每一治愈基金会正利用人工智能探索约4000种现有药物的新用途，将传统初步研究时间从最长100天缩短至最短17小时。该组织不专注于特定疾病的治疗，而是采取"疾病无关方法"运营。其目标是到2030年通过重定位药物治疗15至25种疾病。
全球有超过10000种罕见病——其中95%尚无有效疗法。开发一种新疗法可能耗资数十亿美元并需十余年时间。由于罕见病患者群体有时仅数千人甚至几十人，制药公司往往不愿投入如此长时间和资本开发难以盈利的药物。
药物重定位彻底颠覆了这一模式。它寻找现有药物治疗非原设计适应症疾病的新途径，如今多个组织正借助人工智能提升该流程效率。
当大卫·法伊根鲍姆（David Fajgenbaum）博士与同事筹划创立专注于药物重定位的非营利组织每一治愈基金会时，面临重大抉择。
"若要进行药物重定位，有两种路径：一是开设专门服务，等待患者和疾病团体上门请求'为我的疾病寻找药物'；另一种是利用人工智能，在所有药物与疾病间寻找最易得的成果。"法伊根鲍姆表示。他与联合创始人选择了后者。
每一治愈基金会不针对特定疾病寻求特定疗法，而是系统筛查现有药物能否治疗任何现存疾病。该组织识别药物-疾病匹配对后，主动连接受益患者。此举彻底背离了罕见病治疗的传统研发模式。
"传统研究模式是：若需他人开展研究，你需提供资金。"法伊根鲍姆解释道，"因此有人带着资金上门说'请研发治疗我疾病的药物'，我们却要拒绝——我们不按此方式运作。"他补充道："传达这一理念颇为困难。"
尽管法伊根鲍姆在罕见病药物重定位领域战绩辉煌——他估计过去12年的工作已挽救超1000名患者生命——但获取资金仍非易事。
"首年我们未能筹集到任何资金。"法伊根鲍姆坦言。罕见病慈善往往高度个人化，捐赠者通常倾向资助影响其家庭的特定疾病研究。
因此，尽管早期有大量资金愿支持胰腺癌等疾病的重定位研究，但每一治愈基金会坚持疾病无关立场，法伊根鲍姆不得不拒绝所有指定特定疾病治疗的捐赠者。
"首年我们进行了数十次此类对话，拒绝了大量资金，但坚信这是正确选择。"法伊根鲍姆表示，"我不愿接受某人500万美元资金后，耗费五年却一无所获。"
最终，他找到了支持疾病无关方法的合作伙伴：陈-扎克伯格倡议（Chan Zuckerberg Initiative）、莉迪亚·希尔基金会（Lydia Hill Foundation）、先锋旗舰（Flagship Pioneering）和阿诺德风险投资（Arnold Ventures）成为早期资助方。随后，该基金会获得TED大胆项目（TED's Audacious Project）6000万美元承诺，以及健康高级研究计划署（ARPA-H）两轮超1.3亿美元资助——该联邦机构由拜登政府于2022年设立。
初步成果颇具前景：自2022年末成立以来，每一治愈基金会已在药物重定位组合中识别出10个活跃项目。
"首年我们专注于筹资，次年组建团队，第三年真正构建研发管线。"法伊根鲍姆表示，"预期这10个项目中多数将惠及患者。"基金会目标是到2030年用重定位药物治疗15至25种疾病，其领导团队此前已成功为5种疾病重定位14种药物。
人工智能在疾病研究中的力量
法伊根鲍姆成功发现可治疗其自身罹患的卡斯尔曼病（Castleman disease）的重定位药物，源于对血液样本的分析、数千篇科学文献的研读及自我实验。如今，每一治愈基金会借助人工智能优化该流程。
该组织技术团队每月对现存约4000种药物针对18000多种已知疾病的疗效进行评分——约7500万种潜在匹配组合。三年前生成此清单需100天，如今仅需约17小时。
医学团队随后筛选最具前景的线索，通过深度分析聚焦最佳治疗方案。每一治愈基金会仅推进那些对重症疾病具潜在疗效、且组织有能力承担300万至700万美元临床试验费用的项目。
基金会目标不仅是发布研究成果，更要推动药物进入后续环节：实验室研究、临床试验、监管沟通、医生教育，最终将治疗送达患者。
"我们与众不同之处在于全流程覆盖。"法伊根鲍姆强调，"我们不仅发现匹配关系并发表成果，更要验证其有效性，并找到需要它的患者。"
为证明该方法的有效性，法伊根鲍姆以巴赫曼-巴普综合征（Bachmann-Bupp syndrome）为例——这种2018年首次确诊的极罕见神经发育障碍，患者仅数人。基金会与首次发现该病的研究者合作，发现一种数十年前用于非洲昏睡病的药物可抑制致病蛋白。
法伊根鲍姆透露，目前已有6人接受该药物治疗（含5名儿童），所有儿童均取得显著改善——能够坐起、更积极与亲人互动，部分患儿甚至实现曾被认为遥不可及的进步。
"这正是我们创立每一治愈基金会的初衷。"他说道。
重定位与新药研发的并行之道
法伊根鲍姆认为药物重定位并非罕见病领域新药研发的替代方案。他承认许多疾病仍需新疗法，并积极寻求与开发创新方法的伙伴合作，但强调两条路径需同步推进。
"我坚信两者缺一不可。"他表示，"我们需要持续研发新药，同时确保有机构全面审视现有药物。我们不认为每种疾病都能通过现有药物治愈，但坚信所有能通过现有药物治愈的疾病都应如此。"
针对"重定位挤占新药研发资金"的质疑，法伊根鲍姆以数据反驳："研发一种新药耗资10亿至20亿美元，需10至15年。而我们的成本仅为零头。"
然而，在寻找制药公司已无商业动力生产的老旧药物新用途时，每一治愈基金会面临新挑战。
"某些情况下，若药物仍在专利期内，药企可能拒绝继续生产——因生产成本已高于收益。"法伊根鲍姆坦言，"我们正面临此困境，正努力说服某大型药企这是正确之举。"
他指出："医疗体系在新药研发时运转良好，却在老旧药物上失灵。"一旦药物转为仿制药，"发现其新用途便不再有利可图"。这正是每一治愈基金会的使命所在：在罕见病领域，当时间宝贵而商业激励有限时，重定位作为新药研发的并行路径可挽救本不必失去的生命。
但推动这些发现通过监管体系亦非易事。每一治愈基金会面临专为传统药企赞助模式设计的FDA审批流程。
"与FDA讨论时，我们并非'赞助方'——因药物生产方对此毫无兴趣。"法伊根鲍姆解释道，"作为独立非营利组织，这种身份对惯于对接药企的监管者而言颇为陌生。他们常问'你为何在此？'——因为我们能拯救儿童生命！"
正因如此，医生教育成为基金会重要使命。FDA批准并非重定位药物送达患者的必要条件，医生常可在罕见病治疗中开具药品的超说明书使用。
不过法伊根鲍姆承认，FDA认证仍具价值：它能简化保险流程、增强医患对治疗的信心，并提升药物疗效的公众认知。
尽管挑战重重，每一治愈基金会仍在开拓新领域。法伊根鲍姆坚信努力终有回报："我们重定位药物只为拯救生命——这正是我们唯一关注的。我们做这一切的唯一目的，就是拯救和改善生命。"
对于习惯听闻"疾病过于罕见、复杂或缺乏商业价值而不值得研发治疗"的罕见病家庭，每一治愈基金会正在构建某种稀缺之物：一个依然执着探索的体系。
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