北卡罗来纳大学林伯格综合癌症中心的研究人员开发出一种“二合一”分子技术，能够同时关闭两个难以靶向的致癌基因KRAS和MYC，并直接向表达这些基因的肿瘤输送药物。这项突破为治疗历史上难以攻克的癌症带来了特别的希望。
新技术采用反义RNA干扰（RNAi）分子，可同时沉默KRAS突变基因和过表达的MYC基因。RNA干扰是一种细胞机制，通过小干扰RNA（siRNA）选择性关闭突变基因。与单独使用siRNA相比，双靶向沉默使癌细胞存活抑制率提升了最高40倍。
研究结果发表于《临床研究杂志》（Journal of Clinical Investigation）2025年7月31日刊。论文通讯作者查德·佩科特（Chad V. Pecot）教授表示：“同时靶向两个致癌基因，相当于切断癌症的双足跟，具有巨大潜力。我们的反义分子首次验证了癌症中KRAS和MYC双沉默的概念，为共同靶向任何两个目标基因提供了创新策略。”
KRAS突变存在于约25%的人类癌症中，常见于肺癌、结直肠癌和胰腺癌等高发肿瘤类型。MYC是另一个关键致癌基因，在50-70%的癌症中存在异常。研究发现同时抑制这两个基因可通过阻断炎症刺激、癌细胞生存通路激活及细胞死亡抑制等机制协同抗癌。
佩科特指出，该技术的独特设计未来可能扩展至三重靶向治疗。“机会是巨大的。”他说。此前，该团队在《癌细胞》（Cancer Cell）2025年6月刊发表的另一研究已开发出靶向KRAS G12V变异体的药物递送机制。此次突破的广谱KRAS抑制技术虽特异性稍低，但能覆盖更多患者群体。
据美国癌症协会统计，仅美国今年这三种KRAS相关癌症的新发病例预计接近50万。佩科特表示：“这些进展代表着UNC RNA发现中心在RNA疗法领域的突破，为KRAS相关癌症患者带来切实希望。”
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