欧洲药品管理局（EMA）近日授予Spinogenix公司SPG601孤儿药资格认定，用于治疗全球尚无获批药物的脆性X综合征（FXS）。作为临床阶段生物制药企业，该公司致力于通过恢复突触功能改善患者生活质量。
FXS是已知的自闭症病因及最常见的遗传性智力障碍，由Fmr1基因沉默引发，可导致从重度焦虑到发育性癫痫的广泛症状，多数患者需终身全天候照护。SPG601作为首个作用于突触层面的BK通道激活剂，通过增强钙激活钾通道功能，直接纠正FXS核心病理机制。其Ⅱ期随机双盲安慰剂对照试验在成年男性患者中达成主要终点，显著降低高频γ波脑电活动——这是影响学习记忆能力的关键生物标志物。
Spinogenix首席执行官兼创始人Stella Sarraf博士表示："我们已获得FDA孤儿药及快速通道资格，此次EMA认定将加速全球患者获得治疗的进程。"首席医学顾问Craig Erickson博士指出，该药具有改善突触功能障碍的根本潜力，即将在辛辛那提儿童医院举行的脆性X家庭会议上公布试验结果。
孤儿药认定适用于欧盟患病率低于1/20000的危及生命或慢性疾病，可提供10年市场独占期、研发资助及监管费用减免。FXS作为影响全球约1/4000-5000男性及1/6000-8000女性的罕见病，其家庭年均医疗支出高达41亿美元。Spinogenix同步开发的SPG302正在探索通过促进谷氨酸能突触再生治疗阿尔茨海默病等神经退行性疾病。
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