讨未来五至十年健康领域的增长前景。PwC美国健康行业负责人Glenn Hunzinger与默克公司企业开发主管Sunil Patel及花旗集团全球医疗投资银行主管Sumit Khedekar深入讨论了制药行业发展趋势，涵盖科学创新驱动力、资本配置策略与风险管理等核心议题。专家指出肿瘤学、免疫学和神经科学等领域存在巨大未满足需求，人工智能正全面影响研发到患者获取的全流程，诊断技术特别是血液癌症检测快速发展，中国已成为全球重要创新来源地，早期科学参与和全球协作将成为行业增长的关键引擎，发展中市场创新获取将重塑全球健康格局。

本文详细阐述了美国退伍军人事务部研究人员如何从吉拉毒蜥毒液中发现关键分子exendin-4，进而推动糖尿病和体重管理药物革命的历程。20世纪90年代初，约翰·恩格博士在布朗克斯退伍军人事务医疗中心研究中分离出这种与人体GLP-1激素结构相似但更稳定的肽分子，克服了天然GLP-1两分钟即降解的局限性；这一发现催生了Byetta、Victoza、Ozempic等系列药物，不仅革新了2型糖尿病治疗，更意外展现出显著减重、降低心血管事件及改善代谢性肝病等多重功效，预计到本十年末将有9%的美国人口使用GLP-1类药物，被美国国会认定为21世纪最具影响力的医疗突破之一，彰显了退伍军人事务部百年研究对全球医疗发展的深远贡献。