实验性药片为致命胰腺癌带来新希望Experimental pill promises new hope for deadly pancreatic cancer

环球医讯 / 创新药物来源:www.ky3.com美国 - 英语2026-08-20 07:00:01 - 阅读时长4分钟 - 1731字
一项突破性研究显示,实验性药物daraxonrasib可显著延长晚期胰腺癌患者生存期。该药将患者中位生存期从化疗的6.7个月延长至13.2个月,几乎翻倍且副作用更少。药物通过阻断90%以上胰腺癌病例中促进肿瘤生长的KRAS突变蛋白起作用,这一靶点曾被视为"不可成药"数十年。美国食品药品监督管理局正加快审查并启动"扩大准入"计划,肿瘤学家已收到大量患者申请。专家认为这可能成为转移性胰腺癌治疗新标准,并有望为五年生存率仅13%的致命疾病带来治疗突破,同时研究人员正探索该药在疾病早期的应用潜力。
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实验性药片为致命胰腺癌带来新希望

华盛顿(美联社)——研究人员周日报告称,一种新型药片帮助晚期胰腺癌患者延长了寿命,这为这种最致命癌症之一带来了长期急需的更好治疗方法的希望。

"虽然不能治愈癌症,但这是一大进步,"帮助领导这项研究的加州大学洛杉矶分校的Zev Wainberg博士说。

这种药物名为daraxonrasib,它阻断了一种突变蛋白,这种蛋白在90%以上的胰腺癌病例中促进了肿瘤生长——这个靶点几十年来一直难以治疗。

资料照片——这是一张未注明日期的显微镜图像,由南加州大学通过美国国立卫生研究院提供,显示胰腺癌细胞(蓝色为细胞核)在红色膜包裹下呈球状生长。

在一项研究中,500名转移性(即扩散性)癌症已不再对先前治疗产生反应的患者被随机分配服用实验药物或更多化疗。结果显示,每日服用的药片几乎使生存时间翻倍,且严重副作用更少。研究结果发表在《新英格兰医学杂志》上,并于周日在芝加哥举行的美国临床肿瘤学会会议上公布。

服用daraxonrasib的患者中位生存期为13.2个月,而接受化疗的患者为6.7个月。Wainberg表示,虽然这看似只是一个小小的改进,但它标志着第一种显示出比化疗有显著优势的药物。

"在治疗胰腺癌16年后,当我第一次看到研究结果时,我实际上开始哭了,"未参与该研究的亚利桑那大学癌症中心的Rachna Shroff博士在ASCO会议上表示。她被"患者坚持使用这种治疗,因为它为他们提供了持久而有意义的益处"所震撼。

药片的效果最终会减弱,但接受者使用它的时间比对照组接受化疗的时间长得多,随着肿瘤缩小,他们报告疼痛减轻,生活质量更好。在数据分析后,许多人仍在使用这种药物,Wainberg表示,这意味着随着研究人员继续跟踪他们,生存差距可能会扩大。

达纳-法伯癌症研究所的Brian Wolpin博士周日公布了这些发现。他表示,这种药物应该成为"新的护理标准",用于先前治疗过的转移性胰腺癌,并补充说,研究人员还将探索在疾病早期使用它,包括观察肿瘤缩小是否能让更多患者符合手术条件。

他说,最可能影响药片使用的副作用是可能严重的皮疹和口腔溃疡。

制造商Revolution Medicines资助了这项研究,美国食品药品监督管理局计划加快对这种药物的审查。同时,该机构允许对符合某些条件的患者进行所谓的"扩大准入"使用这种实验性药物。当美国前参议员Ben Sasse在"60分钟"节目中描述他在服用这种药物时疼痛减轻的情况后,这种药物引起了公众关注。随着特殊准入计划的启动,肿瘤学家们正收到大量请求。

胰腺癌是最致命的癌症之一,很大程度上是因为在它开始扩散到其他器官之前很难被发现。美国癌症协会估计,今年美国将有约67,000例新病例被诊断,超过52,000人将死于这种疾病。五年总体生存率为13%。

与其他从多种化疗替代方案中受益的癌症不同,胰腺癌一直更难应对。

未参与这项新研究的癌症专家表示乐观,认为这可能是寻求新选择的转折点,目前有数十种实验性药物正在开发中。

这种新药物针对通常调节细胞生长的RAS基因家族的突变。所谓的KRAS突变在推动胰腺癌方面尤为重要。但由于一种结构使得药物难以附着在突变蛋白上,这种癌症驱动因素长期以来被认为是"不可成药的"。

Revolution Medicines的药物使用基本上是一种分子胶来与多种KRAS亚型结合。Wainberg表示,研究人员接下来将探究这种药物是否在某些亚型中效果更好。

"这种药物将改变胰腺癌治疗,"未参与研究的弗雷德·哈钦森癌症中心的Andrew Coveler博士说。

"这种药物的工作方式截然不同,"他说。

Wainberg表示,其他正在开发的药物针对特定的KRAS亚型。处于早期测试阶段的其他方法包括疫苗,旨在通过教导免疫系统识别突变蛋白来预防胰腺癌手术后的复发。


美联社健康与科学部门获得霍华德·休斯医学研究所科学教育部和罗伯特·伍德·约翰逊基金会的支持。美联社对所有内容负全部责任。

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