欧洲药品管理局授予Spinogenix SPG601治疗脆性X综合征孤儿药认定
新闻由Spinogenix提供
2025年7月7日 美国东部时间上午8:30发布（北京时间7月7日20:30）
FXS是常见的遗传性孤独症
孤儿药认定为欧盟全体FXS患者提供创新疗法
洛杉矶，2025年7月7日 /PRNewswire/ -- Spinogenix公司（纳斯达克股票代码：SPGO）今日宣布，其治疗脆性X综合征（FXS）的候选药物SPG601已获得欧洲药品管理局（EMA）孤儿药认定（ODD）。FXS作为目前尚无获批疗法的罕见病，此认定将加速全球患者获得突破性治疗。
作为已知的孤独症病因，FXS是导致智力障碍的主要遗传性病因，源于FMR1基因沉默。该病可引发广泛致残症状，许多患者需要终身全天候照护。
SPG601通过作用于突触水平，靶向修复FXS已知的分子功能障碍，改善核心症状。该药物是首个作用于大电导钙激活钾（BK）通道的小分子激活剂，通过增强BK通道激活能力，修正与FXS核心症状相关的突触功能障碍。
"感谢EMA对FXS治疗重要性的认可，以及对我们创新药物SPG601研发和上市路径的支持，"Spinogenix创始人兼首席执行官Stella Sarraf博士表示，"在已获得美国FDA孤儿药和快速通道认定的基础上，此次EMA认定标志着我们为全球患者实现治疗可及的使命向前迈进关键一步。"
今年早些时候公布的II期随机双盲安慰剂对照交叉试验显示，SPG601在成年男性FXS患者中达成主要终点，显著降低了患者高频伽马脑电活动——这一关键生物标志物的异常会损害学习和记忆所需的正常脑电活动。
"目前FXS尚无获批疗法，孤儿药认定等监管突破对加速药物开发至关重要，"Spinogenix首席医学顾问Craig Erickson博士表示，"SPG601通过修复突触缺陷有望为患者群体带来根本性改善。"Erickson博士将在辛辛那提儿童医院举办的第8届脆性X家庭大会上展示II期试验结果。
孤儿药认定适用于欧盟患病率低于万分之五的危及生命或慢性衰弱疾病。获得认定的药物可享受10年市场独占期、研发支持及监管费用减免等政策优惠。
关于脆性X综合征
FXS是最常见的遗传性智力障碍病因，也是已知的孤独症诱因之一，全球约1/4000至5000男性和1/6000至8000女性受累。除智力障碍外，患者常伴随严重焦虑、社交回避、多动注意力缺陷、感觉过敏、攻击行为及发育性癫痫。美国直接医疗成本年超41亿美元。
关于Spinogenix
作为突触再生疗法的全球领导者，Spinogenix致力于通过修复突触功能障碍治疗神经退行性疾病。公司核心候选药物SPG601针对FXS突触缺陷，SPG302则通过促进谷氨酸能突触新生治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）、阿尔茨海默病和精神分裂症。公司已获FDA和EMA针对ALS及FXS的孤儿药认定，以及FXS适应症的FDA快速通道资格。
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