核心摘要：
- PharmaShots特别整理全球主要监管机构（FDA、EMA、MHLW、加拿大卫生部、NMPA）2025年6月颁发的药物及器械特殊指定
- 本期收录43种药物（含17种小分子、7种生物制剂、8种细胞与基因疗法）及3种医疗器械
- 重点进展：赛诺菲Riliprubart获美日监管机构孤儿药指定用于治疗慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）
- 全球监管机构对20种药物授予孤儿药资格，覆盖细胞/基因治疗、放射性药物、小分子和生物制剂领域
细胞与基因治疗：
- Deramiocel（Capricor Therapeutics）用于贝克尔型肌营养不良
- BEAM-101（Beam Therapeutics）用于镰状细胞病
- SNUG01（SineuGene）用于肌萎缩侧索硬化症
- CER-1236（CERo治疗公司）用于急性髓系白血病
- SENTI-202（SentiBio公司）用于复发/难治性血液系统恶性肿瘤
小分子药物：
- Rilzabrutinib（赛诺菲）用于镰状细胞病
- Lumryz（Avadel制药）用于特发性嗜睡症
- VAS-101（Vascarta公司）用于镰状细胞病
- TPST-1120（Tempest治疗公司）用于肝细胞癌
生物制剂：
- Riliprubart（赛诺菲）用于慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病
- ADoBind MC001（Medicovestor公司）用于胰腺癌
- DIAG723（Diagonal治疗公司）用于遗传性出血性毛细血管扩张症
- Lu AG13909（Lundbeck公司）用于先天性肾上腺增生症
其他领域：
- JR-446（MEDIPAL & JCR公司）酶替代疗法用于IIIB型黏多糖贮积症
- Telitacicept（荣昌生物）用于重症肌无力
- [18F]florbetaben（Life Molecular Imaging公司）放射性药物用于转甲状腺素蛋白淀粉样变性病
- Veverimer（Renibus治疗公司）聚合物疗法用于抗肾小球基底膜疾病
- CID-078（Circle Pharma公司）肽类药物用于小细胞肺癌
- MVdeltaC（Oncovita公司）疫苗用于胸膜间皮瘤
快速通道指定（共9项）：
- 基因疗法：VGN-R09b（上海维申生物）用于帕金森病
- 小分子药物：Mavorixafor（X4制药）用于慢性中性粒细胞减少症
- 生物制剂：Nadunolimab（Cantargia公司）用于胰腺导管腺癌
- 放射性药物：RAD101（Radiopharm Theranostics）用于脑转移
- 反义寡核苷酸：AMX0114（Amylyx公司）用于肌萎缩侧索硬化症
突破性疗法指定（共6项）：
- 小分子药物：Daraxonrasib（Revolution Medicines）用于转移性胰腺癌
- 反义寡核苷酸：GTX-102（Ultragenyx公司）用于安格曼综合征
- 生物制剂：Sacituzumab Tirumotecan（科伦生物）用于非鳞状非小细胞肺癌
优先审评（共6项）：
- 小分子药物：Zepzelca（爵士制药）用于广泛期小细胞肺癌
- 肽类药物：TransCon CNP（Ascendis Pharma）用于软骨发育不全
罕见儿科疾病指定：
- QRX003（Quoin制药）小分子药物用于Netherton综合征
- VG801（VeonGen治疗公司）基因疗法用于ABCA4突变视网膜营养障碍
突破性医疗器械：
- Shield MCD检测（Guardant Health）用于多癌种筛查
- 主动脉瓣狭窄ECG算法（Heart Sciences）用于主动脉瓣狭窄检测
- TOBY检测（TOBY health）用于膀胱癌检测
再生医学先进疗法：
- Detalimogene Voraplasmid（enGene控股公司）用于非肌层浸润性膀胱癌
【全文结束】
