欧洲委员会批准新细胞疗法 为血癌患者提供治疗新选择
Zemcelpro近日获得欧洲委员会条件性营销授权，成为首款针对无法找到匹配供体血癌患者的细胞疗法。该疗法由初创企业ExCellThera研发，采用脐带血来源的细胞治疗技术。
当前针对血液肿瘤的标准治疗方案——干细胞移植，因需匹配供体导致许多患者无法及时接受治疗。新获批的Zemcelpro采用脐带血扩增技术，通过体外培养少量干细胞来满足移植需求，解决了供体不足的难题。
这项周三发布的监管决定适用于需要异基因造血干细胞移植的成人血液恶性肿瘤患者，包括白血病和骨髓增生异常综合征等。患者需在无法找到合适供体的情况下才符合治疗资格。该疗法此前在开发阶段被称为UM171细胞疗法，现由总部位于蒙特利尔的ExCellThera公司商业化运作。
干细胞移植受限因素包括供体匹配难度、年龄健康状况以及患者体内可能存在的供体细胞排斥抗体。脐带血细胞具有较低排斥风险，但细胞数量较少是其主要局限。ExCellThera的技术突破使少量干细胞在体外培养扩增成为可能，为无合适供体的血癌患者提供移植治疗机会。该技术源自蒙特利尔大学2015年的科研成果转化。
临床数据显示，Zemcelpro的II期试验在美加欧三地开展，纳入高危急性白血病和骨髓增生异常患者。结果显示总体生存率达67%，无进展生存率为63%，复发率仅19%。7%的受试者出现中重度慢性移植物抗宿主病。这些数据在2023年美国血液学会年会上首次公布。
欧洲委员会的条件性授权基于II期临床数据，该审批路径专为解决未满足医疗需求且缺乏现有治疗方案的创新疗法而设。ExCellThera计划启动III期临床试验，以进一步验证疗效。荷兰鹿特丹伊拉斯谟大学医学中心内科血液学家Jurjen Versluis指出，Zemcelpro作为创新型一次性细胞疗法，可为急需移植的无供体患者带来希望。
该疗法在欧盟27国及冰岛、挪威、列支敦士登三国获批上市。具体供应时间将视各国报销程序推进情况而定。ExCellThera旗下Cordex Biologics公司正在寻求战略合作伙伴以加速商业化进程。
该公司同时正与美国FDA商讨监管申报事宜，并已提交针对高危白血病和骨髓增生异常患者的III期临床试验申请。目前美国市场已有Gamida Cell公司2023年获批的脐带血疗法Omisirge，但该产品尚未在欧洲获得批准。
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