一个致力于开发特制患者源性干细胞模型的全球联盟将确保位于巴布拉汉研究中心的Axol生物科学公司能够解决肌萎缩侧索硬化症(ALS)和运动神经元病(MND)治疗中的关键缺口。
肌萎缩侧索硬化症治疗开发研究所(ALS TDI)、LifeArc和Axol生物科学公司已启动PRISM ALS项目，其患者源性诱导多能干细胞(iPSC)研究将显著改善散发性ALS建模。这一扩大获取高质量患者源性干细胞模型的国际合作努力，更好地反映了ALS的生物学复杂性。
运动神经元、小胶质细胞和星形胶质细胞三重培养
PRISM ALS倡议联合了美国和英国研究人员共同实现这一目标，其中总部位于伦敦的非营利生命科学组织LifeArc——在罕见病医学变革方面处于领先地位——与Axol生物科学公司以及位于美国波士顿附近剑桥(生命科学之都)的肌萎缩侧索硬化症治疗开发研究所(ALS TDI)开展合作。
PRISM ALS将取代当前用于测试治疗的细胞模型，这些模型无法反映该疾病的多样性。
该倡议的成果将是为研究提供可靠、高质量且易于获取的散发性ALS/MND模型来源。
ALS是一种异质性疾病。虽然10-15%的病例与遗传突变相关，但近85%为散发性。然而，目前ALS药物研发大多依赖于代表有限数量罕见遗传亚型的模型。这种不匹配限制了靶点发现，在患者群体中限制了治疗测试，并导致临床试验的高失败率。
十多年来，ALS TDI已建立起当今最全面的ALS特异性iPSC细胞库之一。这些细胞直接来自1800名ALS患者，其中许多人还提供了详细的临床数据，创建了一个无与伦比的资源，用于理解疾病行为及其对治疗的反应方式。
Axol生物科学公司科学项目主管萨普娜·维亚斯
对于研究人员和药物开发者而言，这些标准化、与人类相关的模型可以帮助他们更好地理解疾病机制，识别治疗靶点，并评估不同生物亚型的治疗效果。对于ALS患者而言，这意味着可以在更贴近自身生物学的模型中开发和测试治疗方法，提高研究成果转化为有效治疗的可能性。
"我们知道，终结ALS需要将正确的治疗方法提供给正确的个体，"ALS TDI首席执行官兼首席科学官费尔南多·维埃拉博士表示，"通过表征散发性ALS的iPSC衍生运动神经元并使这些细胞广泛可及，PRISM ALS将促进全球药物发现。这一项目之所以可能实现，要感谢通过ARC研究贡献样本和数据的ALS患者。"
通过实现规模化标准化生产，该合作确保了实验室之间的质量、一致性和可重复性。最终目标是通过提供更能反映疾病生物学多样性和复杂性的稳健、与人类相关的工具，加速ALS领域的整体进展。
Axol生物科学公司的石一臣博士。图片：Keith Heppell
Axol生物科学公司科学项目主管萨普娜·维亚斯表示："我们很荣幸参与这一联盟，开发源自散发性ALS iPSC系的多种iPSC衍生终点细胞类型，首次真实反映年龄、性别和基因型方面的现实差异。通过利用Axol的可扩展制造基础设施，我们将促进获取标准化的iPSC衍生细胞，使研究人员能够对患者进行分层，评估亚组对治疗的反应，并减少后期临床试验失败。"
LifeArc MND部门负责人保罗·赖特补充道："我们希望我们生产的干细胞模型能够释放新一代治疗方法，这些方法可以通过减缓疾病进展并最终治愈疾病来有效对抗这种疾病。我们需要为MND/ALS患者做更多工作，而PRISM ALS汇集了领先组织来帮助实现这一目标。"
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