昏睡病是一种臭名昭著的疾病——在约瑟夫·康拉德的《黑暗之心》中曾留下不朽印记。只需一只携带寄生虫的采采蝇叮咬，就足以感染人类。如果不加治疗，该病的一种形式会在数周内从轻微症状进展至死亡。
如今，一种新药有望帮助世界卫生组织实现其2030年消除该病的目标。欧洲药品管理局的一个委员会已为第一种单剂量疗法——名为acoziborole的药物——亮起重要的绿灯，该药可能在明年初投入使用。
Acoziborole尤其引人注目，因为它只需将三片药片一起吞服，作为单次剂量服用，取代了早先长期使用的治疗手段——其中包括会引发静脉“灼烧”感、并导致近5%患者死亡的静脉注射药物。即使是目前的一线口服药物fexinidazole，也必须连续服用10天，并伴有严重的副作用，如恶心、呕吐和心律紊乱。相比之下，acoziborole的临床试验仅发现一项显著副作用：轻度至中度头痛。
领导世界卫生组织抗击昏睡病工作的Gerardo Priotto博士（未参与该新药的开发团队）表示：“几十年来，可用的治疗方法都难以使用。”这些疗法需要人员、设备和可靠的基础设施，他说。“这些挑战在偏远农村地区尤为严峻，那里是大多数病例发生的地方，医疗服务却很有限。”
‘一种变革性的工具’
新的acoziborole药物几乎消除了所有这些障碍，代表着重大突破。Priotto说：“其单剂量、耐受性良好的给药方案可以极大地简化患者护理，改善治疗可及性，并加速朝着消除昏睡病的目标前进。对患者和公共卫生项目而言，这都是一项变革性的工具。”
先前药物的严重副作用也阻碍了人们寻求治疗，参与临床试验并领导被忽视疾病药物研发倡议（DNDi）昏睡病应对工作的Stéphane Hugonnet博士说。DNDi是一个非营利组织，与制药公司赛诺菲共同开发了该药，并得到了包括盖茨基金会在内的多个合作伙伴的资助，该基金会也为NPR的全球健康报道提供资金支持。
“许多患者记得自己或家人接受治疗时的情景，因此害怕就医，”Hugonnet说。
采采蝇从感染者身上获取寄生虫，然后可以传染给他人。这种昆虫在温暖的稀树草原林地以及湖泊或溪流沿岸的植被中繁衍生息，因此该病往往在偏远地区扎根，那里的人们以捕鱼、狩猎和农业为生。
休斯顿贝勒医学院国家热带医学院院长Peter Hotez博士说：“像许多热带病一样，昏睡病是一种穷人的疾病。”
多年来，已有数十万人死于昏睡病，但持续的努力——采采蝇控制、诊断检测和医疗治疗——已大幅降低了发病率。目前全球每年病例数约为1000例，其中近三分之二在刚果民主共和国。但Hotez说：“昏睡病在历史上曾多次消退又卷土重来。”
由Trypanosoma brucei gambiense寄生虫引起的昏睡病占所有病例的90%以上，这正是新药的目标。该病分两个阶段进展：早期症状较轻，表现为发热和头痛；一旦寄生虫穿过血脑屏障，后期阶段会出现更严重的神经学效应，如意识混乱和抽搐。此时，寄生虫会扰乱调节昼夜节律的大脑区域，导致患者白天嗜睡、夜间清醒。若不治疗，疾病可能进展为昏迷和死亡。
一些先前的治疗仅对疾病的一个阶段有效，但acoziborole对两个阶段都有效。
“我们不能再奢求比这更好的了，”DNDi西非和中非临床运营负责人Wilfried Mutombo Kalonji博士说。DNDi的工作始于2003年，当时意识到低收入国家的许多疾病是可以治愈的，但制药公司缺乏经济动力为无力支付药费的人群和国家开发治疗方法。
试图加速治疗
Kalonji从刚果民主共和国偏远省份南乌班吉通过NPR接受了采访，他在那里领导了提交给欧洲药品管理局的临床试验。他现在正在监督一项新的试验，以确定血液（血清学）检测是否能够允许立即开始治疗，而无需等待确认性检测——后者耗时更长、成本更高，而且通常无法在现场完成。
在约翰霍普金斯大学布隆伯格公共卫生学院研究昏睡病但未参与新药开发的Monica Mugnier说，寄生虫有时能够逃避检测。因此，阴性检测结果并不总是意味着患者未被感染。
然而，如果确定血液检测足够可靠以指导治疗，“那么检测和治疗可以在同一天进行，”Kalonji说。Mugnier表示，这种转变可能会增加接受治疗的患者数量，并可能终止疾病的传播，因为人类宿主将消失。
下一步是刚果民主共和国卫生部和世卫组织对acoziborole进行审查，以决定是否更新治疗指南，这将有助于其他国家批准该药的使用。但全球健康专家担心，未来美国和西方资金的削减可能会使这种药物无法到达所需国家。
消除昏睡病的进展很大程度上依赖于非洲研究人员和患者的努力，他们尽管条件艰苦仍参与了试验。“临床试验充满挑战，”Kalonji说。“患者往往在偏远地区，没有电，没有水。我们必须建立这一切，包括培训卫生工作者、提供互联网连接、电力以及前往检测地点的安全方式，因为那些地方很偏远。我们克服了挑战。”
Fran Kritz是华盛顿特区的健康政策记者，也是NPR的定期撰稿人。她还为《华盛顿邮报》和Verywell Health撰稿。
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