新型药物伐莫罗隆有望提升杜氏肌营养不良症患者的糖皮质激素治疗效果。根据《PLOS医学》期刊发表的临床试验结果，这种新型药物可改善杜氏肌营养不良症——一种罕见遗传性进行性肌肉营养不良症——的治疗效果。
研究结果还表明，该药物可能整体提升患者生活质量，并完全替代杜氏肌营养不良症患者的糖皮质激素治疗。此外，根据研究人员所述，该药物还可用于其他需要糖皮质激素治疗的疾病。
“我认为这种药物在杜氏肌营养不良症及其他医学领域具有革命性潜力。它不仅对杜氏肌营养不良症患者有益，还可能帮助任何可从糖皮质激素中获益的疾病患者——包括关节炎、哮喘、肾病、血管炎等多种疾病，”合著者南希·昆茨医学博士表示。昆茨博士是安与罗伯特·卢里芝加哥儿童医院马扎基金会神经肌肉项目医学主任、肌肉营养不良症协会诊所主任，同时担任西北大学芬伯格医学院儿科与神经病学教授。
杜氏肌营养不良症是一种遗传性疾病，其特征是由抗肌萎缩蛋白基因突变引起的进行性肌肉退化和无力。该蛋白负责维持肌肉细胞结构和整体肌肉强度。
这种抗肌萎缩蛋白缺乏症导致患者肌肉异常僵硬粗大却极度无力。当肌肉仍能发挥功能时，锚定不良的肌纤维会随时间在细胞膜上形成微小裂隙，最终导致肌肉细胞退化和肌肉逐渐分解。
该疾病主要影响男性患者，通常在4至5岁间确诊。无力症状持续恶化，累及心肌、骨骼肌及呼吸系统。疾病严重程度因人而异，患者通常在20岁左右丧失行走能力，出现心力衰竭和呼吸困难，并因长期使用糖皮质激素产生肥胖、高血压、骨质疏松和糖尿病等并发症。尽管支持性治疗改善了预后，但患者寿命仍显著缩短，中位生存年龄约为30岁。
过去50年来，高剂量糖皮质激素一直是标准治疗方案，旨在降低肌肉细胞炎症并改善生活质量。但研究人员指出，持续使用该疗法存在负面副作用和安全隐忧。
“我们希望这种药物不仅能有效控制初始炎症，还能通过随患儿成长逐步增加剂量来维持长期效果——这在此前从未实现过，”昆茨博士表示。
糖皮质激素模拟人体自然产生的激素作用，高剂量使用可抑制炎症，但也可能削弱免疫系统。伐莫罗隆药物通过改变糖皮质激素与肌肉细胞受体的结合方式发挥作用，有助于减少微小裂隙渗漏引发的继发性炎症，总体上可能延缓肌肉退化进程。
在本次开放标签临床试验中，研究人员招募了4至7岁、既往未接受过类固醇治疗的杜氏肌营养不良症男性患者。受试者接受伐莫罗隆治疗18个月后，又进行了为期6个月的运动技能功能评估。
总体而言，研究人员发现受试者在18个月试验期内部分运动指标较基线水平出现临床改善，包括跑步速度、行走能力和爬楼梯表现。同时，该药物似乎减轻了其他已知的糖皮质激素不良反应，如骨骼生长不良、葡萄糖代谢紊乱和免疫反应异常。
“我们发现，与未经治疗的杜氏肌营养不良症自然病程相比，这些患儿表现更好。该药物可能在减少已知副作用的同时，让患儿获得肌肉力量的改善，”昆茨博士表示。
目前，研究人员正在开展全球多中心随机III期临床试验，以评估该药物的安全性和有效性。
本研究获得美国国家神经疾病和中风研究所R44NS095423拨款、尤妮斯·肯尼迪·施莱佛国家儿童健康与人类发育研究所5U54HD090254拨款、美国国家关节炎与肌肉骨骼皮肤病研究所U34AR068616拨款以及欧盟委员会地平线2020计划资助。
安与罗伯特·卢里芝加哥儿童医院的研究工作通过斯坦利·曼恩儿童研究所开展。该研究所致力于通过持续探索知识改善儿童健康、变革儿科医学并确保更健康的未来。卢里儿童医院被《美国新闻与世界报道》评为全美顶级儿童医院之一，也是西北大学芬伯格医学院的儿科教学基地。去年，该医院为来自48个州和49个国家的22万余名儿童提供医疗服务。
【全文结束】