美国制药行业利用人工智能加速药物开发

引言

将一种新药推向市场历来是一个漫长且昂贵的过程。从初始发现到FDA批准的端到端流程传统上需要约十年甚至更长时间——通常需要15至16年才能从发现走向上市，并耗费数十亿美元。此外，成功率极低：只有约8%的早期药物候选物最终能够成功上市，每种获批药物的平均研发成本超过28亿美元。这种漫长的周期延迟了患者获得救命疗法的时间，并推高了医疗成本。越来越多的人乐观地认为，人工智能（AI）可以通过优化制药研发管道的每个阶段来扭转这些趋势。事实上，早期证据表明AI能够将开发时间大致缩短一半，通过提高从药物发现、临床前测试到临床试验、监管审查甚至制造等环节的效率。

本报告全面审视了AI技术如何在美国美国减少药物开发时间线，重点关注管道各阶段的影响。我们将探讨AI在药物发现、临床前开发、临床试验和监管流程中的应用，并以最新统计数据和案例研究为支撑。值得注意的是，我们重点介绍了AI加速开发的真实案例，例如AI设计的分子以创纪录时间进入临床试验以及AI优化的临床试验。我们还探讨了在制药研发中部署AI所面临的局限性、风险和监管考量。目标是为IT专业人员和制药利益相关者提供一个清晰、技术导向的视角，了解AI如何重塑美国的药物开发以及这对上市时间意味着什么。所有主张均得到近期数据和权威来源的支持，包括科学出版物和美国监管机构（如FDA）的指导。

传统的药物开发时间线

开发一种新疗法传统上是一个多阶段过程，跨越多年。从高层次来看，该流程包括：药物发现（识别有前景的分子或生物制剂）、临床前测试（实验室和动物研究以评估安全性和机制）、临床试验（I-III期人体试验以确立安全性和有效性）以及监管审查（FDA评估和批准）。图1总结了传统方法下这些阶段的典型持续时间和成功率：

阶段|传统持续时间与成功率|关键活动

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发现与先导识别|约3-6年识别可行药物先导（靶点发现、化合物筛选、命中到先导）。淘汰率极高；数千种化合物可能只产生1个候选物。|基础研究、靶点验证、化学库高通量筛选、先导优化。

临床前开发|1-2年的体外和动物研究。进入临床前的化合物中仅有约1/10能够进入临床阶段。|体外检测（细胞模型）、体内动物测试毒性与药代动力学、试验生产规模扩大。

临床试验（I-III期）|平均6-8年人体试验（I期约2年，II期约3年，III期约3年）。累计成功率约10%（从I期到批准）。|I期：20-100名健康志愿者的安全性；II期：100-300名患者的疗效；III期：大规模（1000+患者）的疗效和安全性。

监管审查与批准|FDA审查、咨询委员会和最终批准（如成功）需0.5-2年。|新药申请（NDA）或生物制品许可申请（BLA）的准备和提交；FDA对所有安全/有效性数据的评估；制造质量检查。

图1. 传统药物开发阶段，含典型时间框架和成功率。 从实验室发现到FDA批准的药物通常需要**10-15年（或更长）**和无数次实验。漫长的临床试验阶段是主要瓶颈，消耗了总时间线的一半以上。每个步骤都充满风险——对于每10个进入人体试验的化合物，约有9个会在某个阶段失败。鉴于这一漫长且高风险的过程，任何能够压缩时间线或提高成功率的技术都备受关注。人工智能已成为领先的候选技术，在开发的各个阶段都有应用。下文将探讨AI如何在每个阶段应用，以加速药物上市进程。

AI在药物发现和早期开发中的应用

AI在药物发现阶段的应用迄今为止已展现出最显著的时间节省。传统上，发现一种新药物候选物是一个费力的假设驱动研究和试错测试的迭代过程。科学家可能需要筛选成千上万种化合物以找到几个"命中"，然后将这些优化为先导候选物——这一过程通常需要4-6年的化学和生物学工作。AI驱动的方法正从根本上改变这一点，通过算法更高效地搜索化学和基因组空间：

靶点识别： AI模型（包括基因组数据的机器学习和知识图谱）可以分析海量生物医学数据集，以发现新的药物靶点或疾病通路。例如，AI可以筛选组学数据，识别可能参与疾病的基因或蛋白质，这些可能被人工分析所忽略。这可以缩短决定"首先要针对什么"所需的时间。
虚拟筛选和分子设计： 与物理测试每种化合物不同，计算机模拟筛选使用AI算法（如深度学习或预测模型）评估数百万种化学结构对靶点的可能活性。这大大缩小了候选分子范围。高级AI技术如生成模型甚至可以提出具有所需特性的新型分子结构（这一过程称为从头药物设计）。

AI在发现方面影响的证据令人信服。值得注意的是，首批AI设计的药物候选物已以典型时间的一小部分进入人体试验。一个标志性例子是由初创公司Exscientia与住友制药合作开发的分子DSP-1181。使用AI驱动平台设计和优化该化合物，他们将DSP-1181（一种OCD疗法）从项目启动到临床试验的整个过程缩短至仅12个月——而正常情况下需要约5年。AI系统大幅减少了必须合成和测试的化合物数量，在仅探索350种化合物后就找到了有前景的候选物（通常需要约2,500种化合物）。这种效率提升（所需化合物减少85%）节省了大量时间和成本。同样，Insilico Medicine报告称使用AI识别了特发性肺纤维化的新型药物靶点并设计了先导分子，将其通过临床前测试推进到I期准备阶段不到18个月，成本仅为传统项目的10%。该分子（后来被称为ISM001-055）于2021年成功进入人体试验，并在2024年显示出积极的IIa期结果——这在肺纤维化研究中几乎是闻所未闻的速度。

AI还可以协助药物再利用，即识别可能治疗其他疾病的现有获批药物。在COVID-19大流行期间发生了一个引人注目的案例：2020年1月，BenevolentAI的AI模型仅用48小时就确定类风湿关节炎药物巴瑞替尼可能是治疗COVID-19的潜在疗法。这一AI驱动的假设（建议巴瑞替尼可以抑制病毒进入并控制炎症"细胞因子风暴"）于2020年2月发表在《柳叶刀》上。临床试验迅速证实了其益处，巴瑞替尼于2020年11月获得FDA紧急使用授权用于住院的COVID-19患者，并于2022年获得全面批准。这种再利用成功——从想法到授权疗法不到一年——展示了AI在发现方面的速度如何在危机中转化为实际影响。

除了更快地找到分子，AI还在提高早期药物候选物的质量，这可以防止后续的昂贵失败。通过从海量化学和生物数据中学习，AI模型可以在实验室制造前预测化合物的毒性、生物利用度或效力等特性。这意味着研究人员可以优先考虑更高概率的候选物，并更早地放弃有问题的候选物。事实上，早期统计数据表明，AI发现的化合物在初始试验中具有更高的成功率。截至2023年底，24种AI设计的分子已进入I期试验，21种成功通过I期（成功率约85-88%）。这几乎是历史I期成功率（约40-65%）的两倍。虽然样本仍然很小，但这暗示AI选择更好药物候选物的能力（例如，避免有毒或无效化合物）可能会转化为更高效的开发，减少失败。

总体而言，AI在发现阶段正将某些步骤的时间从数年缩短至数月。它通过自动化化学空间搜索、比人类单独工作更快地生成和评估想法，以及利用人类可能忽略的大数据中的模式来实现这一目标。从靶点识别到先导生成，AI充当了研究人员的倍增器。实际上，过去可能需要五年的药物发现项目，借助AI可能只需一两年就能获得可行的先导物——正如实际案例研究所证明的那样。这些在管道前端节省的时间随后为临床前和临床开发提供了更快的启动。

AI在临床前开发中的应用

在确定先导化合物后，必须在开始人体试验前进行严格的临床前测试。这一阶段通常涉及优化化合物特性并在实验室和动物研究中评估其安全性——这一过程可能需要数年。AI正在通过预测建模、自动化甚至替代某些传统实验来加速临床前开发：

计算机模拟毒理学和药理学： 临床前工作中最耗时的方面之一是评估化合物的安全性（毒性、致癌性等）和药代动力学（吸收、分布、代谢、排泄）。在化学结构和生物检测结果的大型数据集上训练的AI模型可以越来越准确地预测这些特性。例如，机器学习模型可以在进行数月动物测试前标记可能具有脱靶毒性或不良代谢特征的分子。通过及早筛选出不安全或不可行的候选物，AI有助于避免死胡同，并将资源集中在最有前景的化合物上。这通过不运行不必要的实验而节省了时间。
自动化实验（"循环实验室"）： AI还用于在迭代循环中指导实验室实验，有时称为"机器人科学家"或闭环优化。一个显著的例子是Genentech的AI驱动"循环实验室"平台，该平台基于实时实验结果不断优化其预测模型。该系统提出新的化合物变体进行测试，实验被运行（通常使用机器人进行高通量合成和筛选），结果反馈给AI模型，模型更新其预测以进行下一轮。这个循环可以快速找到优化的药物候选物。Genentech报告称，这种方法已显著缩短了发现和先导优化时间线，通过减少到达良好候选物所需的循环次数。本质上，AI正在使临床前研究过程更加迭代和数据驱动，而非纯粹的试错。
减少动物测试： 体内动物研究是经典瓶颈——它们缓慢、昂贵且存在伦理敏感性。AI与新型体外系统的进步正在实现虚拟或替代临床前模型。认识到这一潜力，美国监管机构已开始支持非动物方法。FDA现代化法案2.0（2022年）首次授权在药物开发中使用动物测试的替代方法，为更广泛使用AI驱动方法铺平了道路。2025年，FDA宣布计划逐步淘汰某些动物测试，转而采用"更有效、更符合人类的方法"，明确包括基于AI的模型和芯片实验室系统。这是一个重大的政策转变，有望加速临床前时间线。例如，研究人员可能使用AI在几分钟内通过计算机模拟人类生物学来预测药物的毒性剂量或可能的副作用，而不是繁殖动物模型并观察数周或数月。同样，AI可以分析微生理系统（芯片器官设备）的数据，更快地预测临床结果。通过补充甚至替代某些动物测试，AI不仅节省时间，还能更早地获得更符合人类的相关见解。

AI在配方和工艺开发方面的另一个贡献领域——确定如何大规模制造药物化合物以及适合患者的剂型（药片、注射等）。机器学习可以通过从过去的生产数据中学习更快地优化配方参数或制造工艺（如选择最佳合成路线）。像Asimov这样的公司正在将AI应用于增强生物制品制造；例如，Asimov在基因治疗制造中的AI工具提高了可扩展性和质量，这可以缩短试验生产规模扩大的时间线。虽然制造出现在管道的后期，但通过AI及早考虑可制造性可以防止后续延迟。

总体而言，AI在临床前开发中通过缩短设计-测试-分析周期时间充当加速器。一个完全AI集成的临床前项目能够在18个月内交付开发候选物并完成IND支持研究（如Insilico的IPF项目所示），而传统上这可能需要3-5年。需要注意的是，即使有AI，由于监管要求，某些临床前步骤（如某些毒性测试）也不能完全跳过。然而，AI可以增强这些步骤——例如，指导动物研究的剂量选择，以便需要更少的迭代，或识别允许更短研究的生物标志物。在FDA对AI和体外替代方案的开放等支持性监管变革下，临床前阶段有望变得更加高效。这意味着药物可以更快进入人体测试，将上市时间线缩短数年。

AI在临床试验中的应用

临床试验阶段通常是药物开发中最长和最昂贵的部分，通常跨越多年，涉及数百至数千名患者。在这里，AI具有巨大潜力来简化操作、减少延迟，甚至提高成功率。AI在临床开发中的关键应用包括患者招募优化、适应性试验设计、实时数据分析和决策的预测分析。我们将逐一检查并展示其影响的当前证据：

患者招募和入组： 试验延迟的最大原因之一是患者入组缓慢——找到符合试验标准的合格参与者。AI可以通过挖掘大型健康数据源（电子健康记录、医疗索赔、患者登记等）来识别候选者，从而大幅加速这一过程。机器学习模型可以将试验纳入/排除标准与数百万患者记录匹配，几分钟内标记可能符合条件的患者进行外展。制药公司正在使用AI扫描数据库甚至社交媒体，以寻找患有罕见疾病或具有特定基因谱的患者进行精准试验。在某些情况下，这可以将招募时间从数月缩短至数周。事实上，AI驱动的患者招募已经改善了指标：例如，在肿瘤学试验中（找到合适的患者具有挑战性），AI工具已被证明可以提高入组率并降低筛选失败率。一项行业报告引用的IQVIA案例研究表明，使用AI/ML简化站点选择和可行性调查将这些启动活动所需时间减少了90%。更快的站点激活和入组意味着试验能够更快达到目标样本量，直接缩短总体试验时间线。
适应性试验设计和分析： AI能够实现更适应性和高效的试验设计，与传统固定设计相比可以节省时间。例如，AI可以模拟各种参数（剂量、终点、患者亚组）下的试验结果，帮助设计者选择可能更快得出结论的优化试验设置。在试验过程中，基于AI的分析可以实时处理传入数据并建议修改。现代"适应性试验"允许修改，如动态患者随机化、早期放弃无效组或根据中期结果调整剂量，所有这些都在预先指定的统计规则下进行。AI算法非常适合监测数据并快速做出这些复杂决策。据报道，一家生物制药公司通过使用AI选择更好的终点，将试验持续时间缩短了15-30%。在该案例中（一项罕见疾病试验），AI识别出一个可通过更频繁或更容易获得的数据（如血液生物标志物）测量的终点，而不是需要更长时间观察的传统临床结果。通过关注仍与患者受益相关的更快读出终点，试验可以在不牺牲科学有效性的情况下更快得出结论。同样，阿斯利康与Immunai的合作将AI应用于免疫肿瘤学试验，帮助优化剂量选择和生物标志物使用，在这些癌症试验中据报道将试验持续时间缩短了高达25%。这些例子表明，AI分析数据和模拟场景的能力可以直接转化为临床测试中节省的数月甚至数年时间。
数据管理和监测： 临床试验生成大量数据（实验室、影像、患者报告结果等）。AI可以自动化和增强这些数据的处理，从而更快地获得见解和决策。机器学习模型可以更早地检测安全信号或疗效趋势，通过分析中期数据寻找人类监测人员可能忽略的模式。例如，AI可能识别出表明不良反应的微妙相关性，远远早于其变得明显，使赞助商能够解决问题或调整试验。在积极的一面，如果治疗表现异常出色，AI可能会识别出明确的疗效信号，这可能证明提前停止试验是合理的（出于伦理原因）或进入加速批准途径。此外，AI驱动的自然语言处理（NLP）可以自动清理和结构化来自不同来源的数据，减少数据收集和分析之间的延迟。总体而言，这些效率加快了试验结束时的数据锁定和分析时间。通过减少数据管理中的手动劳动，AI使研究人员能够专注于解释结果并更快地做出下一阶段的决策。
通过AI提高成功率： AI在试验中更深远的潜在影响是提高试验成功的可能性，这间接加速了上市时间，避免了失败和重复试验。AI可以帮助确保试验针对正确的患者群体进行设计——例如，使用预测模型找到最可能对治疗产生反应的患者，从而提高测量到的疗效。AI还可以增强患者分层，识别从生物标志物中获益最多的亚组，从而产生更清晰的积极结果。大型制药公司正在利用这一点；例如，强生公司部署AI工具以提高临床试验的包容性和多样性，确保更广泛的代表性。一个反映真实世界患者群体的更具包容性的试验不仅可以加快招募，还可以产生监管机构认为更可靠的结果（可能简化批准决定）。此外，成功率可能会提高，因为进入试验的AI选择的药物候选物质量更高（如前所述）。早期数据显示，AI起源的药物在试验中表现良好，I期成功率显著提高。如果这些趋势持续到II期和III期，可能意味着更少的试验失败和更快的整体开发。

这些AI应用的累积效应是巨大的。行业分析师预测，到2030年，AI将整合到60-70%的临床试验中，从而大大加快时间线并节省成本。一种估计是通过效率提升和更短的试验持续时间，行业每年可节省200-300亿美元。实际上，过去需要数年的试验阶段可能会缩短约20-50%。事实上，ITIF在2020年的一项分析发现，通过自动化任务和改进试验设计，AI可以将临床阶段的长度减半或更多。我们已经看到了这种未来的信号：采用AI远程监测的去中心化试验显示出将II-III期总体时间线缩短的潜力，并为每种药物额外提供了约2000万美元的价值，根据塔夫茨CSDD的一项研究。

值得注意的是，截至2025年，还没有完全"AI开发"的药物完成所有试验阶段并获得批准——第一波AI发现的药物大多处于I期或II期。也出现了一些挫折，提醒我们AI并非魔法。例如，2023年，一些备受瞩目的AI设计化合物在特应性皮炎、精神分裂症和癌症试验中未能达到终点，导致这些项目被重新评估。这些失败强调，虽然AI可以改善几率，但它无法消除药物开发的固有风险。尽管如此，广泛的趋势是AI正在重塑临床开发：使试验更快、更适应、更数据驱动。随着更多试验将AI用于各种功能，预期临床阶段将不再是曾经的不可逾越的瓶颈，从而更快地将有效药物带给患者。

AI在监管审查和批准中的应用

即使在成功的试验之后，药物还必须通过监管流程——在美国，这意味着要说服食品药品监督管理局（FDA）该药物对其预期用途是安全有效的。监管审查涉及提交大量文档（有时超过10万页的数据）、FDA科学家的分析以及机构和赞助商之间的迭代问答。AI在这一阶段的作用正在两个方面出现：支持行业更快、更扎实地准备提交材料和协助监管者高效审查数据。此外，监管机构本身正在积极制定指导方针，以规范AI在药物开发中的使用，这可以通过澄清游戏规则间接加速批准。

在行业方面，公司正在探索AI工具，以更高效地编译和组织提交数据。例如，NLP算法可以通过汇总多个试验报告的结果，帮助自动生成监管提交的部分内容，确保数据呈现的一致性。AI可以在提交前交叉检查海量数据集中的错误或遗漏（一种避免监管延迟的质量控制形式）。一些赞助商使用AI预测监管机构可能提出的问题，使他们能够主动在文件中解决这些问题。所有这些都可以减少提交申请后的反复。此外，AI模拟（有时称为计算机模拟试验）可能用于补充临床数据——例如，提供额外证据，说明药物如何在未广泛测试的亚群中发挥作用。虽然监管机构对模拟结果的接受仍然谨慎，但FDA已表现出对剂量选择和推断儿科数据等领域建模和模拟的开放态度，这本质上是批准包中的AI驱动分析形式。更快、更全面的提交可以通过减少提交后澄清或额外分析的需求来缩短审查时钟。

FDA本身正在准备利用AI并适应AI驱动的提交。2025年1月，FDA发布了关于在支持药物监管决策中使用AI的首份草案指南。该指南为赞助商提供了基于风险的框架，以建立用于药物开发的AI模型的可信度。本质上，FDA表示：如果您想使用AI生成的证据（例如AI模型对毒性或疗效的预测）来支持您的药物申请，您需要证明该模型在适当程度上是可信和可解释的。该指南概述了根据AI的使用背景的期望——例如，使用AI分析临床试验数据或选择试验参与者被视为高影响用途，因此需要对模型的训练数据、性能和潜在偏见进行彻底记录。FDA专员罗伯特·卡利夫强调，只要采取适当的安全措施，AI具有"变革潜力，可以推进临床研究并加速医疗产品开发"，强调该机构对创新的支持，前提是符合标准。这种监管清晰度至关重要：它为公司提供了遵循的路线图，因此使用AI不会在批准阶段成为障碍。只要他们按照FDA指南验证模型并提供透明度，AI输出就可以整合到证据包中。

另一个领域是上市后监测和药物警戒，虽然在初始批准之后，但属于扩展生命周期的一部分。AI可以监测真实世界数据（如电子健康记录、保险索赔、社交媒体），以便在药物上市后检测不良事件或安全信号。早期发现问题可以导致更快的监管行动（标签变更、警告），以保护患者并维持对新药的信任。FDA对这些AI工具感兴趣，以补充其自身的监测系统。此外，在制造（CMC审查）方面，使用AI控制制造过程的公司可以确保产品一致性，这可能会减少监管机构评估制造变更或规模扩大所需的时间。例如，如果制造中的AI驱动控制系统实时捕获偏差，它可以防止批次失败并加快药物批准后的供应可用性。

应该注意的是，监管时间线（FDA审查期）在某种程度上由指南固定（例如，标准NDA审查约为10个月）。AI无法神奇地迫使FDA比规定更快地批准药物，但它可以增加首次周期批准的可能性（即无需额外数据请求或重新提交即可批准）。通过提交更完整、分析更全面的申请——可能有AI见解加强案例——赞助商可能避免可怕的"完整回应信"，该信要求更多信息，可能会增加数年的延迟。从这个意义上说，AI在监管阶段的影响是关于质量和信心：更好的证据，更好地理解。我们已经看到监管机构主动准备：FDA在2025年AI指南中的多中心参与（包括新药办公室、肿瘤学中心等）表明了广泛的认可。FDA还在招聘数据科学家并创建基础设施，以处理AI衍生数据。所有这些对美国市场都是利好消息，因为监管接受是AI驱动制药创新的关键推动因素。

总之，虽然监管审查中直接节省的时间可能很微妙（例如，这里或那里减少几周的分析时间），但间接影响是显著的。明确的FDA指南减少了不确定性（因此公司可以使用AI而不必担心监管拒绝），而AI可以通过减少错误和加强证据确保更顺利的批准过程。结果应该是临床试验结束和获得FDA批准之间的延迟减少，意味着患者能更快获得新治疗。FDA的立场可以用卡利夫的评论来概括：在灵活的基于风险的框架和适当的安全措施下，AI确实可以加速开发，以改善患者护理。美国的行业和监管机构现在正积极协调，以在维护安全性和有效性高标准的同时，利用AI实现更快的药物开发。

案例研究：AI加速药物开发的实际应用

为了具体化AI的影响，本节重点介绍几个真实案例研究，其中AI方法成功加速了药物开发时间线。这些例子在表2中进行了总结，涵盖了管道的不同阶段——从发现到临床测试——并说明了AI缩短上市时间的多种方式：

药物/项目|组织|AI应用|结果/时间加速

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ISM001-055（IPF纤维化药物）|Insilico Medicine（美国/香港）|从头AI主导药物发现（靶点识别+生成化学）|从假设到IND候选物仅需约18个月，成本仅为传统发现的10%。2021年进入I期，到2023年底显示出积极的IIa期结果，展示了比通常更快的临床前到临床过渡（基准约为4-5年）。

DSP-1181（OCD药物）|Exscientia & 住友制药（英国/日本）|AI设计的小分子（用于OCD的中枢作用剂）|仅用12个月就确定了临床候选物（相比通常约5年）。只需合成约350种化合物即可找到有效的先导物（相比传统方法的数千种），加速了项目启动。第一个AI创建的药物进入I期试验（2020年），被誉为速度的里程碑。

巴瑞替尼用于COVID-19（再利用）|BenevolentAI & 礼来（美国）|AI知识图谱用于药物再利用|仅用48小时就发现巴瑞替尼（一种现有关节炎药物）可以治疗COVID-19。预测于2020年2月发表；到2020年11月，该药物获得FDA紧急使用授权——将可能需要多年的开发压缩到数月。第一个在大流行环境中广泛使用的AI驱动再利用疗法。

适应性肿瘤学试验（免疫疗法）|阿斯利康 & Immunai（美国）|AI指导的临床试验优化（剂量查找、基于生物标志物的患者分层）|在免疫肿瘤学试验设计中实施AI；通过更快地识别最佳剂量和患者亚组，实现了约25%的试验持续时间减少。证明AI可以通过实现更智能、数据适应的协议，将癌症试验（通常需要数年）的I/II期时间线缩短。

表2. AI加速药物开发的代表性案例研究。 这些例子突显了切实的时间节省：AI起源的分子在1-2年内达到人体试验（相比5年以上），现有药物在短短数月内为新疾病重新定位，以及通过AI驱动的效率使正在进行的试验时间显著缩短。值得注意的是，Insilico和Exscientia案例是端到端AI辅助发现新化学实体的开创性实例，而BenevolentAI案例则突显了AI在紧急情况（流行病）中的灵活性。阿斯利康的例子表明，即使在后期开发中，AI也可以通过实现更智能、数据适应的协议，在试验进行中显著缩短时间。

除了这些案例，行业范围内的采用正在加速。截至2024年初，至少31种AI发现的药物候选物已在领先AI驱动的生物技术公司的人体试验中，这一数字正在快速增长。德勤的一份报告指出，AI发现的药物在管道中推进的数量呈"指数级增长"，到2023年，数十种已进入II期或III期，而几年前几乎没有。大大小小的制药公司都在竞相将AI整合到研发中——传统制药与AI技术公司之间的合作伙伴关系从2022年到2024年增加了约30%。例子包括辉瑞与AI初创公司合作进行免疫肿瘤学，赛诺菲投资1.8亿美元与Owkin合作以识别癌症生物标志物，以及默克与DeepMind合作使用蛋白质折叠AI来辅助药物设计。表2中的阿斯利康案例是此类合作伙伴关系中的一个（阿斯利康还与Tempus等科技公司合作进行试验中的AI）。这种势头表明广泛的验证：AI正在超越试点项目，成为药物开发战略的主流组成部分。美国市场，特别是看到了大量投资——总计，800多家AI驱动的制药初创公司到2022年已筹集超过590亿美元来推动这一创新。

案例研究还说明，AI的益处不仅限于一个疾病领域或模态——成功跨越小分子药物、生物制剂（基因治疗）和药物再利用，涵盖从纤维化到COVID-19再到癌症的各种疾病。每个积极结果都为下一个建立信心和专业知识。重要的是，这些更快的时间线并没有在安全或严谨性上走捷径；相反，它们反映了以AI在关键节点的指导下更高效地完成相同必要的工作（找到分子、测试它、进行试验）。

AI在制药研发中的局限性和挑战

虽然AI在加速药物开发方面的前景广阔，但同样重要的是要承认其部署所面临的局限性、挑战和风险。成功的案例研究经常成为头条新闻，但在幕后，将AI整合到高度监管、复杂的药物研发过程中并非易事。下文讨论了一些关键挑战和注意事项：

数据质量和偏差： AI模型的好坏取决于其训练数据的质量。药物开发数据（无论是生物测定、临床数据还是真实世界健康记录）可能嘈杂、异质且有偏差。如果AI系统从历史数据中学习，而历史数据对某些人群（如临床试验中的少数群体）的代表性不足，或者偏向于过去的"成功"，它可能会延续这些偏差。这可能导致AI模型无意中加剧健康不平等，或忽视与代表性不足群体相关的药物靶点。例如，在男性患者数据上训练的AI对女性患者的准确性可能较低。确保多样、高质量的训练数据并应用技术来检测和减轻偏差至关重要。行业越来越意识到这一点——医疗AI中的偏差是一个广为人知的问题，研究人员强调需要代表性数据集和仔细验证。总之，垃圾进，垃圾出：没有强大的数据治理，AI可能会提出错误的建议，导致时间浪费，甚至如果不被发现，可能导致不安全的结果。
"黑匣子"问题（可解释性）： 许多AI算法，特别是深度学习模型，作为复杂的黑匣子运行，不能轻易解释为什么它们做出了给定的预测。在药物开发中，这种缺乏透明度可能是个问题。科学家和监管机构理所当然地对信任一个他们不理解基本原理的决策持谨慎态度——例如，为什么AI选择了特定的分子结构作为候选物。这种AI模型的不透明性可能导致信任问题和监管怀疑。如果AI建议一种化学上新颖的化合物，人类需要根据已知科学来合理化它，才能放心地推进它。此外，缺乏可解释性可能掩盖错误——AI可能会抓住训练集中偶然起作用但不是真正因果关系的数据中的虚假相关性（导致后续失败）。这种"黑匣子困境"意味着AI建议在每个步骤都需要人工监督和验证。像FDA这样的监管机构在其指南中强调，赞助商应提供有关AI模型设计和性能的详细信息，本质上强制一定程度的透明度。研究正在进行中，以开发更具可解释性的AI模型或提取解释的方法（例如，识别导致AI对化合物评分高的分子特征）。在AI能够清楚解释自身之前，它将被用作关键研发决策中支持性工具，而不是自主决策者。
过度依赖和自动化与人类专业知识： AI很强大，但它不能取代人类科学家和临床医生。一个潜在的陷阱是过度依赖AI自动化而缺乏适当的人类判断——这可能导致错过错误或道德疏忽。正如一篇评论所述，您需要**"人在环路"的方法来平衡自动化与专家见解**。人工监督对于捕捉AI的错误（例如，混淆模型的数据异常）和提供算法可能缺乏的背景至关重要。例如，AI可能建议一种在统计上高效但在临床上不切实际或对患者不友好的试验设计——人类必须适度这些建议。此外，药物开发的某些方面需要超越当前AI能力的直觉和创造力，例如假设新的生物机制或理解患者需求。最佳结果可能来自于人机协作，而不是AI单独工作。实施AI的组织被建议保持强大的治理和监督框架。正如ThoughtSphere的作者指出的那样，完全无人干预的自动化可能导致"错过安全问题和数据质量下降"。解决方案是明确定义AI在哪些方面辅助决策，以及人类必须在何时接手（特别是在最终安全评估或道德判断中）。
验证和监管障碍： 将AI模型引入受监管的过程意味着额外的工作来验证这些模型。公司必须证明AI工具**"适合目的"——例如，如果AI用于选择试验患者，赞助商应展示证据证明这改善了试验结果，而不会无意中排除重要患者群体。FDA在2025年的草案指南中列出了AI模型开发、性能指标和持续监测的文档要求。满足这些要求并非易事；它需要新的技能（数据科学、软件验证），并且在短期内可能会因为流程成熟而减慢速度。存在一种风险，即如果AI模型未得到充分验证，监管机构可能会忽视与其相关的任何数据，从而抵消时间优势。因此，AI算法的严格验证和验证（V&V）** 现在是使用AI时时间线的必要部分——并且必须相应地计划和调配资源。公司还面临保护其知识产权的挑战：他们可能认为AI算法是专有的，但为了获得药物批准，他们可能必须向监管机构披露有关它的大量细节，这可能会向竞争对手透露信息或损害商业秘密。在可信度透明度和知识产权保护之间取得平衡是AI时代的新难题。
错误发现和"幻觉"： 特别是对于生成式AI（如发明新分子或假设新靶点的算法），存在一种称为AI"幻觉"的现象——产生看起来合理但与现实脱节的输出。生成模型可能会提出在计算机模拟中预测能很好地结合靶点的分子结构，但实际上该分子可能无法合成或化学性质不稳定。或者AI可能会在患者数据中找到一种模式，表明药物对亚组有效，而实际上这只是随机波动。如果不仔细审查，这些AI提出的海市蜃楼可能会让研究人员走上无果之路，耗费时间。行业必须在中间阶段纳入步骤，以实验方式确认或对AI输出进行合理性检查。换句话说，AI建议必须通过现实世界的科学进行压力测试。这是确保速度不会以严谨性为代价的一部分。最坏的情况是，AI推荐的药物快速进入试验，但后来发现存在严重的安全问题，而早期的人工审查可能会发现这些问题。因此，在每个里程碑上保持谨慎和分级验证至关重要，即使AI使早期步骤更快。
文化和劳动力挑战： 制药研发传统上是实验室科学家、临床医生和统计学家的领域。整合AI需要跨学科合作，包括数据科学家、软件工程师和AI伦理学家。公司在实施AI解决方案时可能会遇到内部阻力或专业知识不足。提升劳动力技能并培养既数据驱动又创新友好的文化是一个正在进行的工作。人类变革管理方面可能与技术整合一样具有挑战性。制药行业的IT专业人员（可能是本报告的读者）通常在连接新AI系统和终端用户科学家方面发挥关键作用，确保工具用户友好并实际解决手头的问题。
道德和隐私问题： AI通常依赖于大型数据集，其中一些包括敏感的患者信息。在使用电子健康记录或基因组数据的AI时确保患者隐私（符合HIPAA和其他法规）至关重要。正在探索数据匿名化和联合学习（AI模型在不将数据离开安全存储库的情况下从数据中学习）等技术，以减轻隐私风险。从道德上讲，还有一个如何处理AI驱动发现的问题——例如，如果AI发现某种药物仅对特定基因亚组有效，我们如何确保药物开发的公平性，使其他群体不会被忽视？FDA和行业意识到这些担忧，并正在制定指南来解决这些问题（例如，确保数据共享用于AI时采用增强隐私的技术，如ITIF所建议的）。

鉴于这些挑战，很明显AI不是灵丹妙药或"魔术棒"，不能立即解决药物开发时间线问题。相反，它是一套强大的工具，如果明智地使用，可以产生实质性改进——但它必须小心谨慎地整合到已经复杂的过程中。许多专家强调平衡观点：AI可以增强人类专业知识，但不能取代它，初始炒作必须与科学严谨性相平衡。正如一位风险投资家所指出的，认为AI会在试验中给出100%成功率是不现实的；标准管道风险和失败仍会发生。目标应该是使用AI来降低这些风险并加快学习周期，而不是假设我们可以避免所有失败。实际上，即使是一个AI加速的项目也可能因意外问题而在III期失败——但如果AI帮助在II期更早地识别出该失败风险，并且项目更早停止，这仍然是加速的一种形式（快速失败可以节省数年时间，用于追逐注定失败的项目）。

最后，需要继续评估和收集证据，了解AI的影响。行业开始收集AI辅助项目与传统项目的比较统计数据。到目前为止，迹象（如I期成功率、更快的发现时间等）令人鼓舞。然而，怀疑者正确地指出，许多AI成功故事是孤立的或早期的——真正的考验将是一个AI设计的药物不仅上市，而且比传统范式下明显更快地上市，并使患者受益。我们预计这些证明将在未来几年出现，但在那之前，谨慎的乐观是合理的。

结论与未来展望

人工智能正在 usher in 制药开发的新时代——在这个时代，数据驱动的算法与人类专业知识携手合作，大幅加快从实验室发现到市场推出的旅程。在本报告中，我们考察了AI如何影响美国的药物开发管道的每个阶段，带来了上市时间的可测量减少：从在几个月而非几年内识别药物候选物的AI系统，到简化临床试验并将试验持续时间减少两位数百分比的机器学习，再到旨在加快批准的AI辅助监管流程。对于一个单年延迟可能意味着专利寿命丧失或患者等待治疗的行业来说，这些收益是改变游戏规则的。

关键要点包括：AI驱动的发现在某些情况下已将临床候选物的时间减少了约50%；AI支持的试验正变得更精益和更高效，预计到2030年将广泛采用，从而节省数十亿美元并加快结果；像FDA这样的监管机构正积极鼓励负责任地使用AI，在保持严谨性的同时收获创新的益处。值得注意的是，美国监管环境——通过FDA 2025年草案指南和2022年现代化法案等举措——正在适应以促进AI的整合，这对于美国制药行业充分利用这些工具至关重要。技术能力与监管接受的结合表明，美国市场将看到更多AI增强的药物项目在更清晰的指南下向前推进。

然而，未来并非没有注意事项。我们强调了AI是强大的加速器，但不是保证。必须管理数据、透明度和信任方面的挑战。令人鼓舞的是，利益相关者正在解决这些问题：公司正在投资于数据质量和模型验证，监管机构正在寻求创新和安全监督之间的平衡。本质上，行业正在学习如何快速移动而不破坏事物——加速科学，但睁大眼睛看风险。AI的道德和公平部署将继续是一个焦点，确保更快的药物开发也意味着为所有患者提供更好的药物开发。

展望未来，如果当前趋势持续下去，美国的药物开发在5-10年内可能会是什么样子？我们可以设想一种场景，AI深深融入研发工作流程：每个项目都从AI挖掘疾病数据开始，以提出靶点；化学家使用生成式AI设计候选分子，这些分子在自主实验室中进行优化；临床前测试严重依赖计算机模拟模型和AI分析的芯片器官研究；临床试验更小、更适应，并通过AI筛选丰富"正确"的患者，甚至可能部分通过数字孪生模拟得到增强，以减少所需的人类受试者数量。当药物提交时，AI驱动的分析已经挤出了大量风险和不确定性，使FDA审查更顺畅——甚至可能由帮助FDA审查员检查海量数据集的AI补充。这是更高效、数据为中心的药物开发范式的愿景。

其中一些已经零星发生；未来十年将是关于扩展和整合它。对于制药行业的IT专业人员来说，这意味着他们的角色将越来越关键：管理大数据基础设施，确保敏感健康数据的网络安全，实施AI平台，以及架起AI技术专家和制药科学家之间的沟通桥梁。技术熟练、IT熟练的制药劳动力将是实现AI潜力的关键。

总之，AI已经证明了其能力，通过在发现、开发和交付方面的改进，加速美国将药物推向市场的时间线。乐观的理由很充分——救命疗法可以比以前认为可能的速度更快地到达患者手中，只要我们继续谨慎而聪明地创新。正如一位专家所指出的，AI不会使药物开发100%成功或即时，但它将通过解锁更快、更智能的创新方式，"无疑对患者生活产生积极影响"。AI技术与人类科学智慧的融合，有望将制药研发从缓慢的马拉松转变为更流畅、更敏捷的过程。美国制药行业站在这一转型的前沿，未来几年可能会巩固AI作为向世界提供新药物不可或缺的催化剂的角色。

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