在骨髓干细胞移植领域，移植物抗宿主病（GVHD）始终是威胁患者生命的重大风险。由弗雷德·哈奇癌症研究中心与澳大利亚阿尔弗雷德健康组织及莫纳什大学合作的最新临床研究，成功验证了环孢素联合环磷酰胺这一新型预防方案的有效性。
针对接受亲缘全相合移植的134名患者开展的Ⅲ期临床试验显示，采用实验性预防方案（环孢素+环磷酰胺）的组别，中重度慢性GVHD发生率较传统方案（环孢素+甲氨蝶呤）组降低50%（17% vs 34%）。在急性GVHD防治方面，实验组III级严重病例发生率仅为对照组的三分之一（6% vs 19%），且实验组未出现致命性IV级急性GVHD病例。
该研究突破性地将环磷酰胺应用于接受高强度骨髓清除性预处理的患者群体。既往研究已证实环磷酰胺在单倍体移植中的显著疗效，但其在全相合移植中的应用价值长期未获验证。研究团队发现，环磷酰胺通过选择性清除致敏T细胞而保留干细胞活性的机制，配合钙调磷酸酶抑制剂，可构建更优的免疫抑制平衡。
研究主要负责人Geoffrey Hill教授指出："这项成果确立了双药方案（钙调磷酸酶抑制剂+移植后环磷酰胺）作为新型标准预防方案的地位。"值得关注的是，实验组2年无复发生存率显著优于对照组（74% vs 59%），且未出现额外感染或毒性风险。
该研究由澳大利亚政府医学研究未来基金等多机构联合资助，其成果可能彻底改变现有移植预防指南。后续研究将重点探讨环磷酰胺对免疫细胞亚群的影响，并验证是否可进一步优化方案（如去除钙调磷酸酶抑制剂）。
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