利用真实世界证据为药物开发打造未来保障 - 创新药物

利用真实世界证据为药物开发打造未来保障Harnessing Real-World Evidence to Future-Proof Drug Development

环球医讯 / 创新药物来源：www.pharmtech.com美国 - 英语2025-10-24 04:30:52 - 阅读时长5分钟 - 2067字

本文深入探讨了真实世界证据在现代药物开发中的核心作用，阐明其如何成为制药企业确保药品安全、满足监管要求和加速新药研发的必备工具。文章系统分析了真实世界证据在上市后安全监测中的强制性应用，介绍了美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局等监管机构建立的数据基础设施，以及该证据如何推动以患者为中心的创新和个性化治疗发展。作者强调，优先发展真实世界证据的生成与分析能力不仅符合全球监管趋势，更能为开发高效、针对患者的定制化治疗提供关键洞见，在数据驱动的医药领域建立显著竞争优势。

核心要点

真实世界证据(RWE)对上市后安全监测至关重要，能揭示临床试验中未发现的副作用，现已成为药物警戒活动的常规组成部分。
美国食品药品监督管理局(FDA)和欧洲药品管理局(EMA)等监管机构正在建立基础设施以促进RWE整合，支持产品全生命周期的决策制定。
RWE通过整合患者体验数据支持以患者为中心的创新，助力适应性监管路径和个性化治疗。
优先进行RWE生成与分析符合全球监管要求，并为开发有效的、针对患者的定制化治疗提供洞见。

制药制造行业目前正经历一个由日益复杂的个性化医疗和严格监管审查定义的时代。对制造商而言，真实世界证据(RWE)已成为一项基础性、强制性的资产，它能提升药物安全性、简化监管合规流程，并加速未来药物开发路径。

RWE来源于真实世界数据(RWD)，这些数据基于从电子健康记录、医疗索赔和产品或疾病登记处等渠道收集的患者健康信息(1, 2)。RWE是关于药物产品使用、益处或风险的临床证据，通过对RWD的分析而获得(1,3)。成功将RWE整合到开发和制造协议中，可以同时维护产品完整性和监管优势。

RWE是否为药物生命周期的必备组成部分？

对制药制造商而言，RWE最直接且关键的应用在于监测上市后安全。药物产品的生命周期在进入市场后并未结束；相反，它会延续至获批之后，依靠患者使用数据来指导持续的安全测试(4)。

RWE是药物警戒活动的一部分(4,5)。制造商必须在整个产品上市期间收集RWE(4,5)。这一点至关重要，因为虽然副作用和适应症在临床试验中已被识别，但将药物面向更广泛人群使用往往会揭示额外的副作用，因为产品对个体的影响各不相同，特别是在临床试验的受控环境之外(4, 5)。尽管过去可能不需要收集RWE，但由于其带来的益处，如今它已成为行业标准(4,5)。

数据基础设施如何构建？

监管机构正在建立基础设施以促进RWE整合。在美国，FDA药品评价与研究中心(CDER)成立了真实世界证据创新中心(Center for Real-World Evidence Innovation, CCRI)，以协调和推进RWD与RWE在监管决策中的应用(1)。在欧洲，欧洲药品管理局(EMA)建议在决策中使用高质量RWD，并正在创建一个灵活框架，以在整个产品生命周期中快速获取和分析RWD(1,2)。制造商可用的资源包括EMA和药品监管机构负责人(Heads of Medicines Agencies)推出的公共电子RWD目录，这些目录有助于识别适合研究和评估研究方案的数据源(1, 2,6)。

此外，EMA的DARWIN EU（欧洲数据收集与真实世界查询网络）项目收集了欧洲约1.3亿患者的资料，提供关于药物安全性和有效性的及时可靠证据(7)。该项目旨在通过开展非干预性研究来响应科学委员会和国家主管机构的要求，目标是从2025年开始每年开展140项研究(7)。