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问答何为亚叶酸钙如今被誉为自闭症治疗新希望

Q&A: What is leucovorin, now being hailed as an autism treatment?

美国英语健康
新闻源:UVA Today
2025-09-24 05:06:40阅读时长3分钟1189字
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内容摘要

美国食品药品监督管理局正考虑批准亚叶酸钙用于治疗伴有脑叶酸缺乏症的自闭症儿童,弗吉尼亚大学神经学教授凯文·佩尔弗雷详细解析该药物机制,指出约半数自闭症儿童存在叶酸受体自身抗体导致脑部叶酸不足,亚叶酸钙作为高生物活性叶酸类似物能绕过抗体屏障改善脑功能,临床试验显示对语言沟通等症状有中等到显著改善效果,尤其对高抗体水平儿童效果更佳,但强调必须由专业医生处方并通过正规药房获取,同时需警惕胃肠道不适等潜在副作用,该研究为自闭症治疗提供了新方向但尚未成为通用疗法。

美国食品药品监督管理局(FDA)正在考虑批准药物亚叶酸钙用于治疗伴有脑叶酸缺乏症和自闭症症状的儿童。(插图由约翰·迪朱利奥为大学通讯绘制)

凯文·佩尔弗雷是弗吉尼亚大学医学院哈里森-伍德杰斐逊学者基金会神经学教授。在UVA儿童健康研究中心,他研究自闭症的生物标志物,并开发工具以更好地检测和治疗自闭症谱系障碍患者。

他就亚叶酸钙及其已证实的效果接受了UVA Today的采访。

问:您在弗吉尼亚大学的研究工作是什么?

答:我是神经病学系的神经科学家,研究自闭症。我负责由美国国立卫生研究院资助的弗吉尼亚大学自闭症卓越中心,工作利用脑成像技术研究从新生儿到老年人的自闭症患者与非患者的大脑发育。我们研究大脑的纵向发育,并利用这些信息尝试开发针对自闭症症状的新疗法,以及理解自闭症谱系障碍的大脑发育和遗传原因。

佩尔弗雷教授致力于开发更有效的自闭症谱系障碍检测与治疗工具。(提供照片)

问:您能谈谈近期引发热议的亚叶酸钙药物吗?

答:亚叶酸钙最初研发用于辅助化疗并缓解其严重副作用。它本质上是叶酸,属于叶酸家族成员,通常被称为维生素B9,是一种天然存在于食物中的营养素。亚叶酸钙的关键特性在于它能轻易进入细胞,包括大脑细胞。

叶酸对大脑功能的诸多方面至关重要。若叶酸缺乏,可能出现神经和精神症状,包括疲劳、抑郁、焦虑,在严重情况下甚至引发癫痫和异常脑发育。

神经科医生发现,部分叶酸缺乏症新生儿会出现严重癫痫,若早期开始叶酸替代治疗即可缓解。这些婴儿体内存在叶酸受体自身抗体,阻碍叶酸进入大脑,导致严重脑叶酸缺乏症。

问:这与自闭症儿童有何关联?

答:研究发现约半数自闭症儿童体内的叶酸受体自身抗体水平高于非自闭症儿童,原因尚不明确。因此科学家尝试使用亚叶酸钙,因为该药物能绕过这些抗体,将叶酸送入脑细胞。

已有若干临床试验对自闭症儿童使用亚叶酸钙。部分试验测量了这些儿童产生的叶酸抗体水平,结果显示该药物对减轻症状具有中等到显著效果,尤其改善了大多数儿童的语言沟通能力。对高抗体水平儿童的改善效果更为明显。

问:公众需要了解亚叶酸钙的哪些关键信息?

答:这是处方药物,必须由熟悉患者情况且受家庭信任的医生开具处方。若家庭经医生建议决定尝试该药物,务必确保药品来源正规药房。

多家大型制药公司生产此药,包括辉瑞等,供应渠道可靠。切勿通过亚马逊等非正规渠道购买或规避处方要求,否则难以确保药品真实性。

该药物的副作用包括胃部不适和头痛,但自闭症儿童可能难以向家长表述这些症状。若观察到发脾气或易怒行为增加,可能正是副作用表现——他们无法用语言描述自身感受。

问:叶酸还可从哪些途径获取?

答:叶酸或维生素B9天然存在于多种食物中,包括绿叶蔬菜、菠菜和鸡蛋。孕期叶酸缺乏可导致神经管缺陷。

作为五个孩子的父亲,我深知告诉孕妇多吃鸡蛋和菠菜极易引发晨吐,因为胃部不适时这些食物并不开胃。

医疗界已推荐含高剂量叶酸的产前维生素十余年,以预防神经管缺陷。而此药物的特殊之处在于将叶酸转化为高生物活性形式,更易被人体吸收。对于产生叶酸抗体的人群,这是将叶酸送入细胞的有效方法。

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