特朗普团队在自闭症声明中推崇的亚叶酸是什么?What is leucovorin, the drug the Trump team touted at its autism announcement? | CBC News

环球医讯 / 创新药物来源:www.cbc.ca美国 - 英语2025-09-26 04:07:27 - 阅读时长4分钟 - 1645字
美国政府近日宣称一种名为亚叶酸的药物可作为自闭症症状的潜在治疗方法,但医学研究人员认为这一说法缺乏充分证据支持。美国食品药品监督管理局(FDA)局长马蒂·马卡里博士在白宫新闻发布会上声称该药物将帮助"数十万"自闭症儿童,然而专家警告称现有研究样本量过小,结果可能产生假阳性,尚不足以作为推荐治疗方案。自闭症专家强调目前已有多种经证实有效的支持方法,如语言治疗、职业治疗和教育适应措施,而对亚叶酸的进一步研究仍需大规模、严格控制的临床试验来验证其安全性和有效性,且必须证明该药物在缓解症状中起因果作用才能考虑将其作为自闭症治疗方法。
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特朗普团队在自闭症声明中推崇的亚叶酸是什么?

美国政府宣称一种鲜为人知的药物可能对自闭症症状有治疗作用,但医学研究人员认为这一说法缺乏充分证据支持。

在周一的白宫简报会上,美国食品药品监督管理局(FDA)局长马蒂·马卡里博士声称亚叶酸将帮助"数十万"自闭症儿童。

FDA表示,将把这种处方药物——一种叶酸形式——列入脑叶酸缺乏症(CFD)患者的治疗方案。脑叶酸缺乏症是一种神经系统疾病。这一决定是尝试批准亚叶酸作为美国部分自闭症患者治疗选择的初步步骤。

什么是叶酸,它为何重要?

叶酸是一种B族维生素,存在于绿叶蔬菜、豆类和柑橘类水果等食物中。

叶酸的合成形式称为叶酸(folic acid),存在于维生素补充剂和强化谷物中。

据加拿大公共卫生局称,叶酸对发育中胎儿的脊柱、大脑和头骨的正常生长至关重要。产科医生建议怀孕或计划怀孕的女性每日服用含有叶酸的维生素补充剂,以降低神经管缺陷(一种脑部和脊髓的出生缺陷)的风险。

什么是亚叶酸?

亚叶酸与叶酸类似。

在加拿大,省级癌症机构表示,亚叶酸可用作减少癌症药物甲氨蝶呤毒性的治疗方法。甲氨蝶呤是一种抗叶酸药物,会干扰身体利用制造DNA所需的叶酸的能力。亚叶酸还与其他癌症药物联合使用,用于治疗结肠癌。

周一,FDA表示已批准亚叶酸片用于脑叶酸缺乏症患者。其决定基于对少数研究的审查,这些研究发现亚叶酸改善了语言交流能力。该药物此前已被一些美国医生超说明书使用。

亚叶酸被认为可以帮助部分自闭症儿童,这些儿童存在阻止叶酸进入大脑的受体。

证据是否显示亚叶酸可以治疗自闭症?

医生表示,自闭症是一种神经发育状况,主要根源于遗传因素。研究人员还发现,从父母年龄较大到交通相关空气污染物等环境因素,都与自闭症谱系障碍有关。

不列颠哥伦比亚大学出生缺陷临床专家苏拉·阿尔万表示,亚叶酸远非治愈方法,仍需进行研究。

阿尔万在给CBC新闻的电子邮件中说:"家庭需要希望,但也需要关于什么是已被证实、什么不是的诚实沟通。我们确实知道,有多种高度有效的支持方法,如语言治疗、职业治疗、教育适应措施,最重要的是接受自闭症患者的真实身份。"

在《欧洲儿科杂志》发表的一项随机试验中,80名自闭症儿童参与者被随机分配接受亚叶酸或安慰剂,并随访24周。

研究人员报告称,亚叶酸组的自闭症症状严重程度改善超出了仅靠偶然因素所能解释的范围。但参与人数如此之少的研究可能产生假阳性结果,在加拿大卫生部或医师团体批准或推荐该药物作为自闭症治疗之前,需要在其他人群中重现这些结果。

"证据与你实际上可以提出具体建议的程度相去甚远,"研究自闭症的费城德雷塞尔大学流行病学教授布莱恩·K·李说。

李表示,亚叶酸"尚未准备好投入广泛应用"。

认为亚叶酸可能有助于自闭症的依据是什么?

麦克马斯特大学汉密尔顿分校的免疫学研究员、医学教授黛恩·博迪什表示,将亚叶酸用于自闭症背后的故事可追溯到关于自身抗体的几项小型研究。

通常,抗体会攻击体内的外来物质,如病毒、细菌或免疫系统需要清除的其他物质。但有时,免疫系统会产生自身抗体,针对人体自身的组织。它们是狼疮等自身免疫疾病的特征。但博迪什表示,它们并不总是引起问题。

这些早期研究表明,一些自闭症儿童会产生针对叶酸受体的自身抗体,阻止其运输到大脑。

博迪什警告说:"这似乎不是自闭症的普遍特征,我们也不完全清楚在正常人群中发现这些抗体的频率,因此支持这作为自闭症解释的数据极其薄弱。"

还需要做些什么?

医生和医学研究人员有标准方法,通过进行大规模、严格控制的研究,弄清药物如何发挥作用以及是否安全,来跟进某些疾病的潜在治疗方法的初步线索。

博迪什表示,由于叶酸和B族维生素的合成对人体健康至关重要,改变它可能会产生负面影响。

博迪什说,在考虑将亚叶酸作为自闭症治疗方法之前,必须有明确的研究证明亚叶酸在缓解症状中起因果作用,并且要进行严格控制的临床试验来观察结果。

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