目前大多数脑部疾病的治疗方法只能缓解症状而不能治愈疾病。主要挑战之一是递送治疗药物，因为药物需要能够穿过围绕大脑的保护屏障。在阿姆斯特丹大学分子与材料设计技术中心的一个新研究项目中，研究人员正在开发一种使用微型纳米笼运输治疗分子的创新方法。
根据世界卫生组织的数据，目前全球约有5000万人患有神经退行性疾病，随着全球人口老龄化，这一数字预计还将增加。神经退行性疾病，如帕金森病（Parkinson's disease）和阿尔茨海默病（Alzheimer's disease），是逐渐损害并破坏神经系统部分（尤其是大脑）的进行性疾病。
当前的神经退行性疾病疗法只能减轻症状，无法阻止疾病的进展。一个主要瓶颈是分子进入大脑的通道受到限制。因此，科学家们正在探索将药物运输到大脑的方法。
在MMD TechHub的一个联合研究项目中，计算化学助理教授Ioana Ilie与超分子催化教授Joost Reek以及结构脑可塑性副教授Carlos Fitzsimons合作。他们共同提出了一种使用微型纳米笼递送药物（特别是某种RNA）的新方法。
Ioana Ilie、Joost Reek和Carlos Fitzsimons。版权：Steven Kohl摄影
早期干预
药物递送研究主要集中在包裹药物的纳米粒子上。一旦到达目标位置，这些纳米粒子会打开并释放药物。Ilie解释道："我们的纳米笼工作方式不同，因为它们比传统纳米粒子更小。我们使用由金属有机笼组成的复合物，并将药物附着在上面。"
该研究项目的主要目标是优化纳米笼的设计，特别专注于使用它们来递送某种特定RNA。在细胞内，"沉默"RNA可以干扰疾病相关分子的产生。这有可能阻止疾病的进一步进展。Ilie表示："希望借此我们能在脑部疾病的早期阶段进行干预，并阻止其传播。"
改进循环
为药物递送优化纳米笼汇集了多个研究学科：合成化学、计算方法和生物实验。来自Ioana Ilie和Joost Reek研究小组的研究人员Indigo Bekaerkt同时负责纳米笼的合成、使用计算方法进行优化以及理解它们在生物环境中的动态。Fitzsimons小组的另一位研究人员Oliver Polzer则专注于生物方面，并在小鼠身上测试纳米笼。
研究人员应用机器学习和模拟来理解生物环境内的相互作用，并利用这些知识来改进纳米笼的设计。Ilie解释道："机器学习可用于改进计算和合成方面。然而，要确定一种设计是否真正有效，还需要进行制造并通过生物实验进行测试。"
生物实验的结果随后可以用作机器学习算法的反馈，以改进设计。通过这种方式，科学家们将创建改进循环，并以期望的方式引导纳米笼的设计。
纳米笼设计的改进循环，包括分子动力学模拟和机器学习方法、纳米笼合成以及小鼠生物实验。版权：Ioana Ilie
紧密合作
Ilie表示，在跨学科团队中工作使研究团队能够相互学习很多。"起初适应并使用相同的语言有点困难，但我认为我们相当快地解决了这个问题。我们为该项目聘请的博士后做得非常出色，因为他们彼此保持密切联系，并真正努力理解和关联彼此的工作。"
目前，科学家们正在申请额外资金以延长研究项目。制药行业似乎对此很感兴趣，因为它使用了一种创新的药物递送新方法。Ilie表示："我们正在申请更多面向应用的资助，以吸引制药和生物医学公司。我相信这类创新项目可以显著加强荷兰的生物技术产业。"
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