澳大利亚黑色素瘤研究所医学主任、悉尼大学肿瘤学教授Georgina Long AO领导的团队开发的实验性癌症治疗方案，日前在《自然医学》期刊发表。这项突破性研究标志着墨尔本脑癌中心即将启动全球首个针对胶质母细胞瘤的临床试验。
该研究首次记录了对胶质母细胞瘤患者实施新辅助三联免疫疗法的案例。作为免疫治疗领域专家，Long教授借鉴黑色素瘤治疗经验，设计并主导了这种结合三种检查点抑制剂的免疫联合治疗方案。患者在接受手术前接受治疗后，切除肿瘤显示免疫细胞多样性、丰度和活性显著增强，表明免疫系统对癌细胞产生强烈反应。截至2025年1月9日论文终稿提交时，患者在18个月随访期内未出现复发迹象。
"我们的假想是在手术前采用联合免疫治疗作为一线方案，通过激活T细胞靶向脑肿瘤——这是我之前在III期黑色素瘤和脑转移黑色素瘤中成功应用的治疗策略，"研究通讯作者Long教授表示，"这尚属全球首次实践，即将开展的临床试验将验证该方案在胶质母细胞瘤治疗中的可行性和有效性。"
该实验性治疗方案由澳大利亚主导的国际团队推进，预计一年内启动针对大量胶质母细胞瘤患者的临床试验。试验将首先验证双重免疫治疗方案，部分患者将联合化疗。墨尔本脑癌中心联合维多利亚政府及沃尔特与伊丽莎霍尔医学研究所共同组建的该中心，拥有全球领先的胶质母细胞瘤研究能力。
Long教授将主导后续研究交接给彼得·麦卡勒姆癌症中心的神经肿瘤学专家Jim Whittle博士。"目前的积极结果令人鼓舞，但只有通过大规模临床试验验证后，我们才能确认这是突破性进展，"Long强调，"我们已确保临床试验的药物供应。"
Whittle博士表示："这项开创性工作为我们设计临床试验提供了科学基础。通过精心规划的临床试验流程，我们将首次对这种治疗假说进行系统性验证。"
胶质母细胞瘤患者的生存率极低，平均生存期仅12-18个月，25%患者存活超1年，不足5%存活超3年。值得关注的是，Long教授上周在《柳叶刀肿瘤学》发表的另一项研究显示，其开发的双联免疫疗法使脑转移黑色素瘤患者7年生存率从16周提升至51%。
关于研究团队
Georgina Long AO教授作为黑色素瘤治疗领域的权威，曾获澳大利亚年度人物荣誉，领导多项将实验疗法转化为临床标准的创新研究。Jim Whittle博士共同设计了维多利亚政府资助的脑围手术期临床试验平台（BPOP），该平台将支持多个临床研究项目。
研究声明
研究团队声明与Bristol Myer Squibb公司存在利益关联，该公司提供了实验药物。研究获得澳大利亚国家健康与医学研究委员会、新南威尔士州癌症研究所等机构资助。完整利益声明详见《自然医学》期刊。
原始研究
Long, G. et al. (2025). 新辅助三联检查点阻断治疗初诊胶质母细胞瘤（《自然医学》）. DOI: 10.1038/s41591-025-03512-1
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