三期HOPE-3试验数据表明，实验性细胞疗法德拉米奥赛可延缓杜氏肌营养不良症男孩及年轻男性的上肢功能衰退。
阿肯色儿童医院及阿肯色大学医学科学中心的Aravindhan Veerapandiyan医学博士报告称，在治疗12个月后，德拉米奥赛组患者上肢功能量表2.0（PUL 2.0）总分较基线的平均变化率为-3.86，安慰剂组为-8.41，两组差异达4.55（P=0.029）。
Veerapandiyan在美国神经病学学会年会的突破性科学会议环节中指出，该结果对应PUL 2.0量表1.2分的差异，相当于1年内疾病进展速度减缓54%。
次要终点指标包括与独立生活能力密切相关的PUL 2.0中水平域评分，以及杜氏视频评估"10口进食"评分（用于测量家庭环境中持续进食能力）。PUL 2.0中水平评分显示疾病进展速度减缓65%（P=0.008）。12个月时的进食评分表明，德拉米奥赛使独立进食能力衰退减缓83%。
Veerapandiyan表示，德拉米奥赛还维持了左心室射血分数（LVEF），并减缓了晚期钆增强（LGE）——这是衡量心肌纤维化的指标。在LVEF方面，12个月时治疗差异达2.4%（P=0.041）；在LGE方面，差异为-3.0个节段（P=0.022）。他还补充道，该疗法安全且耐受性良好。
"该研究达到所有主要和次要终点，证实了该疗法对骨骼肌和心脏均有获益，"Veerapandiyan强调。
杜氏肌营养不良症由DMD基因突变引发。肌营养不良蛋白的缺失会触发一系列连锁反应，包括进行性骨骼肌和心肌退化、损害修复能力的促炎性和促纤维化免疫反应，以及最终可能导致危及生命的心脏事件的功能持续衰退。该疾病主要影响男性。
德拉米奥赛是一种新型细胞疗法，在杜氏肌营养不良症的HOPE-2二期研究及其开放标签扩展研究中已证明对骨骼肌功能有益。该治疗采用同种异体心球源性细胞，已被证实具有免疫调节和抗纤维化特性。
三期HOPE-3试验评估了德拉米奥赛对晚期行走能力丧失和非行走能力杜氏患者的疗效及安全性。这项双盲研究将106名至少10岁的杜氏患者随机分配至德拉米奥赛组（54名）或安慰剂组（52名），接受每季度一次的静脉输注。
Veerapandiyan指出，PUL 2.0是上肢功能的评估量表。起始项目以0-6分量表确定患者的起点。完整评估反映杜氏患者近端至远端的功能衰退进程，包含肩部、肘部和远端功能三个领域的22个项目，最高得分为42分。
HOPE-3试验参与者平均年龄15岁。大多数（84.9%）已丧失行走能力，24.5%正在接受外显子跳跃疗法。略低于半数（45.3%）的PUL 2.0起始项目评分为2或3分，其余评分为4、5或6分。
Veerapandiyan表示，德拉米奥赛的整体安全性与安慰剂相当。"与德拉米奥赛相关的轻中度不良事件在治疗组更常见，主要表现为输注后24-48小时内短暂出现的类流感症状，"他指出。德拉米奥赛组发生1例严重不良事件（1.9%），安慰剂组为5例（9.6%）。
2025年7月，美国食品药品监督管理局驳回了Capricor Therapeutics提交的生物制品许可申请，理由是HOPE-2试验的临床证据不足，要求补充数据。目前该机构正在重新评估HOPE-3试验结果，预计将于2026年8月22日前作出决定。
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