科罗拉多州的医生们帮助研究了一种新的治疗方案，该方案“立即”改变了医生对儿童白血病的治疗方法，并为年轻患者提供了数十年来的首次长期生存和健康提升。
“这几十年才发生一次，”科罗拉多儿童医院的利亚·戈尔博士说。戈尔是本月早些时候发表的一篇论文的共同作者，该论文描述了这种治疗的效果。
“我们现在已经将这一结果推进到大多数患有这种类型白血病的儿童将有96%的治愈率，”她说。
这项突破性成果被称为blinatumomab，是一种免疫疗法药物，通过28天的静脉滴注给药。（戈尔说，她的一位病人在接受治疗时还背着装有药物的背包冲沙丘。）
这种治疗教会免疫系统识别并摧毁白血病细胞，这些细胞通常对身体的疾病抗争T细胞来说是隐形的。其成功不仅提高了生存率，还减少了对化疗等有毒治疗的需求，这些治疗可能会对战胜疾病的越来越多的患者产生改变生活的负面影响。
十多年来，研究人员在戈尔团队的带领下，一直在研究这种药物对B细胞急性淋巴细胞白血病的影响。这种疾病每年影响约5,000名美国儿童。今年夏天，一个监督委员会开始分析最新研究的早期数据。该研究考察了blinatumomab对1至10岁新确诊患者的疗效。
一些研究中的儿童没有接受blinatumomab，以便研究人员可以评估它是否比标准的化疗方法更有效。化疗方法旨在杀死体内所有快速生长的细胞——不仅仅是癌细胞。
委员会分析的数据表明，接受新治疗的患者比他们的同龄人表现得更好，研究人员认为继续不给任何研究对象用药将是不道德的。
戈尔说，这是自20世纪70年代初以来该领域的最大进展。
因此，治疗这种常见类型的白血病的医生已经开始将新的治疗方案纳入他们的治疗策略中。这从根本上重新调整了50年前通常是致命的疾病的既定护理标准。
今年早些时候发表的一项类似研究表明，这种药物对成人白血病也有希望。
“对于这个领域，真的没有什么比97%的治愈率更好的了，”克利夫兰诊所白血病和髓系疾病项目医生约翰·莫利纳博士说。他也研究过B细胞急性淋巴细胞白血病。“……这是极其重要的，因为大多数白血病患者最终会因复发而死亡。
“如果我们能够在一开始就治愈患者，我们就可以大幅降低复发风险。”
不仅如此，blinatumomab的使用还将改善从白血病康复的儿童的整体生活质量。虽然过去几十年儿科白血病的生存率有所提高，但之前的治疗方法往往会对儿童的健康造成长期影响，从骨质疏松和髋关节或膝关节置换到神经问题。
“如果我有一个3岁的孩子正在接受（急性淋巴细胞白血病）治疗，并且出现了终生的毒性和副作用，我们可能在谈论80年的影响，”戈尔说。
但blinatumomab意味着更少的化疗和其他强化治疗，这反过来又会减少战胜白血病的长期代价。
“这是一个巨大的胜利，”她说。
由于生存率和治疗已经取得了很大进步，莫利纳说，研究人员和提供者曾怀疑他们是否接近了以化疗为主导的现行治疗方案的极限。
但这些发现打破了这一极限。
戈尔说，blinatumomab最初是由德国研究人员发现的。2011年，研究人员开始在复发白血病的儿童中研究这种药物。戈尔是2011年研究的北美首席研究员，她说儿童医院是试验的主要医院之一。
此后，提供者在治疗过程中越来越早地引入了这种药物，最终在今年早些时候发表了研究结果。
食品和药物管理局于2017年授权使用blinatumomab，莫利纳说。鉴于最新的结果，FDA现在已授权将其作为新患者的前线治疗。
blinatumomab训练免疫系统的T细胞识别白血病细胞上的特定蛋白，也可以用于具有相同蛋白的其他形式的白血病。
“这是未来的趋势，”莫利纳说。“我们将在治疗早期更多地使用免疫疗法，希望减少复发的患者数量。”
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