引言
癌症是全球公共卫生挑战。2022年，全球记录了约2000万例新发癌症病例和1000万例癌症相关死亡。2022年，拉丁美洲和加勒比地区约有150万例新发病例和75万例癌症相关死亡，到2050年，全球新发癌症病例数量预计增加77%。
尽管肿瘤学的进展改善了治疗结果，但主要差异仍然存在，特别是在中低收入国家。临床试验是癌症管理中的重要治疗选择，领先的肿瘤学协会强调癌症研究中全球公平的伦理重要性。尽管如此，拉丁美洲患者在肿瘤学试验中仍然代表性不足。2022年，仅有3.2%的全球肿瘤学试验包含该地区。对于肉瘤等罕见癌症，这一差距可能更为显著。本研究考察了2009年至2024年间南美洲患者在肉瘤临床试验中的代表性。
方法
由于这项横断面研究使用了匿名和去标识的数据，根据巴西国家卫生委员会第510/2016号决议，不需要伦理批准和知情同意。对于第一和第二项分析，遵循STROBE报告指南；对于第三项分析，遵循AAPOR报告指南，调查参与者提供了知情同意。
首先，我们评估了截至2026年3月9日在ClinicalTrials.gov上注册的正在进行的肉瘤干预试验，选择的搜索词包括"sarcoma"（肉瘤）、"interventional"（干预性）和"recruiting and not yet recruiting studies"（招募和尚未招募的研究），并分别输入每个南美洲国家。试验选择由2名研究人员（T.C.B.和I.Y.S.）独立审查。
其次，我们回顾了2009年1月1日至2024年12月31日期间美国食品药品监督管理局(FDA)和欧洲药品管理局(EMA)批准的肉瘤药物所支持的临床试验。通过Drugs@FDA和EMA欧洲公共评估报告确定了已批准药物。然后，我们检查了支持每项批准的原始试验，以确认是否包含南美洲患者，查阅了主要文章和补充材料。
第三，我们向南美洲各地参与肉瘤治疗的医疗专业人员发放了一份匿名电子调查，重点关注其机构中干预性肉瘤试验的可用性。调查于2024年5月1日至6月8日期间通过专业网络、机构邮件列表和社交媒体渠道分发。
统计分析为描述性分析。比例以相应的95%置信区间(CI)表示，使用精确的Clopper-Pearson方法计算。分析使用R软件4.6.0版(R Project for Statistical Computing)进行；数据从2009年1月1日分析至2024年12月31日。
结果
共确定482项临床试验。经个人审查后，92项研究因不符合干预性肉瘤试验的纳入标准而被排除。在剩余的390项活跃全球肉瘤试验中，2项（0.5%[95% CI, 0.05%-1.50%]）在南美洲进行。
2009年至2024年间，FDA、EMA或两者共同批准了13种肉瘤治疗药物。其中，仅2种药物的审批试验（15.4%），即艾日布林(eribulin)和曲贝替定(trabectedin)，包含南美洲患者。这两项试验均未公开报告该地区具体的入组人数。
调查收集了来自11个南美洲国家的99名专业人士的回复。在回复时，仅有25名受访者（25.2%）报告其机构有开放的干预性肉瘤试验，31名（31.3%）报告在过去2年内有试验可用。由于无法确定收到调查邀请的人数，无法计算回复率。
讨论
在本研究中，南美洲在肉瘤临床试验中的代表性仍然不足，包括进行中的研究、审批试验和治疗中心。仅有0.5%的活跃肉瘤试验在该地区进行，审批试验中的参与似乎有限，且仅有25.2%的肉瘤治疗专业人员报告其机构有活跃的试验。
据我们所知，本研究提供了对南美洲肉瘤临床试验活动的首批多模式评估之一；然而，它有一些局限性。调查反映了受访者机构的可用性，可能未能捕捉到该地区进行的所有试验。
我们的发现与现有文献一致，表明拉丁美洲患者在临床试验中的参与有限。这种差异在肉瘤等罕见癌症中可能更为明显，可能与区域数据有限、基础设施限制、监管复杂性、公共投资有限以及缺乏训练有素的研究人员等因素有关。
扩大南美洲的临床研究可能带来益处。纳入多样化人群可能提高外部有效性，促进患者招募，同时提供无法获得的创新疗法。加强合作网络，如拉丁美洲合作肿瘤学组(Latin American Cooperative Oncology Group)和肉瘤欧洲与拉丁美洲网络(Sarcoma European and Latin American Network)，可能促进多中心试验、共享基础设施以及旨在解决相关临床问题的研究。我们的发现也可能对政策和监管具有实际意义，包括简化监管流程、有针对性地投资研究基础设施以及支持区域临床试验网络的举措的潜在价值。
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