新闻分析 | 由多家机构提供 | 每年，撒哈拉以南非洲疟疾流行地区约有3000万婴儿出生。但直到最近，全球最小、最脆弱的疟疾患者还没有专门为其设计的获批治疗方法。
今年7月，瑞士药品监管机构Swissmedic批准了Coartem Baby（新生儿专用抗疟药），这是首款专为体重不足5公斤的新生儿和婴儿配制的抗疟药，标志着一个重要里程碑。
但这同时也引发了疑问：为何要等到2025年才解决这一关键的医疗空白？
该药物是由制药公司诺华（Novartis）与非营利组织抗疟药物风险投资组织（MMV）合作开发的。
临时剂量
几十年来，治疗新生儿疟疾的医疗工作者面临着一个不可能的选择——使用临时调整剂量的成人药物，冒着造成伤害的风险，或者完全避免对最脆弱的患者进行治疗。
"到目前为止，医护人员不得不通过使用低剂量的、针对较大儿童的药物并寄希望于最好的结果来临时应对，"抗疟药物风险投资组织（MMV）准入和产品管理高级总监亚当·阿斯平尔（Adam Aspinall）告诉SciDev.Net。
标准方法包括将苦味的成人药片掰碎，或使用为较大儿童设计的剂型，这些方法都存在剂量不足或过量的风险。
尽管疟疾仍是撒哈拉以南非洲幼儿的主要杀手，尽管新生儿面临特别危险的脆弱期，这一治疗空白仍然持续存在。
为何延迟？
多个因素导致了这一持续数十年的儿科疟疾治疗空白。
医疗专业人员长期以来一直认为母体抗体能为新生儿提供数月的充分保护。
"人们一直存在这种误解，认为新生儿在某种程度上受到母体抗体的保护长达数月，"阿斯平尔解释道。
"但数据根本不支持这一点。"
根据MMV的说法，虽然母体抗体在生命早期提供了一些保护，但这种保护很快就会消失，通常在几周内，使新生儿在极度脆弱的时期暴露于风险之中。
由于伦理问题和研究这一人群的复杂性，新生儿在历史上一直被排除在药物试验之外。
"事实是，婴儿被排除在试验之外，因为它们被视为过于复杂，"阿斯平尔说。
"多年来，我们一直需要新的建模技术来填补这一证据空白。"
另一个障碍是，与成人药物相比，儿科药物市场的商业回报有限。
"这不会成为一款重磅药物，"阿斯平尔承认，"但它是公共卫生的必要品。这就是为什么它将以与现有配方相同的价格推出，基本上是非营利性质的。"
直到最近，许多非洲国家还缺乏评估儿科药物的健全系统。
尼日利亚国家食品和药物管理局总干事莫吉·阿德耶耶（Moji Adeyeye）告诉SciDev.Net，尼日利亚和其他国家"不得不几乎从零开始建立这种能力"。
担任世卫组织儿科监管网络联合主席的阿德耶耶解释说，就在五年前，很少有非洲监管机构拥有评估儿童药物的框架。
婴儿友好型药片
为新生儿开发抗疟药需要解决独特的生理挑战。
"新生儿代谢药物的方式不同。给他们使用成人甚至标准儿科剂量可能很危险，"阿斯平尔解释说，婴儿代谢药物的方式与较大儿童和成人不同，特别是由于肝功能不成熟，这意味着标准剂量方法可能很危险。
Coartem Baby通过一种可在母乳中溶解的可分散片剂解决了这些挑战，使护理人员更容易给药。它含有针对新生儿代谢调整的青蒿醚（artemether）和本芴醇（lumefantrine）剂量。
"如果药很苦，孩子会吐出来，"阿德耶耶解释说。
"这就是为什么儿科剂型比成人剂型要复杂得多。"
她说，可分散片剂配方避免了基于糖浆的抗疟药的缺陷，后者需要冷藏并且容易受到微生物污染。
"在资源有限的环境中，如果储存不当，糖浆可能弊大于利，"她补充道。
监管创新
批准过程本身代表了全球卫生监管的创新。药物不是通过可能需要数年的传统途径，而是通过Swissmedic的全球健康产品营销授权程序获得批准，该程序让疟疾流行国家直接参与评估过程。
八个非洲国家——布基纳法索（Burkina Faso）、科特迪瓦（Côte d'Ivoire）、肯尼亚（Kenya）、马拉维（Malawi）、莫桑比克（Mozambique）、尼日利亚（Nigeria）、坦桑尼亚（Tanzania）和乌干达（Uganda）——参与了审查，并承诺在90天内加快国家批准。
"这种合作方式确保各国不仅仅是决策的接受者，而是积极参与的利益相关者，"阿斯平尔说。
对阿德耶耶来说，这种治疗方法的开发时间线突显了全球卫生优先事项的严重差距。
她尖锐地比较了新冠疫苗开发："当一种疾病影响富裕国家时，我们看到的是几个月内的行动。疟疾，这种杀死贫穷国家贫穷儿童的疾病，却花了数十年时间。这是不可接受的，但这就是我们的现实。"
批准之际，RTS,S和R21等疟疾疫苗正在非洲 rollout。
阿斯平尔认为，这些干预措施不是相互竞争的方法，而是抗击疟疾的互补工具。
"我们需要尽可能多的工具，"他说。"疫苗是巨大的进步，但它们尚未获批用于非常年幼的婴儿。总会有一些病例，我们仍然需要治疗方法。"
本文由SciDev.Net制作。
【全文结束】
