美国食品药品监督管理局于本周二批准使用数十年的处方维生素亚叶酸钙，作为特定成人和儿童罕见遗传病的首款治疗药物。
此举发生在特朗普政府数月前宣称亚叶酸钙可能治疗更广泛自闭症谱系障碍患者之后。该主张在医学研究界引发质疑，但令患者家庭充满期待，导致美国该药物处方量激增。
FDA官员表示，他们最初对亚叶酸钙作为自闭症治疗进行广泛审查，后将批准范围收窄至脑叶酸缺乏症患者群体。这种罕见遗传病阻碍关键维生素叶酸正常进入大脑。
该药物又称亚叶酸，是维生素B9的合成形式，长期用于治疗化疗的毒性副作用。仅有少数小型试验表明亚叶酸钙可能作为自闭症儿童的超说明书治疗有效，部分家庭报告其帮助无语言能力儿童发展语言和社交技能。
FDA官员（为讨论决策要求匿名）称，该机构在审查中发现，将亚叶酸钙用于脑叶酸缺乏症患者能产生"支持扩大批准的最高质量数据"。该病症与自闭症症状重叠，通常在2岁以下儿童中发病，可导致严重发育迟缓、癫痫、肌肉控制缺失及其他严重神经并发症。
"这是我们观察到最大疗效数据的领域，"一位FDA官员在电话会议中表示，"因此我们聚焦该群体，因其具有最坚实的科学依据和最大治疗效果，足以弥补数据源的局限性。"
此次批准基于对该领域已发表文献的系统综述（包括患者病例报告），而非随机对照临床试验。同一位官员承认系统综述可能存在偏差，但强调治疗效果显著足以抵消此类顾虑。
FDA官员补充称，正在鼓励现有亚叶酸钙生产商扩大产能以满足激增需求。葛兰素史克公司曾于1983至1997年销售该药物，但该公司去年九月表示"无计划自行重启并生产该产品"。
FDA药品评价与研究中心代理主任特蕾西·贝丝·霍格博士在周二声明中表示，此次批准彰显该机构"在维持同等审批证据标准前提下，快速识别超罕见疾病有效疗法的承诺"。
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