根据在美国临床肿瘤学会(ASCO)2026年年会上公布的III期临床试验结果，以及同时发表在《新英格兰医学杂志》上的研究，一种新药物可能使晚期胰腺癌患者的生存时间延长一倍。
Cedars-Sinai医学教授、癌症临床试验办公室和胃肠道肿瘤疾病研究组医学主任Andrew Hendifar博士是该试验的主要研究者，也是这项由新药制造商Revolution Medicines赞助的研究的共同作者。他接受了Cedars-Sinai新闻室的采访，讨论了研究结果。
这种新药物是如何起作用的？
这种名为daraxonrasib的药物是首个针对胰腺细胞中致癌突变的药物。
该药物针对RAS基因家族中的KRAS基因突变。KRAS突变存在于92%的胰腺癌中。KRAS基因通常作为细胞生长的"开关"。突变的KRAS基因卡在"开启"位置，发出信号导致细胞不受控制地分裂和生长，从而使癌症形成。
daraxonrasib通过嵌入基因上的一个钥匙孔状位置来阻断KRAS信号。该位置形状复杂，在细胞内难以触及。该药物通过使用"乘客蛋白"作为特洛伊木马解决了这个问题。当细胞允许这种蛋白质进入时，daraxonrasib随之进入。
为什么这些临床试验结果如此具有突破性？
目前没有针对胰腺癌的靶向治疗方法获批，而且我们很长时间以来都没有取得重大进展。我们只是提出了不同的化疗组合，而这些组合效果只是中等。这种新治疗方法比化疗要好得多。通常，当我们考虑胰腺癌生存率的改善时，我们认为是25%的改善。这种药物实际上使晚期疾病患者的生存率提高了一倍。我们有参加试验的患者仍然活着，这是前所未闻的，因为胰腺癌患者的五年生存率仅为13%-14%。如果该药物获得FDA批准，它很可能会成为晚期胰腺癌的新护理标准，并可能取代化疗成为一线治疗。
接下来会发生什么？
我们现在正在早期胰腺癌患者中测试该药物，在他们的肿瘤仍然可手术且癌症尚未扩散时开处方。
daraxonrasib对其他癌症类型有效吗？
RAS突变是最常见的致癌基因突变之一，该药物目前正在几种癌症类型中进行研究。我认为它在主要由RAS驱动的肿瘤中效果特别好，包括结肠癌和肺癌。它也可能与其他针对其他基因突变的药物联合使用对其他癌症类型有效，但需要进一步研究。
这一发现将如何改变癌症科学？
这对该领域来说是一个胜利。到目前为止，我们一直专注于可能使肿瘤更容易受到人体免疫系统攻击的免疫疗法，以及寻找杀死癌细胞的新化疗组合。
这种新治疗方法给了我们一个新的焦点，我认为它将在未来几年推动大量科学发现。KRAS研究人员只有少数几个，他们对治疗的相关性一直受到质疑。这种情况即将改变。
该领域最重要的下一步是更好地了解癌症的生物学。我们知道许多胰腺肿瘤最终会对daraxonrasib产生耐药性，我们需要了解这是如何发生的。我们还需要确定额外的基因通路和可以针对它们的治疗方法。这样，我们才能将胰腺癌从一种致命的癌症转变为我们可以管理的疾病——甚至有一天能够治愈。
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