费城和波士顿--(商业电讯社)--2026年5月4日--
Latus Bio, Inc.（简称Latus）是一家致力于为更广泛患者群体开发可扩展基因疗法的生物科技公司，今日宣布完成9700万美元A轮融资，以支持其创新治疗管线。此轮融资包括由8VC领投的4300万美元扩展轮，现有投资者DCVC Bio、BioAdvance、本杰明·富兰克林技术合作伙伴、Modi Ventures、Gaingels和Hatch BioFund也参与其中。韩国开发银行和Helen's Pink Sky基金会作为新投资者加入。
融资所得预计用于支持公司运营直至关键里程碑达成，包括公司两项最先进计划的初步临床数据产出。这些计划包括针对亨廷顿病的LTS-201和针对2型晚发性婴儿神经元蜡样脂褐质沉积症（CLN2病）的LTS-101。融资所得还将推动公司利用其专有的AAV发现平台推进更多临床前项目。
Latus Bio首席执行官P. Peter Ghoroghchian医学博士、哲学博士表示："此次融资在基因治疗领域资本环境高度选择性的背景下完成，支持了我们临床管线的推进以及将基因治疗扩展至影响更多患者的更大范围疾病的策略。通过将专有和工程化AAV衣壳与最佳临床递送途径相结合，我们的目标是在低剂量下实现稳健的细胞和组织特异性转导，我们认为这对提高安全性、有效性、可制造性和降低成本至关重要。这种方法为开发针对多种服务不足且存在重大未满足需求的适应症的疗法提供了一个可重复的模式。我们正在推进LTS-201，使其进入针对亨廷顿病的首次人体研究，这是我们迈向大范围罕见中枢神经系统疾病适应症的第一步。同时，针对CLN2病的LTS-101将通过研究者发起的试验，于2026年底推进至初步临床数据阶段。"
8VC合伙人Francisco Gimenez表示："投资者对此次融资的支持反映了他们对Latus差异化且可扩展的基因治疗方法的信心。公司专注于大范围罕见和更广泛中枢神经系统适应症的战略，结合其创新的衣壳工程和基于临床的递送方法，使其能够解决长期存在的基因治疗获取限制。我们相信，这一整合平台有潜力在多个项目中支持可重复的临床成功，在亨廷顿病领域实现重大商业突破。当与LTS-101的短期验证相结合时，公司有明确的路径扩展到更普遍的疾病人群。"
Latus专注于将基因治疗扩展到大范围罕见和非罕见疾病，这些疾病共同影响着全球数百万患者。公司的方法将专有和工程化AAV衣壳与最佳临床给药途径相结合，以实现行业内最低剂量的高效递送。整体设计旨在支持可扩展性，使基因治疗的应用范围超出传统的超罕见疾病领域。除中枢神经系统疾病外，公司还通过其整合发现引擎推进衣壳变体，这些变体在肾脏、眼睛、心脏和肌肉疾病方面具有潜在应用。
LTS-201是Latus首个大范围罕见中枢神经系统疾病项目，是一种旨在敲低MSH3的实验性AAV基因疗法，而MSH3是亨廷顿病中体细胞不稳定性的基础过程的驱动因素。LTS-201计划于2026年第三季度提交新药临床试验申请（IND）。临床前数据已证明对大脑深部中等棘状神经元的前所未有的靶向能力，支持单次给药即可实现持久治疗效益的潜力。
针对CLN2病（一种罕见且致命的神经退行性疾病）的LTS-101已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的IND批准，以及孤儿药认定、罕见儿科疾病认定和快速通道认定。首次人体研究者发起的试验预计将于2026年第三季度启动，初步安全、生物标志物和临床结果预计将于年底前获得。本研究的数据预计将进一步指导其他大范围罕见疾病的后续项目，并使扩展到更广泛患者群体成为可能。
公司由一支在基因治疗和中枢神经系统药物开发方面拥有深厚专业知识的生物科技和制药行业领导者组成的富有经验的团队领导；公司得到资深董事会和杰出科学顾问委员会的支持。Latus计划寻求战略合作伙伴关系，以进一步扩展其发现和开发新型衣壳变体的平台，并解决非核心和非中枢神经系统适应症。
关于Latus Bio
Latus是一家致力于通过创新和可扩展的基因疗法解决毁灭性中枢神经系统和外周疾病的生物科技公司。公司正在推进基于具有高效力和特异性的新型AAV衣壳变体的广泛治疗管线。Latus拥有一支多元化的团队，包括富有远见的科学家、经验丰富的临床医生和行业领先的高管。公司在宾夕法尼亚州费城和马萨诸塞州波士顿海港区设有办公室。欲了解更多信息，请访问www.latusbio.com。
关于亨廷顿病
亨廷顿病是一种遗传性神经退行性疾病，在主要基因治疗市场影响超过10万名患者。它源于亨廷顿基因（HTT）中DNA重复序列的数十年扩张。受影响的患者发育正常，但随后会出现渐进性的认知、神经精神和运动变化，这些变化是由于突变HTT蛋白的积累所致，导致大脑深部（尾状核和壳核）中的中等棘状神经元以及大脑皮层中的投射神经元丧失。目前尚无获批的疾病修饰疗法。
关于LTS-201
LTS-201（AAV.DB3.miMSH3）是一种实验性AAV基因疗法候选药物，编码一种工程化微小RNA，旨在降低DNA修复酶MSH3的表达。其设计基于AAV-DB3——一种新型专有的AAV衣壳变体，在注入大脑深部后可靶向中枢神经系统中的中等棘状神经元和皮层投射神经元。单次低剂量注射LTS-201旨在降低这些细胞中MSH3的表达，显著减缓突变HTT中的体细胞重复扩张，并减缓或停止疾病进展。LTS-201旨在为亨廷顿病患者提供持久的益处，并有可能在任何神经外科中心便捷地进行给药。
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