该药物仅适用于一小部分患者。但对于这种通常致命的瘫痪性疾病来说，有证据表明部分患者的呼吸和肌肉力量能够得到改善，这是一项了不起的成就。
阿曼达·西福德的时间所剩无几，她和她的医生都清楚这一点。这种使人瘫痪的神经系统疾病——肌萎缩侧索硬化症（ALS），正在剥夺她的呼吸能力。
在一次呼吸功能测试中，她的肺功能仅为正常容量的48%，而五个月前这一数字还是86%。
"我走不了10步就得停下来喘口气，"她说，"我连上马路牙子都做不到了。"
58岁的西福德女士是佛罗里达州凯普科勒尔市（Cape Coral, Fla.）的一名学校心理学家，她已有包括父亲和祖父在内的14位家族成员死于一种罕见的遗传性ALS，也被称为肌萎缩侧索硬化症或卢·格里克病（Lou Gehrig's disease）。她的症状原本是逐渐发展的，但呼吸功能却突然急剧下降。
"这非常可怕，"迈阿密大学健康系统（University of Miami Health System）的神经科医生内森·卡伯里（Nathan Carberry）博士说，"我担心她只剩下几个月的生命。"
"我在想自己快要死了吗？"西福德女士停顿了一下，整理情绪后说道，"我已经把后事都安排妥当了。"
2023年5月，美国食品药品监督管理局（FDA）刚刚批准了首个针对遗传性ALS的疗法，尽管当时的临床试验结果尚未证明该药物的有效性。
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