Verge Genomics，一家临床阶段的生物技术公司，致力于利用人工智能（AI）和人类数据来变革药物发现和开发，于今日宣布，Eli Lilly & Company（以下简称“礼来”）（纽约证券交易所代码：LLY）已决定继续开发针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的两种经验证的药物靶点。这一合作始于2021年7月。这些靶点是由Verge的AI驱动的CONVERGE®平台识别并验证的，其中83%的优先靶点在疾病相关模型中得到了验证，这一比例显著高于行业标准，展示了CONVERGE®的强大预测能力。靶点选择触发了礼来向Verge支付近期里程碑款项。随着项目的进展，Verge有资格获得额外的下游经济利益。
“通过在人类细胞系统中进行优雅的验证实验，Verge团队和CONVERGE®平台提供了科学上令人信服的靶点预测，交付了多个有前景的治疗靶点，”礼来神经退行性疾病和遗传医学高级副总裁兼首席科学官Michael Hutton博士表示，“我们期待在此基础上进一步推进，以期将ALS药物候选物推向临床，解决这种致命疾病中的重大未满足患者需求。”
2021年，Verge和礼来签署了一项为期三年的合作协议，旨在发现和验证新的ALS治疗靶点，这些靶点将成为后续药物发现和开发的重点。Verge获得了高达2500万美元的前期投资和潜在的近期里程碑付款，总交易价值为6.94亿美元，外加潜在的下游特许权使用费。
“这一成就进一步验证了CONVERGE®的预测能力，可以解锁ALS生物学基础的独特见解，并发现复杂疾病的有意义靶点，”Verge Genomics首席科学官Robert H. Scannevin博士表示，“通过结合强大的计算预测和令人信服的实验数据，我们使礼来能够推进选定的靶点进入进一步开发。”
Verge还继续推进其内部主要药物候选物VRG50635，用于治疗散发性和家族性ALS。VRG50635目前正在加拿大和几个欧洲国家进行1B期概念验证（PoC）研究。入组已完成，剂量递增正在进行中，包括最高剂量水平。Verge的PoC研究采用了创新技术，收集大量无偏见、客观的疾病相关分子和临床数据，以评估安全性、耐受性、药理剂量反应和疗效，包括疾病修饰效果。VRG50635是一种强效的口服生物可利用的脑渗透PIKfyve抑制剂，在ALS患者衍生的运动神经元中显示出改善生存的效果，并在多种ALS相关模型的运动神经元退化预临床研究中表现出疗效。
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