日本于周五（3月6日）批准了两项开创性的干细胞疗法，一项用于治疗帕金森病，另一项用于治疗严重心力衰竭。据制造商和当地媒体报道，这些疗法可能在几个月内开始应用于患者。制药公司住友制药（Sumitomo Pharma）宣布，已获准生产和销售Amchepry，这是一种将干细胞衍生细胞直接移植到患者大脑中的帕金森病疗法。
同时，日本厚生劳动省批准了由医疗初创公司Cuorips开发的再生疗法ReHeart。该疗法使用心肌细胞片刺激新血管形成，改善严重心力衰竭患者的心脏功能。
报道称，这些疗法最早可能于今年夏天开始提供给患者。如果推出，它们将成为首批基于诱导多能干细胞（iPS细胞）的商业化医疗产品。日本科学家山中伸弥（Shinya Yamanaka）因发现iPS细胞而获得2012年诺贝尔生理学或医学奖，这种细胞可以发育成人体内几乎任何类型的细胞。厚生劳动大臣上野健一郎（Kenichiro Ueno）在新闻发布会上表示：“我希望这不仅能给日本的患者，也能给世界各地的患者带来慰藉。我们将迅速完成所有必要程序，确保药物无一遗漏地送达所有患者。”
住友制药在一份声明中表示，根据旨在加速创新疗法惠及患者的监管框架，该公司获得了“有条件且有时间限制的批准”来生产和销售Amchepry。据《朝日新闻》报道，该授权属于临时许可性质。该疗法的安全性和有效性是通过比标准药物试验通常所需的更少患者数量进行评估的。由京都大学研究人员进行的一项临床研究表明，该治疗方案安全，并有助于改善部分患者的症状。试验共纳入7名年龄在50至69岁之间的帕金森病患者，每人分别在脑部两侧植入500万或1000万个细胞。
研究人员使用健康捐赠者的iPS细胞，将其转化为产生多巴胺的前体细胞——帕金森病患者体内会逐渐丧失这种细胞。患者接受了为期两年的监测，研究人员报告未出现重大不良反应。七名参与者中有四人的症状出现了可测量的改善。
帕金森病是一种进行性神经系统疾病，影响运动功能，通常会引起震颤、僵硬和协调困难。据帕金森基金会统计，全球约有1000万人患有此病。目前的治疗主要帮助控制症状，但无法阻止或逆转疾病进展。诱导多能干细胞是通过将成熟、特化的细胞重编程为年轻、多能状态而生产的，无需使用胚胎即可使其转化为多种细胞类型。这项技术仍是现代医学研究中最有前景的领域之一。
（仅作示意用途 摄影：Unsplash）
【全文结束】