使用iPS细胞(诱导多能干细胞)制成的药物将用于治疗严重心力衰竭和帕金森病患者。
日本卫生部专家小组于周四批准了两款基于iPS细胞的再生医学产品商业化,这是全球首创。
这两款药物分别是:由源自大阪大学(Osaka University)的初创公司Cuorips开发的ReHeart,以及住友制药(Sumitomo Pharma)和Racthera共同开发的Amchepry,将分别用于治疗缺血性心肌病引起的严重心力衰竭和帕金森病患者。
“自20年前宣布以来,看到其社会应用迈出第一步,我感到非常高兴,”京都大学(Kyoto University)iPS细胞研究所名誉主任山中伸弥(Shinya Yamanaka)表示。
诱导多能干细胞(iPS)由山中伸弥研发,他于2006年宣布生成小鼠iPS细胞,2007年宣布生成人类iPS细胞,并于2012年获得诺贝尔生理学或医学奖。
对于ReHeart,源自人类iPS细胞的心肌片被放置在心脏表面,促进下方新血管的形成,帮助恢复心脏功能。严重心脏病患者通常接受药物治疗以防止病情恶化,有时可能需要进行心脏移植。
在一项临床试验中,心肌片被移植到八名患者体内。试验显示,症状如疲劳和心悸减轻,心脏功能和身体素质得到改善。
对于Amchepry,人类iPS细胞被培育成“多巴胺能神经祖细胞”并注射到患者大脑中。
在一项临床试验中,这些细胞被移植到七名患者体内。在六名评估疗效的患者中,移植的细胞产生了多巴胺,一些患者的运动症状也有所改善。
帕金森病是一种进行性神经退行性疾病,由产生多巴胺的脑细胞退化和丧失引起,可导致运动功能下降。
该小组设定了七年的批准期限,产品将在讨论价格、保险覆盖以及生产和分销准备后推出。
由于两款产品的临床研究均在少量患者身上进行,因此此次批准是有限度的。如果日后被认定安全,产品可不受限制地全面使用。
Cuorips表示,计划在今年内开始销售其产品。
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