临床阶段生物技术公司 ProJenX 已宣布与 Unlearn 合作，在 prosetin（一种潜在的肌萎缩侧索硬化症（ALS）治疗药物）的 I 期 PRO-101 试验中实施生成式人工智能技术。
Prosetin 是一种能穿透大脑的 MAP4 激酶（MAP4K）抑制剂。
此次合作旨在通过使用 Unlearn 的 ALS 数字孪生生成器（ALS-DTG）为 ALS 试验参与者创建数字孪生，以增强试验的评估过程。
数字孪生将作为接受 prosetin 治疗的患者的虚拟安慰剂。这种方法有望帮助评估 52 周开放标签扩展期间的临床结果，如 ALSFRS-R、缓慢肺活量和血浆神经丝轻链。
ALS-DTG 是一种基于机器学习的生成模型，已在患者层面的数据上进行训练。它能够对个体健康结果进行概率预测，用于预测纵向临床安慰剂结果、生物标志物和实验室结果，无论试验参与者的随机分配情况如何。
ProJenX 总裁兼首席执行官 Stan Abel 表示：“ProJenX 与 Unlearn 的合作旨在提取有价值的见解，帮助我们加快临床试验，并更有效地评估 ALS 患者中的 prosetin。数字孪生使我们有机会将接受 prosetin 治疗的 ALS 参与者与其根据基线测量数字生成的安慰剂版本进行比较。在 PRO-101 中，此次合作将增强我们对 prosetin 对 ALS 患者影响的解读，以支持更高效和数据驱动的临床开发计划。”
去年 11 月，ProJenX 获得了加拿大卫生部的授权，开始在 ALS 患者中进行 prosetin 的 I 期试验的最后部分。
混合 I 期试验分为四个部分，将评估 prosetin 在健康受试者和 ALS 患者中的耐受性、安全性、药代动力学和药效学。招募健康志愿者的 1a 和 1b 部分已经完成。试验的预期 1c 和 1d 部分将评估 ALS 患者中的 prosetin。
