科学家们在逆转阿尔茨海默病方面可能取得了重大进展，至少在小鼠实验中已见成效。由加泰罗尼亚生物工程研究所（IBEC）和四川大学华西医院研究人员主导的新研究，描述了一项突破性纳米技术——该技术通过修复血脑屏障并清除与疾病相关的有毒蛋白，成功恢复了大脑功能。
这些新研发的超分子纳米粒子并非作为药物递送载体，其本身即构成治疗方法。粒子设计模拟了帮助大脑清除β-淀粉样蛋白的天然分子，这种粘性斑块堆积与阿尔茨海默病相关的认知能力下降密切相关。在过度产生β-淀粉样蛋白的转基因小鼠模型中，仅需三次纳米粒子注射，一小时内即可将有毒蛋白水平降低逾50%，数月后认知表现甚至恢复至接近正常水平。
发表在《信号转导与靶向治疗》期刊的研究成果表明，这为攻克神经退行性疾病提供了新思路。该疗法不直接靶向神经元，而是聚焦于 rejuvenating 大脑天然清理系统——随着年龄增长，血脑屏障功能衰退导致这一过程逐渐减缓。尽管人体临床试验尚需时日，但早期结果预示着范式转变：修复脑血管健康可能成为阻止甚至逆转阿尔茨海默病的关键。
纳米粒子的作用机制
这项治疗的独特之处在于它充分利用大脑自身生物学机制而非与之对抗。IBEC与华西医院团队设计的超分子纳米粒子，模拟了大脑清理系统使用的天然分子，特别是那些与LRP1受体相互作用的分子。该受体调控物质通过血脑屏障的过程，包括清除β-淀粉样蛋白——这种有毒蛋白在神经元间聚集并破坏阿尔茨海默病患者的大脑信号传导。
随着时间推移，血脑屏障功能减弱导致废物清除效率下降，促使β-淀粉样蛋白加速堆积。新开发的纳米粒子本质上"重新训练"屏障恢复其功能。注射后，它们与β-淀粉样蛋白结合，穿过血脑屏障，并促使大脑血管系统将蛋白冲入血液进行代谢。
在小鼠研究中，该方法见效迅速：一小时内β-淀粉样蛋白水平降低50%-60%，并在数月内恢复老年小鼠的认知能力。与直接攻击淀粉样斑块的抗体疗法不同，此方法修复了大脑根本性的清除机制，为神经退行性疾病管理提供了潜在更安全、更可持续的途径。
研究人员表示，下一步将探索这种血管修复策略如何应用于人类。若在人体临床试验中呈现类似效果，这将成为阿尔茨海默病研究的转折点，证明逆转疾病的关键可能不在神经元本身，而在于大脑的"守门人"——血脑屏障。
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