马萨诸塞州列克星敦
2025年8月22日15:00（印度标准时间）
专注开发转化生长因子-β(TGF-ß)蛋白信号通路相关疾病疗法的临床阶段生物制药公司Keros Therapeutics, Inc.（以下简称Keros）今日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予其候选药物KER-065治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的孤儿药认定资格。
公司总裁兼首席执行官Jasbir S. Seehra表示："获得孤儿药认定资格凸显了DMD患者群体尚未满足的重大医疗需求。这一认定标志着Keros的重要里程碑，我们将推进KER-065进入针对DMD患者的2期临床试验阶段。"
FDA授予孤儿药认定资格的条件是：针对美国境内患者数量少于20万人的罕见疾病治疗药物。该认定可为研发方提供多项支持，包括合格临床试验的税收抵免、FDA申请费用的豁免或减免，以及获批后为期七年的市场独占权。
KER-065是一种新型配体陷阱药物，其核心结构由经改造的激活素IIA型和IIB型受体配体结合域融合人源抗体的Fc结构域构成。该药通过捕获肌抑素（myostatin）和激活素A（activin A）两种关键信号分子，阻断其经由激活素受体的信号传导，从而实现促进骨骼肌再生、增强肌肉力量与体积、降低体脂率、减少骨骼肌纤维化并改善骨强度的治疗目标。目前Keros正将该药开发用于神经肌肉疾病治疗，首个适应症聚焦DMD。
杜氏肌营养不良症(DMD)是最常见的肌营养不良症类型，其病因是编码dystrophin蛋白的基因突变导致该结构性蛋白缺失。dystrophin的缺失使肌纤维稳定性受损，逐步引发肌肉细胞损伤和死亡。肌细胞死亡后被纤维脂肪组织替代，导致进行性肌力丧失和功能障碍，最终引发运动能力丧失及呼吸、心肺并发症。在DMD患者中，心肌细胞会持续死亡并被瘢痕组织替代，这种心肌病最终导致心力衰竭——目前DMD患者的主要死亡原因。据美国国家罕见病组织估计，全球每3500名男婴中约有1例受该疾病影响。
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