诺华斥资18亿美元押注AI驱动的难成药靶点平台Novartis Bets $1.8B on AI-Powered 'Undruggable' Target Platform - BriefGlance.com

环球医讯 / AI与医疗健康来源:briefglance.com美国 - 英语2026-03-03 17:41:46 - 阅读时长4分钟 - 1910字
瑞士制药巨头诺华与美国生物技术公司非天然产物公司(UNP)达成潜在价值18亿美元的战略合作,共同开发基于人工智能的大环肽药物平台,旨在攻克长期被视为"难成药"的蛋白质靶点,特别是聚焦心血管疾病治疗领域;该协议包含1亿美元预付款及临床前里程碑金,以及最高17亿美元的后续里程碑付款,标志着AI驱动药物发现技术的重大突破,验证了大环肽在结合生物制剂高选择性与小分子口服递送优势方面的独特价值,为治疗蛋白质-蛋白质相互作用等复杂疾病开辟了新路径,同时彰显了诺华在心血管创新领域的战略布局及全球药企对突破性靶向疗法的迫切需求。
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诺华斥资18亿美元押注AI驱动的难成药靶点平台

美国加利福尼亚州圣克鲁兹——2026年2月18日——在人工智能药物发现领域迎来重大认可之际,生物技术创新企业非天然产物公司(UNP)今日宣布与制药巨头诺华达成重大研究与许可协议。这项潜在价值高达18亿美元的交易,将利用UNP开创性平台开发针对此前"难成药"靶点的大环肽治疗药物,初期重点聚焦心血管疾病。

根据协议条款,这家总部位于圣克鲁兹的公司将获得最高1亿美元的预付款及新药临床试验申请(IND)前里程碑金。诺华将主导后续所有临床开发、生产和任何合作药物的全球商业化。除最高可达17亿美元的开发、监管及商业化里程碑付款外,UNP还将获得基于净销售额的分级特许权使用费,费率范围从个位数中段至两位数低位。

人工智能与大环肽解锁生物学新可能

本次合作的核心是一种强大但历史上极具挑战性的分子类别——大环肽。这类环状化合物占据独特的治疗空间,兼具大分子生物制剂的高选择性与强效性,以及传统小分子的口服递送潜力与类药特性。

这种组合使它们特别适合攻克长期被视为"难成药"的致病蛋白质。许多此类靶点(如参与蛋白质-蛋白质相互作用的靶点)缺乏小分子药物通常结合的明确定义口袋,导致难以触及。而大环肽凭借更大更复杂的结构,能够有效结合这些平坦表面,为治疗干预开辟了广阔新领域。

非天然产物公司开发了集成化发现引擎,旨在克服历史上阻碍大环肽开发的复杂性。该平台将人工智能引导的分子设计、大规模并行化学合成与直接生物学筛选相结合,使公司能够快速设计、创建和测试海量新型大环肽库,并优化其效价、选择性及细胞通透性等关键特性——这对靶向胞内目标至关重要。

非天然产物公司首席执行官兼联合创始人坎贝尔·派博士在公司声明中表示:"此次合作验证了我们项目的实力,凸显了UNP平台为高价值生物靶点(特别是存在重大未满足需求的慢性疾病)提供差异化大环肽治疗药物的能力。"

心血管创新的战略布局

对诺华而言,此次合作代表其对下一代技术的战略投资,旨在强化其强大的心血管药物管线。心血管疾病仍是全球首要死因,尽管市场规模达数千亿美元,但复杂病症患者仍存在显著未满足需求。

通过获取UNP平台,诺华正将自身置于新一波药物发现的前沿,该发现旨在攻克迄今未能干预的疾病根源。该交易符合这家制药巨头通过外部创新攻克困难靶点的更广泛战略,其他在靶向蛋白降解等领域的数十亿美元合作即是明证。

这笔针对临床前项目的巨额资金承诺——对同类项目而言数额可观——彰显了诺华对大环肽及UNP人工智能驱动方法潜力的坚定信心。

诺华生物医学研究全球发现化学负责人最藤茂人指出:"大环肽化学的进步正在开辟药物发现的全新途径,使我们能够以其他方法难以实现的剂量和药理学灵活性作用于靶点。我们相信此次合作将推动双方加速开发具有强大科学和临床潜力的新疗法。"

高价值合作验证技术实力

尽管诺华交易是非天然产物公司的里程碑成就,但这已是其验证技术实力的系列高价值合作中的最新案例。该公司通过3800万美元风险投资,已在不同治疗领域向主要行业伙伴系统证明了其平台的实力。

去年,UNP宣布与Argenx SE达成价值最高15亿美元的多靶点合作,共同开发用于免疫性疾病的口服大环肽药物。此外,该公司还与默克公司合作开发针对癌症靶点的候选药物,并与Bridgebio Pharma合作研发罕见病和癌症疗法。这种持续吸引顶级制药合作伙伴的现象,凸显了行业对其发现引擎实力与通用性的认可。

由加州大学圣克鲁兹分校学术先驱创立的该公司,已将自然界大环肽的基础研究转化为创造全合成治疗分子的强大引擎。

攻克"难成药"靶点的竞赛

攻克此前无法触及的药物靶点已成为生物技术领域最活跃且竞争最激烈的前沿之一。UCB的Zilucoplan药物成功上市,以及默克用于高胆固醇治疗的口服大环肽MK-0616在后期试验中展现的 promising数据,已激发整个领域,证实了此类分子的实际治疗价值与商业潜力。

UNP所处的竞争环境中还包括日本中外制药等拥有先进大环肽平台的创新者。除大环肽外,众多其他技术也在竞相解决"难成药"难题,包括利用细胞自身机制消除致病蛋白的靶向蛋白降解剂,以及依靠计算能力设计新型小分子的众多AI优先企业。

在这个资金充沛且竞争激烈的领域,UNP专注于将AI驱动设计与高通量合成及生物学筛选相结合的大环肽开发策略,提供了独特的竞争优势。这一系列重大合作表明,制药领导者视这种专业化方法为开发突破性药物的极具前景路径,尤其针对当前缺乏有效治疗方案的患者群体。

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