Ameet Patel医生讨论了如何扩大CAR-T细胞疗法和双特异性抗体疗法的应用，以改善治疗可及性并可能治愈多发性骨髓瘤。
多发性骨髓瘤曾经被认为是一种无法治愈的诊断，但佛罗里达癌症专家与研究所(Florida Cancer Specialists & Research Institute)的Ameet Patel医生解释说，现代疗法现在为患者提供了潜在治愈的希望。在佛罗里达州坦帕市(Tampa, Florida)最近举行的以"开创肿瘤学护理的下一个时代"为主题的基于价值的医学研究所(Institute for Value-Based Medicine®)活动上，Patel参与了"扩大创新：在多发性骨髓瘤中提供靶向疗法、CAR-T和双特异性抗体"的关键小组讨论。
在这次与《美国管理式医疗杂志》(The American Journal of Managed Care®)的采访中，Patel探讨了提供像嵌合抗原受体(CAR) T细胞疗法和双特异性抗体等先进疗法的实用性。他详细介绍了指导住院和门诊治疗选择的因素，解决了机构在实施这些治疗时遇到的重大运营和财务挑战，并分享了确保支付方批准和确保所有患者公平获得这些救命创新的关键策略。他的见解为应对多发性骨髓瘤护理的快速变化格局提供了全面的路线图。
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AJMC：为了提供背景，您能简要比较一下多发性骨髓瘤的靶向疗法、双特异性抗体和嵌合抗原受体T细胞疗法在疗效和安全性方面的特点吗？
Patel：您说得对，我认为这体现了多发性骨髓瘤领域的创新程度。当我还在培训时，我们谈论多发性骨髓瘤是一种无法治愈的疾病，但现在我们有了细胞疗法，经过长期随访，证明患者实际上可以通过其中一些疗法得到治愈。
靶向疗法，与细胞疗法相区别，是我们以慢性或管理方式使用的口服或免疫药物结合物，用于使人们的疾病处于缓解状态，而在CAR-T细胞疗法中，例如，我们谈论的是在淋巴清除化疗后给患者输注，以消除某人体内任何残留或活跃的多发性骨髓瘤细胞。
我们发现有很大比例的患者实际上得到了长期治愈，不再需要任何慢性治疗，这与我们在多发性骨髓瘤中习惯的情况完全不同。这与双特异性抗体疗法或T细胞衔接器形成对比，在后者中，与CAR-T细胞疗法类似，我们利用T细胞来攻击多发性骨髓瘤细胞。相反，我们使用一种药物来随时间输注这些疗法。在分级输注中，患者体内的这些T细胞变得更加活跃以消除多发性骨髓瘤细胞，我们也看到了很好的疗效。
AJMC：哪些治疗方法最适合住院与门诊治疗，指导这一决策的因素是什么？
Patel：最终，这取决于患者的物流和可及性。在CAR-T细胞疗法中，我们输注这些CAR-T细胞时预期可能会有毒性，需要住院治疗。由于患者可能出现的不良反应严重性，靠近医院非常重要，但总的来说，如果这些不良反应确实可以管理，并且患者能够在提供者和细胞治疗团队的密切观察下度过这些阶段，我们发现很多患者不再需要针对骨髓瘤的任何进一步慢性治疗。
这非常适合住院和门诊治疗的混合方法，患者可以在门诊接受治疗。他们受到非常密切的监测。可能涉及远程监测系统。如有必要，可以根据症状或实验室参数，决定在医院环境中管理这些不良反应。
这与双特异性抗体疗法形成对比。在很大程度上，患者在完成诱导阶段后，能够以门诊方式管理大部分治疗。对于双特异性抗体，在患者最初的几次剂量中，人们可能会经历免疫激活，如细胞因子释放综合征或神经毒性。出于这些原因，通常根据药品说明书或试验指示，患者需要很短时间的住院。
因此，这是一个在患者和提供者层面的对话，以决定对患者来说在物流上更可行的是什么，以及什么最能反映他们的生活质量和护理目标。
AJMC：机构在扩大先进疗法应用时面临哪些运营和财务挑战？例如，人员配备或治疗成本？
Patel：双特异性抗体疗法，在处理运营方面，需要一个专门的团队来跟踪这些患者。教育是关键，因此要确保这些患者在家中也有适当的支持，以防不良反应确实发生。它需要提供者24小时的支持，以便患者能够安全地完成这些类型的疗法。
幸运的是，接受双特异性抗体疗法的许多患者在正确的运营基础设施下往往表现相当好，而在CAR-T细胞疗法中，由于治疗前两周可能出现的不良反应的急性程度，您需要一个更加专门的系统。
尽管许多患者最初可以每天非常密切地在门诊接受随访，但有些人需要靠近医院环境，以确保他们的症状能够得到很好的管理。这需要专门的住院和门诊团队进行协作。
AJMC：哪些策略已被证明对获得这些疗法的支付方批准有效，机构如何确保所有患者都能公平获得治疗？
Patel：在谈到支付方部分时，我总是建议从讨论和教育开始。社区内的需求是什么，我们如何最好地帮助患者？
从财务角度来看，对诊所和机构来说，重要的是决定提供这种疗法是否是患者高度未满足需求的领域。基于这一共识，就有机会在当地实施和提供这些创新疗法。
现在，关于CAR-T细胞疗法的评论，这是一个快速发展的领域，我们发现这在社区环境中越来越可行。这不仅需要认证的基础，还需要与支付方进行持续对话，以确保达到适当的质量标准，并且可以投资基础设施以安全地提供这些疗法。
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