对于罕见病患者来说，寻找相关的临床试验可能是一个困难且零散的过程，但一项新的合作正在为患者和医疗服务提供者创造一条更加连贯的途径。
此次合作汇集了健康科技公司myTomorrows（该公司帮助患者和医生获取获批前治疗方案）和专注于罕见病研究的美国独立临床研究站点网络Rare Disease Research（RDR）。
RDR位于北卡罗来纳州希尔斯伯勒的站点是此次合作将首先支持的临床研究站点之一。Edward Smith医学博士担任该站点的医疗主任和主要研究者。
该合作旨在通过一个更加结构化和协调的转诊途径，使患者、家属、社区医生和专科中心能够更容易地与相关的RDR研究建立联系。
罕见病研究公司(RDR)首席执行官Han C. Phan医学博士表示："这项合作加强了我们通过已经参与患者护理的医生和专科中心更早、更有效地与患者建立联系的能力。更加结构化的转诊和更清晰的入组标准匹配可以帮助我们的团队专注于最有可能符合特定研究条件的患者，同时为家庭和转诊医疗机构创造更高效、更有支持性的体验。"
弥合试验获取差距
临床试验通常具有复杂的入组标准和快速变化的招募需求，这使得罕见病患者难以找到合适的研究。另一个障碍是转诊医生往往缺乏实用且一致的方法将可能符合条件的患者与专业研究站点联系起来。
通过这项新合作，RDR计划使用myTomorrows平台帮助转诊医生和专科中心识别可能相关的RDR试验，然后直接向RDR站点团队提交结构化转诊。
该平台旨在支持与研究标准的初步匹配，同时在站点级别审查之前提高转诊信息的完整性和一致性。
一旦确定了潜在匹配，医疗服务提供者可以向RDR临床研究团队提交转诊，并通过旨在改善协调的集中工作流程进行沟通。RDR研究者和站点团队仍将执行所需的特定方案审查，并对患者的适合性和入组做出所有决定。
该合作还将帮助寻求RDR试验信息的患者和家属。例如，myTomorrows的患者导航员可以帮助收集相关医疗信息，审查潜在的试验选项，并支持将可能符合条件的患者转诊至RDR进行站点跟进。
提高效率
RDR站点网络运营经理Marcial Almaraz表示："RDR的使命是加速安全有效治疗方法的开发，并提供获取创新性试验疗法的途径。通过利用我们在佐治亚州、北卡罗来纳州、佛罗里达州和新泽西州的专业站点网络，我们旨在创建一条更加连贯的途径，减少家庭的摩擦并推进转化科学。"
RDR的网络支持40多个活跃的临床试验，涉及小儿神经学、小儿急诊医学和小儿心脏病学，重点关注神经肌肉、神经、溶酶体储存、代谢和线粒体疾病。
通过实现更加结构化、资质更好的转诊，该合作旨在帮助RDR团队减少处理不完整或不匹配请求的时间，而将更多时间用于支持可能符合活跃研究条件的患者。这将为家庭和转诊医生创造更顺畅的体验，同时提高站点级别的运营效率。
myTomorrows首席执行官Michel van Harten医学博士表示："对于试验站点，复杂的招募工作流程可能产生不必要的行政负担并减缓患者获取。通过以结构化转诊、初步试验匹配和协调的患者参与支持RDR，我们旨在帮助简化从转诊到站点跟进的路径。"
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