诺和诺德运营工厂的制造合规问题导致学者岩石公司脊髓性肌萎缩症（SMA）主力药物遭FDA拒批。
该完整回复函（CRL）涉及康泰伦特印第安纳有限责任公司位于布卢明顿的灌装与完成生产设施。该工厂于2024年12月作为诺和诺德收购合同开发与生产组织（CDMO）康泰伦特旗下三座工厂的数十亿美元交易的一部分被纳入麾下。
FDA在去年夏季向布卢明顿工厂发出483表通知，详细列出包括虫害侵扰、污染问题及设备故障在内的一系列质量问题。由此产生的连锁效应导致学者岩石公司SMA治疗药物apitegromab的生物制品许可申请（BLA）审批延迟。这家总部位于马萨诸塞州剑桥的公司在声明中表示，FDA的完整回复函未对药物本身提出任何具体观察意见，包括安全性、有效性和原料药生产环节。
学者岩石公司董事长兼首席执行官大卫·哈拉尔表示："我们正继续与康泰伦特印第安纳工厂紧密合作，解决FDA提出的制造观察项，以便尽快重新提交apitegromab的生物制品许可申请。我们仍将全力配合FDA，致力于推进首款且唯一针对肌肉的SMA患者治疗方案获批。"
脊髓性肌萎缩症是一种遗传性疾病，可导致运动神经元快速且不可逆地丧失，影响包括呼吸、吞咽及基础运动在内的肌肉功能。
学者岩石公司基于SAPPHIRE试验提交apitegromab审批申请，该试验针对已接受SMA标准疗法的2至12岁患者进行测试。这些标准疗法包括渤健公司的反义寡核苷酸疗法Spinraza（诺西那生）和罗氏公司的口服mRNA剪接调节剂Evrysdi（利司扑兰），二者虽能预防运动神经元丧失，但未直接作用于肌肉。
经过52周治疗后，该药物在扩展版哈默史密斯功能运动量表（HFMSE，33分制）评估的多项身体活动指标中，较安慰剂组显著改善了运动功能。
FDA完整回复函消息公布后，学者岩石公司股价在纳斯达克下跌近13%，尽管自康泰伦特工厂问题首次披露以来，其股票已持续走弱。
在美国境外，apitegromab正接受欧洲药品管理局（EMA）审查，预计将于明年年中获得审批决定。若获批，该公司计划以德国作为首个欧洲市场推出该药物。
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