关键要点
- 以患者为中心的药物开发通过将患者意见纳入流程并得到美国食品药品监督管理局(FDA)指南的支持，显著提高了用药依从性和治疗效果。
- 合同开发与制造组织(CDMOs)已成为战略合作伙伴，提供先进的制造解决方案、监管支持以及在溶解度、生物利用度和药物递送系统方面的专业能力。
- 合同开发与制造组织早期介入孤儿药开发可最大化效率、加速监管路径，并有效应对小众制药制造的独特挑战。
- 制剂服务外包的未来增长将由生物技术投资、先进技术突破以及对集成化开发平台的迫切需求共同驱动。
合同开发与制造组织提供专业服务，帮助申办方公司开发更能满足患者独特需求的药品。
以患者为中心的药物开发聚焦于患者的体验和需求，以更好地确保用药依从性并提升治疗效果。该方法收集并利用患者及护理人员的反馈来指导药物开发和监管决策（1）。2025年，美国食品药品监督管理局(FDA)发布了一系列指南文件，允许将患者声音纳入开发流程（2），从而优化患者体验。
采用这种定制化方法开发和配制的药物（如用于治疗癌症或罕见疾病的药品），通常需要制药企业借助合同开发与制造组织(CDMOs)的服务，协助申办方公司执行制剂服务，包括药物递送创新、预测建模、缓释制剂开发、溶解度提升及生物利用度优化等。
《制药技术》(PharmTech)采访了Quotient Sciences公司全球商业与科学咨询副总裁阿斯玛·帕特尔博士(Dr. Asma Patel)，探讨以患者为中心的药物制剂增长如何影响CDMO市场，以及CDMO如何助力申办方公司开展此项重要工作。
《制药技术》：2025年哪些药物制剂趋势影响了制剂服务的外包？
帕特尔（Quotient Sciences公司）： 2025年，多肽和RNA疗法等先进治疗模式的兴起增加了制剂复杂性，推动制药企业将更多服务外包给具备专业科学能力和集成化平台的合同开发与制造组织(CDMOs)。在Quotient Sciences公司，转化药学(Translational Pharmaceutics)技术实现了快速、数据驱动的“制造-测试”循环，将开发周期缩短12个月以上并降低成本。该方法利用人体药代动力学数据严格优化制剂参数。行业格局已发生转变，CDMOs不再仅是交易型服务提供商，而是成为战略合作伙伴，提供自适应制造解决方案、强大的可扩展性以及强有力的监管支持，同时保持高质量标准。
以患者为中心的制剂转型如何影响CDMOs？
以患者为中心的方法重塑了合同开发与制造组织的运营模式，强调为儿童及罕见病患者群体量身定制便捷、提升依从性和个性化的制药解决方案。这体现在聚焦掩味技术和灵活临床给药等先进制剂策略上，有效提升用药依从性和治疗效果。数字技术和人工智能(AI)的应用支持预测建模和流程优化，降低了开发风险及制剂失败率。因此，CDMOs现可提供自适应药品生产质量管理规范(GMP)制造和集成化临床测试服务，以满足以患者为中心的药物开发的复杂需求。
在开发以患者为中心的制剂时，CDMOs如何最佳支持申办方公司？
合同开发与制造组织在推进以患者为中心的药物制剂中发挥关键科学作用，尤其体现在提升溶解度与生物利用度的专业能力，以及开发缓释和靶向递送等创新药物递送系统方面。集成化制剂策略可利用实时临床药代动力学数据快速优化参数，最大限度降低开发风险并缩短概念验证时间线。除初始设计外，CDMOs还负责工艺放大和商业化准备，解决减少药片负担、改善给药便捷性等核心患者需求。其将制剂科学与制造流程对齐的能力，确保以患者为中心的疗法具备可扩展性、符合监管要求且临床有效。
CDMOs在新型孤儿药或罕见病药物的发现/制剂开发中何时介入？
合同开发与制造组织 increasingly深度融入孤儿药开发的临床前阶段，通常在预制剂和发现阶段即开始提供支持。其科学专长对最大化有限原料药(API)的利用效率、加速开发时间线及应对复杂监管框架至关重要。早期介入能在大幅缩短的时间框架内设计出即用型患者制剂，从而节约稀缺原料药并促进加速监管路径。通过部署专业基础设施和自适应制造流程，CDMOs有效解决了小规模异质患者群体及小众制药特有的定制化需求所带来的独特挑战。
CDMOs在孤儿药的制剂开发和监管审批中有多重要？
合同开发与制造组织在孤儿药的研发和商业化中扮演 pivotal 角色，凭借小批量制造、先进包装解决方案及全球监管合规的专业知识。其集成化平台高效管理复杂的化学、制造和控制(CMC)流程，确保严格的质量标准并符合多司法管辖区的监管要求。通过简化工作流程并降低与加速审批路径相关的风险，CDMOs实现了针对小众患者群体的快速工艺放大和供应链韧性。这种战略合作超越了单纯制剂开发，涵盖风险管理与加速市场准入，从而最大化孤儿药及罕见病治疗的疗效。
您对2026年及以后的制剂服务外包有何预期？
制药制剂服务外包市场预计将呈现稳健增长，主要受生物技术投资增加、新型治疗模式日益复杂以及对集成化开发平台需求上升的推动。人工智能(AI)、机器学习和先进自动化技术正彻底革新该领域，尤其在理性制剂设计方面，大幅缩短了开发周期。战略联盟（如Quotient Sciences与Intrepid Labs的合作（3））展示了如何利用预测建模优化制剂参数并减少实验迭代，从而提升药物开发的效率和科学严谨性。
参考文献
- 美国食品药品监督管理局(FDA). CDER以患者为中心的药物开发指南. 2025年3月21日.
- 美国食品药品监督管理局(FDA). 增强患者声音在医药产品开发及监管决策中整合的指南系列. 2025年10月23日.
- Quotient Sciences公司. Quotient Sciences与Intrepid Labs建立战略合作伙伴关系以加速AI引导的制剂开发. 新闻稿. 2025年12月4日.
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