一家新的先进治疗医药产品（ATMP）中心在斯德哥尔摩成立，旨在从头到尾加速新型细胞和基因治疗药物的开发。
ATMP中心主任、分子医学副教授克努特·斯特芬森（Knut Steffensen）在斯德哥尔摩郊外胡丁厄的卡罗林斯卡大学医院院区接受Euractiv采访时指出：“该中心的主要作用是促进我们自己的ATMP研究用于临床应用，因此我们旨在将研究项目整合到一个快速、经济有效的价值链中。”
迄今为止，细胞和基因治疗的进展主要见于癌症和罕见疾病领域。
癌症与罕见疾病
在癌症治疗中，重点是诱导和激活患者自身的免疫系统来对抗癌细胞。例如，CAR-T疗法已被证明对某些血癌有效，现已成为淋巴瘤和骨髓瘤等恶性肿瘤的标准治疗方法。
并非所有患者都对CAR-T治疗有反应，因此这些疗法仍有改进空间。部分对治疗有反应的患者面临严重副作用风险，需在治疗后于医院环境中密切监测。
在罕见疾病治疗中，重点是引入突变基因的正确版本，修复潜在的疾病机制而不仅限于缓解症状。
斯特芬森表示，细胞和基因治疗领域正进行大量研究。未来可能出现针对其他疾病的新药物，下一阶段疗法将聚焦自身免疫疾病。
“此外，癌症领域正大力攻克实体瘤。这更具挑战性，目前正深入研究激活患者更广泛免疫反应的方法，以寻找对抗实体癌症的有效模式，”他指出。
从基础研究到应用疗法的价值链推进过程极为复杂，涉及多项医院功能——诊断工具、实验室和生产设施。
Vecura
今年夏季落成的ATMP中心旨在整合卡罗林斯卡大学医院与卡罗林斯卡学院的集体优势，并依托医院用于工艺开发的预GMP设施及卡罗林斯卡细胞治疗中心生产设施Vecura的深厚经验。
卡罗林斯卡学院（KI）胚胎干细胞生物学教授弗雷德里克·拉纳（Fredrik Lanner）已使用该细胞治疗中心。
他与圣埃里克眼科医院（St. Erik Eye Hospital）眼科教授安德斯·克万塔（Anders Kvanta）合作，开发出利用胚胎干细胞替代眼内视网膜支持细胞的方法。该技术针对年龄相关性黄斑变性——当支持细胞退化时，最终将导致失明。
拉纳向Euractiv表示：“我们能在内部开发细胞疗法时使用Vecura至关重要。现在我们拥有一种新型细胞产品，临床前试验显示其效果极佳，似乎比现有方法更有效。”
Vecura拥有30年经验，已为临床试验生产约50种不同类型的细胞和基因疗法，自1996年启用至今。虽然大部分产品用于瑞典国内临床试验，但部分已出口至意大利、荷兰、德国、波兰、奥地利、芬兰和丹麦等11个国家。
未来展望
与ATMP中心相关的科学家需更积极制定战略计划。
“新疗法开发的成功关键在于研究项目早期即规划完整价值链，而非仅以论文发表为唯一目标，”克努特·斯特芬森强调。他计划建立知识中心，为致力于将项目推进至患者治疗阶段的科学家提供战略支持，确保有前景的细胞与基因疗法能快速安全地惠及患者。
目前ATMP开发成本高昂，但新技术将显著降低开发与生产费用。
以CAR-T治疗为例：当前流程需采集患者免疫细胞送至远方制造设施，再将成品送回医院注入患者体内。多家企业和学术机构正探索通过注射器直接将遗传物质注入患者的新方法，这些物质将整合至免疫细胞并攻击癌症。
克努特·斯特芬森透露：“若此技术实现，开发成本将大幅降低”，卡罗林斯卡也在研究此类项目。
瑞典各大学医院均设有不同规模的ATMP中心，组织模式各异。他指出卡罗林斯卡ATMP中心的核心优势在于医院与学院的紧密协作——研究人员能与掌握患者及疾病特异性知识的临床医生互动，从而在早期规划临床试验。
“我们同样期待与产业界及其研发部门合作，”克努特·斯特芬森表示，“研究项目临床实施的最快路径，是将研究人员的创新与产业界强大的资源和商业化经验相结合。”
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