轨道治疗公司(Orbital Therapeutics)是一家由阿尔尼拉姆制药公司(Alnylam Pharmaceuticals)长期负责人约翰·马拉加诺雷(John Maraganore)与来自斯坦福大学和Arch风险投资伙伴公司(Arch Venture Partners)的企业家们在三年前创立的RNA公司,该公司即将成为百时美施贵宝(BMS)的一部分。
百时美施贵宝同意支付15亿美元收购轨道治疗公司。通过此次收购,这家大型制药公司将获得多种实验性RNA药物,其中包括一种预计将于明年进入临床试验的自身免疫性疾病治疗药物。轨道治疗公司目前没有任何药物候选物在人体中进行过测试。
轨道治疗公司于2022年9月从基因编辑公司梁治疗公司(Beam Therapeutics)分拆出来。当时,该公司已经获得了生物技术巨头的支持:风险投资公司a16z(也称为安德森·霍洛维茨)和Arch风险投资伙伴公司都投资了该公司,尽管双方均未披露投资金额。七个月后,轨道治疗公司在生物技术融资低迷时期完成了由Arch领投的2.7亿美元A轮融资。
轨道治疗公司正在开发一个RNA平台,旨在用于自身免疫性疾病、癌症、疫苗和蛋白质治疗药物。其主要药物候选物OTX-201使用环状RNA编码一种靶向CD19的嵌合抗原受体(CAR),CD19是一种存在于B细胞上的蛋白质,与多种免疫学疾病相关。如果这种CAR疗法能在体内发挥作用,将比标准CAR治疗方法有所改进,后者需要科学家从人体中取出细胞,在实验室中进行改造,然后再将它们回输到体内。
许多科学家认为,环状RNA在某些应用中优于其天然形式线性RNA。虽然线性RNA容易在其暴露的末端断裂,但环状RNA在体内应该能持续更长时间。这一理念已经推动了多家近期成立的初创公司,包括旗舰先锋公司(Flagship Pioneering)的Laronde和麻省理工学院(MIT)分拆出来的Orna治疗公司(Orna Therapeutics)。轨道治疗公司正在使用环状RNA和线性RNA开发药物候选物。
轨道治疗公司首席执行官罗恩·菲利普(Ron Philip)在一份声明中表示:"自成立以来,轨道治疗公司在开发差异化RNA平台方面取得了重大进展,该平台旨在实现新一代RNA药物,能够触及更多组织、解决更多疾病并使更多患者受益。我们主要项目OTX-201的早期积极数据凸显了这种方法的强度以及我们整合RNA技术的潜力。我们致力于提供比当今复杂疗法更简单、更安全、更易获得的RNA药物治疗方案。"
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