在过去的20年里，珍妮特·埃德蒙森一直在为患有罕见神经系统疾病且无已知治疗方法或治愈手段的患者运营支持小组。埃德蒙森说，这些患者最想知道的是“他们什么时候能治好我？”
能够给这些患者及其家庭带来希望的医学突破通常是大学学术研究人员的工作成果。然而，今年1月，特朗普政府下的国立卫生研究院（NIH）发布了一项指令，旨在减少许多使这些研究成为可能的基本费用。尽管一名法官已经暂停了这一政策，但科学家和倡导者表示，对关键研究的威胁依然存在。
埃德蒙森负责CurePSP的支持小组，这是一个致力于帮助患有进行性核上性麻痹（PSP）患者的非营利倡导组织。PSP是一种致命的神经退行性疾病，也被称为非典型帕金森病，影响约3万名美国人。这种疾病会在诊断后的五到七年内剥夺患者的说话、阅读、进食和吞咽能力。
这种疾病在某些方面类似于肌萎缩侧索硬化症（ALS），即卢·格里克病，后者影响的人数也大致相同。
9月，加州大学旧金山分校（UCSF）宣布了一项首次针对PSP的临床药物试验。然而，由于该指令将NIH研究资助的间接成本上限定为15%，这项试验的未来变得不确定。
根据NIH的政策声明，“确保尽可能多的资金用于直接科学研究成本而非行政管理费用是非常重要的。”
临床试验的直接成本可能包括研究人员的工资、患者护理和供应品成本——这些都是特定于项目的，并可以在拨款申请中单独列出。
间接成本则包括技术人员、拨款管理员、法律人员和清洁工，以及电力、实验室维护和保险——所有这些元素都是研究得以进行所必需的，但可能会与其他项目共享。
“我认为没有任何一所大学会认为问题已经解决了。” CurePSP的执行董事克里斯托弗·迪亚兹说，他的组织正在帮助招募PSP药物试验的患者。4月4日，一名联邦法官对限制间接成本的努力发出了永久禁令，特朗普政府表示将提出上诉。
对迪亚兹来说，这是个好消息，但不确定性仍然存在。“我认为没有任何一所大学会认为问题已经解决了，”他说。
“虽然我们很高兴看到永久禁令，但我们也很清楚，关于这个问题的法律辩论很可能会继续，而随着辩论的继续，环境的不稳定性也会持续，”罕见疾病生命基金会的政策、倡导和患者参与首席官安妮·肯尼迪说。
为什么间接成本对医学研究至关重要
大多数疾病专家都位于大学或学术研究中心，加州大学旧金山分校记忆与衰老中心的PSP临床试验的主要研究员亚当·博克瑟博士说。
“从事生物医学研究的大学和学术研究中心维持运转的方式，实际上是通过从我们的拨款中收取间接费用来实现的，”博克瑟说。
在神经退行性疾病的情况下，迪亚兹说，间接成本的资金支付了脑库的费用，这些脑库可以容纳多达80人的大脑样本。“这些都是硬性成本，”肯尼迪说。“必须支付。”
如果大学无法支付电费或保留管理人员来处理财务、分配资金和管理任何潜在的法律问题，“那么我们就很难做任何事情，”博克瑟说。
他说，为了使PSP试验运行，需要全国至少50个机构来招募患者并管理药物。许多这些机构资源有限，依赖加州大学旧金山分校的帮助来支付间接成本。
“所有这些较小的站点会发生什么？”博克瑟说。“它们依靠我们提供的资金勉强运作，然后你再拿走一大部分。”
“因此，现在学术研究人员、专家、创新者不得不决定他们要削减哪些部分，以及他们是否有能力继续进行这项研究，”肯尼迪说。
在大型大学覆盖间接成本还可以实现资源共享和减少重复，包括使用相同的人力资源、法律顾问和建筑及维护人员，肯尼迪说。
“这样他们可以更多地关注罕见疾病，并拥有更多的专家了解你的疾病，”肯尼迪补充说，在某些情况下，全国范围内这样的专家可能不到十几人。
关于间接成本的争论
批评高间接成本的人指责一些大学浪费甚至滥用资金，或者缺乏透明度。特朗普政府估计，限制间接成本每年可节省40亿美元，占NIH每年350亿美元拨款预算的一部分。一些机构的间接成本平均约为30%，有些甚至超过50%。
限制间接成本会给机构带来额外的资金难题。私人慈善机构的拨款通常规模较小，大学必须依赖联邦拨款来覆盖间接成本，以便接受私人拨款，博克瑟说。
“事实上，NIH支付较高的间接成本使得那些慈善组织和私人基金会能够以较低的间接成本参与进来，”肯尼迪说。
一些批评者认为，大型大学的捐赠基金应该用于覆盖间接成本。然而，这并不是一个万无一失的解决方案；许多非常春藤联盟大学没有足够的捐赠基金来覆盖间接成本，迪亚兹说。此外，捐赠者经常指定捐赠基金的具体用途，这意味着大学必须严格遵守规则。
“捐赠基金的目的是产生收入以维持研究，但从概念上讲是永远的。所以它不是一个在危机时刻可以随意动用的大储备，”迪亚兹解释说。
美国医学院协会主席大卫·斯科顿在接受PBS News Hour采访时说，私人基金会的操作规则与联邦政府不同，允许他们将某些成本标记为直接成本。斯科顿和博克瑟都说，行业赞助的拨款支付的间接成本比NIH拨款更高，而联邦拨款实际上并没有完全覆盖临床试验的所有直接成本。
博克瑟说，这时大型一级研究型大学的捐赠基金就可以发挥关键作用，因为可以用它来弥补差额。
患者和未来创新的利害关系
二十五年前，珍妮特·埃德蒙森的丈夫查尔斯被诊断出患有皮质基底综合征（CBS）。查尔斯是一名成功的企业家，也是员工所有权运动的一部分，当时他45岁。
“我们会参与任何研究。我们会做任何事情，”埃德蒙森说，但当时没有任何可用的研究。
他们在一起度过了两个美好的年头，但查尔斯在诊断后五年去世，埃德蒙森说。“如果那两个不错的年头能变成三四年——仅仅多几年与你爱的人在一起就会非常棒。”
延长人们的生命正是PSP试验的目标，从那里科学家们可以进一步扩展他们的研究，博克瑟说。
PSP研究可能对其他非典型帕金森病有益，博克瑟说，包括CBS和多系统萎缩，以及阿尔茨海默病患者，后者往往是这些疾病的潜在病理。
一种潜在的成本节约和突破性的方法在于PSP试验的新平台方法，这种方法允许研究人员同时测试多种药物，即使其中一种失败也能继续研究，迪亚兹说。只有25%的参与者接受安慰剂，这使其更具伦理性，他补充说。平台研究多年来已在癌症和传染病试验中使用，并在ALS患者的HEALEY平台试验中取得成功。
“我认为当前政府非常关注效率和财政效率。这是一种更有效的临床试验方式，”博克瑟说。“它节省了时间、金钱和参与者，比传统方法更有效。”
“它激励公司，也有助于商业，”他补充说。
肯尼迪说，延迟的临床试验会危及人们的生命并阻碍研究。
“即使这种延迟只持续六个月或十二个月，许多人可能会在这段时间内去世，具体取决于他们患有的疾病，”她说。
学术研究中心的管道通常始于基层组织向刚刚开始其医疗职业生涯的博士后学生提供小额拨款，迪亚兹说。几年后，研究人员可以申请更大的NIH拨款。
“一旦NIH开始资助这项投资，我认为这才真正变得重要起来，”肯尼迪说。
“如果你取消间接成本，基本上就停止了科学进程，”他说。
一位早期职业研究人员，已经工作了12到15年，终于可以自己经营实验室，依赖间接成本来建立实验室，迪亚兹说。“如果你取消间接成本，基本上就停止了科学进程，”他说。
但研究人员和倡导者表示，受影响最大的将是患病的人及其亲人。
“我认为任何影响这项研究的事情都是对美国人的打击。对我个人的打击。对我支持群体的打击，”埃德蒙森说。目前对于这些疾病患者的药物试验是一个生死攸关的问题，她补充说。
在过去的20年里，领导并参与了50多次临床试验后，博克瑟说有人建议他转行——但他并不准备这样做，即使面临最新的不确定性。
“我觉得我对我的患者和他们的家人有责任去做一些事情。如果我们不做，谁来做呢？”
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