英国国家健康与护理卓越研究所（Nice）拒绝推荐两种新阿尔茨海默病药物在英格兰NHS中常规使用。尽管这对一些受痴呆症影响的家庭来说令人失望，但这一决定反映了一种谨慎且基于证据的方法，旨在保护患者和公共资金。
受到质疑的这两种药物——由卫材（Eisai）制造的lecanemab和由礼来（Eli Lilly）制造的donanemab——已经引起了极大的关注，被媒体誉为“突破性”治疗和“奇迹”药物。然而，Nice有长期严格审查新痴呆药物的历史，并且正如之前的案例一样，它对这些药物实际带来的益处提出了重要问题。
主要声称是，这些药物可以将早期阿尔茨海默病的进展延缓大约四到六个月。这并非无足轻重——但也并非如某些头条所暗示的那样具有戏剧性的转变。
同样重要的是要区分临床试验结果与治疗在日常护理中的表现。试验条件是受控且选择性的，而NHS则需要照顾更为广泛的患者群体。
Lecanemab和donanemab被誉为“突破性”治疗和“奇迹”药物（Getty/iStock）
还需要考虑其他因素。这些药物存在风险——包括可能导致脑肿胀和出血——并且需要进行侵入性测试，例如腰椎穿刺或定期脑扫描，在治疗前后都需要进行。输液也必须在医院内持续数月完成。对于一些患者而言，这种负担可能超过其适度的益处。
另一个问题是，我们还不知道这些益处在18个月的试验期之后是否能够持续。Nice必须基于长期预测做出决策，使用诸如质量调整生命年等成熟工具来权衡健康收益与对NHS的成本。这些决策通常涉及复杂的模型，合理的人可能会对证据做出不同的解读。
成本也是一个重要因素。在美国，这些药物每年每名患者的费用高达25,000英镑。尽管公司可以向NHS提供折扣，但Nice仍需考虑同样的资金是否可以在卫生系统的其他地方发挥更大作用。
在这种情况下，Nice得出结论认为，新的阿尔茨海默病治疗的益处仍然太小，无法在当前价格点上证明额外成本的合理性——这一决定得到了一些专家的支持。
诺丁汉大学痴呆症研究教授Tom Dening形容这些益处为“微乎其微”，并警告说它们可能会分散人们对其他重点的注意力，例如为已经患有痴呆症的人提供良好的护理和支持。
激烈争论
尽管如此，这场辩论变得激烈起来。一些制药公司辩称，英国的系统存在缺陷，即使免费提供他们的药物也不足以获得批准。但这误解了Nice的工作方式。评估全面成本——不仅仅是药物成本，还包括扫描、输液和监测的费用——不是缺陷，而是负责任决策的一部分。
这让人联想到2000年代初的争议，当时公司试图公开施压让Nice改变其决定。然而，历史表明，这种策略很少奏效。部长们一直支持Nice的独立性，该机构的记录显示，只要有证据支持使用，即便非常昂贵的药物，它通常会说“是”——或者至少在某些条件下说是。
目前的决定仍属“最终草案”。两家公司都有至7月3日的时间提出评论或上诉。2007年，卫材曾将Nice告上法庭——并败诉。这次更有可能上诉。
理解Nice决策背后的原则有助于将这一结果置于背景之中。这些决定并非轻易作出。它们反映了证据、风险、成本和患者利益之间的谨慎平衡——并且至关重要的是，承诺公平地使用NHS资源。
保罗·阿特金森是利物浦大学健康与医学史高级研究员。
萨莉·谢尔德是利物浦大学医学史主席教授。
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