加州大学圣地亚哥分校医学院研究人员发现一种新型实验药物，有望治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）。这种严重的脂肪肝疾病与肥胖和2型糖尿病密切相关，可能引发肝硬化、肝功能衰竭甚至肝癌。
发表于2025年8月23日《柳叶刀》网络版的研究显示，该药物ION224靶向肝脏中一种名为DGAT2的关键酶，该酶在肝脏脂肪生成与储存过程中发挥核心作用。通过抑制该酶活性，药物可有效减少脂肪堆积和炎症反应——这两者正是MASH导致肝损伤的主要诱因。
"这项研究标志着对抗MASH的重大突破，"研究首席调查员、加州大学圣地亚哥分校医学院胃肠病学与肝病学部主任Rohit Loomba医学博士表示，"通过阻断DGAT2，我们从根源上中断了疾病进程，直接在肝脏层面抑制脂肪堆积和炎症反应。"
这项多中心IIb期临床试验在美国招募了160名患有MASH且处于早期至中度纤维化的成年患者。参与者接受为期一年的治疗，每月注射不同剂量的药物或安慰剂。在最高剂量组中，60%的受试者肝功能出现显著改善，且疗效与体重变化无关，表明该药物可与其他疗法联合使用。试验未发现与治疗相关的严重副作用。
MASH（曾称非酒精性脂肪性肝炎/NASH）主要影响肥胖和2型糖尿病等代谢疾病患者。由于多年无症状发展，它常被称为"隐匿性疾病"。美国疾病控制与预防中心数据显示，美国超过1亿人患有各类脂肪肝疾病，全球约四分之一的成年人可能受累。若不及时干预，MASH可能进展为肝功能衰竭，甚至需要肝移植。
"这是首款在MASH治疗中展现真实生物学效应的同类药物，"Loomba强调，"若III期试验验证该结果，我们将有望为患者提供靶向疗法，在疾病进展至危及生命阶段前阻止甚至逆转肝损伤。"作为该校代谢功能障碍相关脂肪性肝病（MASLD）研究中心主任及加州大学圣地亚哥医疗系统胃肠病学与肝病学专家，Loomba指出该成果为患者家庭带来治疗新希望，并强调早期干预与靶向疗法或能通过预防复杂肝病降低医疗系统负担。
该研究已发表于《柳叶刀》。
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